Bez zmian w ustawach o świadczeniach zdrowotnych i refundacyjnej oraz miniesterialnej akredytacji dla zakładów patomorfologicznych dostęp pacjentów do najnowocześniejszych terapii pozostanie ograniczony. Taki wniosek płynie z debaty „Nowotwór jako choroba genomu. Co trzeba zmienić w prawie, by umożliwić stosowanie w Polsce medycyny precyzyjnej”, która odbyła się w redakcji „Rzeczpospolitej”.
Na bakier z systemem
Dzisiejsza medycyna oferuje chorym onkologicznie terapię skrojoną na miarę, która znacznie zwiększa szansę na wyleczenie. Jak tłumaczył dr Aleksander Sowa, biolog molekularny, coraz częściej mówi się nie tyle o medycynie personalizowanej, ile o medycynie precyzyjnej, która traktuje nowotwór jako chorobę genomu komórki. – Im bardziej poznajemy powody i strukturę zmienionego genomu w nowotworach, tym więcej wiemy o tym, jak się rozwijają i w jaki sposób możemy leczyć chorych. Odkrywamy – kiedyś moglibyśmy pomyśleć – zaskakujące zjawiska. Okazuje się, że w nowotworach wywodzących się z jednego narządu, np. w raku piersi, możemy znaleźć zmiany, które dotychczas wiązaliśmy wyłącznie z rakiem płuca – w raku płuca występowały one bardzo często, a w raku piersi bardzo rzadko.
W ubiegłym roku tematem przewodnim kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (American Society of Clinical Oncology, ASCO) było rozszerzanie dostępu do onkologii precyzyjnej. Kilka dni temu skończył się kongres tegoroczny, którego tematem było „Caring for every patient – learning from every patient” („Dbamy o każdego pacjenta i uczymy się od każdego pacjenta”), co jest ważnym elementem medycyny precyzyjnej. Niestety, nadal dużym problemem jest w Polsce dostęp do badań genomowych, ale także brak danych, które wykorzystujemy do podejmowania decyzji o zastosowaniu konkretnego leku – mówił dr Aleksander Sowa.
Prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, były wieloletni konsultant krajowy hematoonkologii, zauważył, że podstawowym problemem medycyny precyzyjnej jest to, że jest ona na bakier z systemem rejestracji leków, który opiera się na badaniach randomizowanych, z natury rzeczy wymagających porównania dużych grup pacjentów.
– W medycynie precyzyjnej dzielimy włos na czworo i do każdej ćwiartki musimy zastosować inne leczenie, a dysponujemy wynikiem badania klinicznego, który dotyczy całego włosa. Dla pacjentów, którzy nie mieszczą się w grupach uczestniczących w badaniach randomizowanych, nie ma rejestracji, a co za tym idzie – terapia nie jest refundowana. Przykładem może być lek, który już stracił ochronę patentową – rytuksymab. Zarejestrowany jest w kilku jednostkach chorobowych, wśród których są cztery chłoniaki, przy czym ma wskazania do stosowania w kilkudziesięciu rodzajach chłoniaków, w których nie jest zarejestrowany. Co więcej tzw. podmiot odpowiedzialny, czyli producent, niekoniecznie jest zainteresowany taką rejestracją, bo nie ma wystarczających danych dotyczących stosowania leku u pacjentów z rzadszym wskazaniem – tłumaczył prof. Jędrzejczak. Dodał, że rozwiązaniem jest tzw. procedura leku sierocego, w której można rejestrować lek i uzyskiwać jego refundację dla małej grupy pacjentów. Furtką pozostaje też ratunkowy dostęp do technologii lekowych (RDTL), wprowadzony na mocy nowelizacji ustawy o świadczeniach zdrowotnych finansowanych ze środków publicznych w 2018 r.