Dostęp do leków: Europa dwóch prędkości

Przed tworzeniem się Europy dwóch prędkości w dostępności do leków ostrzegali eksperci z Polski i Węgier obecni na debacie „Przyszłość zdrowotna obywateli państw Grupy Wyszehradzkiej". Zwracali uwagę, że pacjenci z tych krajów mają znacznie bardziej ograniczony dostęp do nowych leków hematoonkologicznych niż chorzy w Europie Zachodniej. Polaków wyprzedzają też Czesi, Słowacy i Węgrzy.

Wydajemy za mało na zdrowie

– W Polsce na ochronę zdrowia przeznacza się zaledwie 4,3 proc. PKB, to znacznie mniej niż unijna średnia, a trzeba pamiętać, że polskie PKB jest też niższe. W ciągu ostatnich pięciu lat w Polsce wydatki na refundację leków nie wzrosły w stosunku do wszystkich wydatków na ochronę zdrowia, dlatego nowe leki, jeśli w ogóle się pojawiają, to tylko w programach lekowych przeznaczonych dla wąskich grup pacjentów, by nie miało to dużego wpływu na budżet płatnika – mówił Robert Plisko, prezes Health Technology Assessment Consulting.

Również na Węgrzech na ochronę zdrowia przeznaczany jest podobny procent PKB. – Czesi i Słowacy zwiększają swoje wydatki na zdrowie, a także na leki. My wydajemy mniej, niż to jest rozsądne – ostrzegał dr Mark Molnar, przewodniczący Węgierskiego Stowarzyszenia Komunikacji w Zdrowiu.

W Polsce barierą do nowoczesnych terapii jest też długa droga zanim lek, zarejestrowany już w Europie, trafi na listę refundacyjną. Najpierw firma musi złożyć wniosek do Ministerstwa Zdrowia, następnie jest on oceniany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), która rekomenduje go (lub nie) do refundacji.

– AOTMiT przedstawia ministrowi zdrowia rekomendacje dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i efektywności kosztowej danej terapii. Moja rekomendacja kończy proces legislacyjny w AOTMiT. Należy ją czytać od początku do końca. W pierwszym zdaniu odpowiadam na pytanie ministra, czy rekomenduję refundację nowej technologii, jednak dalej zwykle piszę, pod jakimi warunkami warto ją refundować, np. gdy firma wdroży instrumenty podziału ryzyka – opisywał ten proces dr Wojciech Matusewicz, prezes AOTMiT.

Potem są jeszcze negocjacje cenowe komisji ekonomicznej Ministerstwa Zdrowia, a dopiero później minister podejmuje decyzję. – Zwraca uwagę fakt, że w ostatnich latach coraz częściej rekomendacje AOTMiT są negatywne – stwierdził Robert Plisko.

Polska w ogonie

Zdaniem dr. Molnara polski system refundacyjny jest jednym z najbardziej surowych pod tym względem w Europie. – Mamy ograniczone środki na ochronę zdrowia, a im bardziej są one ograniczone, tym ocena technologii medycznych powinna być bardzie szczegółowa, rzetelna i transparentna – bronił się prezes AOTMiT.

Dużą przeszkodą dla refundacji nowych technologii medycznych jest ich cena. Zarówno leki stosowane w chorobach powszechnie występujących, jak rzadkich przypadkach nowotworów o określonym typie molekularnym, są oceniane na podstawie tzw. kosztu uzyskania efektu zdrowotnego. W Polsce jest to kryterium QUALY. Próg opłacalności w ustawie refundacyjnej został ustalony na wysokość trzykrotnego PKB na osobę. Jeśli koszt terapii jest wyższy, szanse na pozytywną decyzję ministra są znikome lub mija kilka lat, zanim polscy pacjenci zyskują dostęp do nowych leków. – W Czechach, Słowacji czy nawet na Węgrzech procedury wejścia do refundacji są mniej restrykcyjne niż w Polsce – zwracał uwagę dr Molnar.

Andrzej Ryś, dyrektor ds. systemów opieki zdrowotnej, produktów medycznych i innowacji w Komisji Europejskiej, wskazywał na ważny czynnik obrazujący stan opieki zdrowotnej: tzw. śmierci możliwe do uniknięcia. – Najniższy wskaźnik pod tym względem ma Francja; Polska – jeden z najwyższych w Europie. To wina późnej wykrywalności chorób, systemu ochrony zdrowia i dostępu do leków – podkreślił Ryś.

Przełomu nie będzie

Brak dostępu do nowoczesnych terapii mocno odczuwa jedna z podgrup chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL) – najczęstszy nowotwór hematologiczny u osób dorosłych. W wielu przypadkach chorobę można obecnie skutecznie leczyć (czasem nawet nie jest konieczne podejmowanie terapii), jednak w przypadku wąskiej grupy osób, u których w badaniach cytogenetycznych i molekularnych wykryje się delecję krótkiego ramienia chromosomu 17p, stosowanie standardowego leczenia nie przynosi korzyści. – To podgrupa chorych najbardziej poszkodowana przez los, oporna na klasycznie dostępne leki – mówił prof. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant ds. hematologii.

Niewielkiej części młodszych pacjentów można zaproponować przeszczepienie szpiku, jednak większość chorych jest w zaawansowanym wieku i ze względu na współistniejące choroby nie jest u nich możliwy przeszczep. Szansą są nowe leki. – Żyjemy w czasach, kiedy dokonuje się przełom w leczeniu PBL dzięki pojawieniu się drobnocząsteczkowych terapii celowanych. W badaniach klinicznych są już kolejne leki z tej grupy. Możemy się spodziewać, że dojdzie do rewolucji, jeśli chodzi o możliwości życia chorych, którzy do tej pory nie mieli szans – podkreślił prof. Jędrzejczak.

Nowy lek w USA zyskał status terapii przełomowej: uznano go za tak skuteczny, że przyspieszono jego ścieżkę rejestracyjną, by chorzy jak najszybciej mogli z niego skorzystać. – Status terapii przełomowej przyznawany jest po to, by lek mógł być dostępny dla chorych jak najszybciej. Nie dlatego, że tak chciałaby firma go produkująca, tylko dlatego, że jest tak skuteczny – mówił prof. Krzysztof Giannopoulous, hematolog z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Podkreślił, że wyniki badania rejestracyjnego dla nowego leku na przewlekła białaczkę limfocytową były wprost rewelacyjne: 84 proc. osób, które go przyjmowały, miały mniejsze ryzyko progresji choroby.

– Przyspieszono ścieżkę rejestracji nowego leku z powodu jego przełomowości, skuteczności i nadziei dla chorych – dodał prof. Jan Walewski, dyrektor Centrum Onkologii.

Hematolodzy nie mogą jednak zaproponować chorym na PBL leczenia nim, gdyż pozostaje on poza refundacją. Lekarzy stawia to w trudnej sytuacji, gdyż uczestniczą oni w tworzeniu międzynarodowych standardów leczenia (w których ten lek już się znajduje). W dodatku nie mają do zaoferowania tej grupie chorych żadnej alternatywnej terapii.

– W Polsce jest ok. 15,5 tys. chorych na PBL, z tego ok. 3,3 tys. leczonych. Najgorsze rokowania są u pacjentów z delecją krótkiego ramienia chromosomu 17p – podkreśla Robert Pilsko. – Rekomendacje polskich ekspertów w 2016 roku wskazują na stosowanie u nich drobnocząsteczkowych terapii celowanych. Nie ma dowodów, że inne schematy leczenia u nich działają, a jeśli nawet – to w bardzo ograniczonym zakresie. Z nowych terapii mogłoby skorzystać rocznie ok. 600 pacjentów – to ci, którzy już wcześniej byli leczeni, doszło u nich do wznowy choroby i wykryto u nich delecję krótkiego ramienia chromosomu 17p.

W obronie pacjentów

Większość chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową to osoby starsze, które nie są w stanie same walczyć o swoje leczenie.

– Jako organizacja pacjencka musimy zwrócić uwagę, że polscy pacjenci często są leczeni nieoptymalnie. Nasz system ochrony zdrowia zwykle kończy leczenie pacjenta na drugiej linii, podczas gdy na świecie jest trzecia, czwarta, a nawet piąta – podkreślał Wojciech Wiśniewski z Fundacji Onkologicznej Alivia.

Przełomowy lek dla chorych na PBL z delecją chromosomu 17p jest już dostępny dla chorych w Europie, w tym także we wszystkich krajach Grupy Wyszehradzkiej z wyjątkiem Polski. – Na Węgrzech pacjenci mogą z niego korzystać. Zdajemy sobie sprawę, że nowe terapie innowacyjne przynoszą chorym korzyści: wydłużają życie, poprawiają jego jakość, dlatego staramy się o ich dostępność – mówiła dr Erika Szaleczky z Narodowego Instytutu Onkologii Węgier.

Podczas debaty eksperci zastanawiali się, co zrobić, by szanse na nowoczesne leczenie chorych na nowotwory krwi w Polsce były takie same jak w innych krajach Grupy Wyszehradzkiej. – To przykre, że w dostępie do wielu leków wyprzedzają nas nie tylko kraje Europy Zachodniej, ale też Grupy Wyszehradzkiej. Chciałoby się, żeby Polska nie była na końcu peletonu. Pacjenci chcieliby mieć nadzieję, że te leki, które są w innych krajach Europy, będą dostępne w Polsce – mówił dr Krzysztof Ostrowski, poseł i przewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Pacjentów. Przypomniał, że rząd zadeklarował wzrost środków na ochronę zdrowia do 6 proc. PKB w 2025 r. – To wciąż będzie za mało, dlatego tak ważne są działania reorganizacyjne, by te skromne pieniądze, które mamy, wydawać sensownie. Dużo dobrych rzeczy już się dzieje: powstaje mapa potrzeb zdrowotnych, system IOWISZ, porządkowanie wycen cenowych – dodał poseł Ostrowski. Andrzej Ryś podkreślił, że do szybszego zwiększenia wydatków na ochronę zdrowia konieczna jest decyzja polityczna.

– Znaczną część mojej pracy lekarza muszę poświęcać na wykonywanie procedur umożliwiających chorym leczenie. Często dziwią mnie rekomendacje AOTMiT i odmowy refundacji leków – skarżył się prof. Jan Walewsk. – Cały ten system jest dla mnie nieprzejrzysty pod względem merytorycznym i nieelastyczny. Uczestniczę w tworzeniu europejskich zaleceń dotyczących leczenia i doskonale wiem, na czym polega interpretacja i mierzenie mocy dowodowej publikacji oraz jacy eksperci powinni uczestniczyć w tym procesie. Często dostaję od AOTMiT propozycję wzięcia udziału w ocenach nowych terapii. Pytania, na które muszę przy tej okazji odpowiadać, są coraz bardzie oderwane od życia. Mechanizm dochodzenia do refundacji trwa stanowczo za długo. Jego uelastycznienie pomogłoby zapobiec wielu niepotrzebnym śmierciom.

– W uznaniu terapii za przełomową w odniesieniu do rejestracji leku chodzi o to, by jak najszybciej pojawił się on na rynku – podkreślał prof. Krzysztof Giannopoulous. – Wyniki badań klinicznych nowych grup leków w PBL – doustnych inhibitorów przekaźnictwa sygnału – okazały się miażdżące w stosunku do dotychczasowej, klasycznej terapii. Dlatego nasze podejście do nowych leków jest spójne z opiniami branymi pod uwagę przy rejestracji: to są naprawdę terapie przełomu.