Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego, który atakuje nie tylko szpik ale również kości, nerki i osłabia układ odpornościowy. Atakuje falami, co oznacza, że po pierwszej terapii choroba wycofuje się na jakiś czas, a gdy wraca jest już odporna na dotychczasowe leczenie. Konieczne jest wówczas podanie kolejnych leków o innym mechanizmie działania, dzięki który możliwe jest dalsze leczenie i walka o życie pacjenta.
Jak powiedział dr hab. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiej Grupy Szpiczakowej, kiedyś od diagnozy do śmierci pacjenta mijało zaledwie 2–3 lat. Teraz mamy w Polsce dostępne cztery spośród dziewięciu znanych terapii, z czego jedna od końca zeszłego roku. To daje znacznie lepsze rokowania. Mówimy o średnim przeżyciu 6–7 lat.
Jednak to nie jest koniec możliwości walki ze szpiczakiem plazmocytowym. Zarówno pacjenci, jak i lekarze starają się o refundację dwóch leków: daratumumabu – przeciwciała monoklonalnego oraz inhibitora proteasomu, karfilzomibu.
– Dając choremu pierwszą i kolejną linię terapii wiemy, że kiedyś dojdzie do nawrotu szpiczaka i będziemy musieli dać pacjentowi kolejny lek – mówił dr Dytfeld. – Ciągle jest to choroba nieuleczalna, ale jeśli u pacjenta zdiagnozuje się szpiczaka i ma on pełen dostęp do wszystkich leków i opcji leczenia, może żyć z tym nowotworem nawet 20 lat.
Dr Dytfeld podkreślał, że jego koledzy, lekarze hematolodzy w innych krajach mają do dyspozycji wszystkie dostępne narzędzia do walki ze szpiczakiem plazmocytowym. To daje im możliwości indywidualnego podejścia do każdego chorego, który wprawdzie żyje z nowotworem, ale pozostaje on w postaci resztkowej lub całkowitej remisji – co oznacza praktycznie wycofanie choroby.
Walka toczy się nie tylko o długość życia ale i o jego jakość. Nowe terapie, na które czekają pacjenci pozwalają na dobre, aktywne funkcjonowanie w społeczeństwie. Jeśli przyjmiemy, że na szpiczaka plazmocytowego chorują głównie osoby między 50. a 70. rokiem życia i dodamy do tego czas, jaki oferują pacjentom nowe terapie, możemy wyobrazić sobie czym jest dla nich kolejne 20 lat względnie dobrego zdrowia.
Nikt nie twierdzi, że nowe terapie są tanie. Jednak, jak podał dr Dytfeld, grupa chorych na agresywną postać szpiczaka potrzebujących nowych leków nie jest liczna – to ok. 300 osób rocznie. Dzięki nowym terapiom wielu z tych pacjentów mogłaby wrócić do aktywności zawodowej.
Dr Przemysław Sielicki z Uczelni Łazarskiego w Warszawie, ekspert ds. funkcjonowania systemu ochrony zdrowia, powołując się na raport stworzony w 2015 r. przez jego uczelnię, przypomniał, że szpiczak plazmocytowy jest wśród nowotworów krwi jest trzeci na liście pod względem absencji chorobowych w pracy. Łączne wydatki na ZUS na tych pacjentów wyniosły w 2013 r. 20 mln zł.
– Gdy pacjent ze szpiczakiem nie pracuje, to często nie pracuje z nim ktoś z bliskich, bo jest to choroba, która obciąża całą rodzinę – powiedział dr Sielicki, wyjaśniając, że należy brać pod uwagę koszty pośrednie choroby. Jest to zaangażowanie bliskich, ich wyłączenie z rynku pracy bądź absencje, dojazdy do szpitali i wiele innych kosztów związanych z opieką. Mamy też przecież skutki samej choroby, takie jak konieczność przeprowadzania dializ, infekcje, czy leczenie skomplikowanych złamań patologicznych, do których może dojść nawet przy drobnych codziennych czynnościach.
Jeśli przenieść na liczby wszystkie obciążenia, jakie generuje szpiczak plazmocytowy, okazuje się, że dla systemu ochrony zdrowia bardziej opłacalne jest refundowanie nowoczesnych terapii niż powstrzymywanie się od tego. Dobrostan pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym nie stoi w sprzeczności z dbałością o budżet państwa a wprost przeciwnie. Trudno jest zatem znaleźć argument, dlaczego tych 300 pacjentów rocznie w Polsce nie może otrzymać terapii „resetującej chorobę” i mogącej przez kolejne lata utrzymać ich w dobrej jakości życia.
– To oznacza, że można by znaleźć pieniądze również na nowoczesne leczenie chorych na szpiczaka. – podsumował. – Wiemy, że nowe terapie są drogie. Jednak, gdy lek wchodzi do systemu refundacji, to jego cena podlega różnym mechanizmom regulującym jej wysokość. Są to tzw. instrumenty dzielenia ryzyka. Wszystko zależy od tego, jak producent umawia się z resortem zdrowia na refundację danego produktu.
Ekspert przypomniał, że jednym z mechanizmów, jest coraz częściej podnoszona idea tzw. płacenia za efekt, gdzie płatnik finansuje terapię tylko wówczas, gdy uda się uzyskać określony skutek leczenia. W przeciwnym przypadku, kosztu ponosi podmiot odpowiedzialny.
W większości krajów Europy nowe terapie są dostępne dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. Choć ich zdrowia nie da się przeliczyć na pieniądze, wszelkie szacunki stoją po ich stronie. Wspomniany daratumumab jest już dostępny w 22 krajach UE, m.in. w Rumunii, na Węgrzech, w Czechach i Słowacji.
Do dziś przedstawiciele Fundacji Carita nie otrzymali odpowiedzi z MZ na pisma w sprawie leczenia, a 300 pacjentów nieustannie czeka na terapię przeciwciałem monoklonalnym
