Choroba Leśniowskiego Crohna: Pacjenci bez dostępu do leków chroniących przed niepełnosprawnością

Wyniszczające biegunki, krwawienia, zmęczenie i ból – to codzienność młodych ludzi cierpiących na ChL-C.

Choroba Leśniowskiego-Crohna należy do nieswoistych chorób zapalnych jelit. Ma podłoże autoimmunologiczne, co oznacza, że układ odpornościowy atakuje zdrowe tkanki organizmu – w tym wypadku przede wszystkim jelita.

Choroba Leśniowskiego  Crohna uderza zwykle w ludzi młodych, którzy dopiero zaczynają realizować swoje życiowe plany i marzenia. Jej pojawienie się często je przekreśla, choć nie musiałoby tak być.

Cel: remisja objawów

– Choroba Leśniowskiego-Crohna jest nieuleczalna, co nie znaczy, że pacjenci nie mogą być w dobrej formie, czyli osiągnąć remisji – mówi dr hab. Maria Kłopocka ze Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy. Jak wyjaśnia, standardową terapią jest leczenie steroidami i lekami immunosupresyjnymi, czyli modulującymi aktywność układu odpornościowego. W niektórych przypadkach to wystarcza, jednak u wielu pacjentów choroba wykazuje nadal bardzo dużą aktywność, wyniszczając organizm i uniemożliwiając normalne funkcjonowanie. Wówczas lekarze sięgają po leczenie biologiczne tzw. przeciwciałami TNF-alfa – infliksimabem i adalimumabem, dostępnymi w ramach programów lekowych. Niestety ok. 30–40 proc. pacjentów nie odpowiada na to leczenie lub też traci na nie odpowiedź, ponieważ organizm wytworzył przeciwko TNF-alfa przeciwciała i objawy choroby wracają.

W większości krajów europejskich tacy chorzy mają dostęp do kolejnych opcji terapeutycznych, polscy pacjenci – niestety nie.

– Najgorsza jest świadomość, że istnieją leki, które mogłyby pomóc, do których chorzy w innych krajach mają dostęp i dzięki którym mogą normalnie żyć. Fakt, że my nie mamy takiej możliwości, jest naprawdę przygnębiający, rodzi poczucie krzywdy – przyznaje Justyna Dziomdziora, przedstawicielka środowiska pacjentów ze stowarzyszenia Łódzcy Zapaleńcy.

– Chorzy, którzy przestali reagować lub w ogóle nie zareagowali na leczenie przeciwciałami TNF potrzebują nowych cząsteczek, działających w inny sposób. Brak dostępu do innej skutecznej terapii, często kończy się zabiegiem chirurgicznym i np. wyłonieniem stomii – dodaje.

– Czekamy na nowe leki, które są już zarejestrowane i nasi pacjenci mogliby z nich skorzystać. Mają one inny mechanizm działania i są bardzo efektywne. Chodzi o lek ustekinumab, a także o wedolizumab, do którego na razie mają dostęp tylko chorzy na wrzodziejące zapalenie jelita grubego – wyjaśnia dr hab. Kłopocka.

Bezsilność lekarzy i pacjentów

Szczególnie dobrze w badaniach klinicznych wypada terapia ustekinumabem. Jest to w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne, dobrze tolerowane przez pacjentów. Chorzy przebywają w szpitalu wyłącznie przy pierwszym wlewie dożylnym. Kolejne dawki leku podawane są podskórnie co ok. 12 tygodni – czyli tylko cztery razy do roku. Jest to rozwiązanie terapeutyczne wygodne zarówno dla pacjenta, jak i dla systemu opieki zdrowotnej, ponieważ ogranicza koszty związane z hospitalizacją.

Tymczasem w oczekiwaniu na dostępność do ustekinumabu i wedolizumabu lekarze są zmuszeniu przedłużać u pacjentów terapię sterydami.

– Steroidoterapia nie jest dobra, ponieważ wiąże się z obciążeniem dużą ilością działań niepożądanych – począwszy od tego, że zmienia się wygląd, co dla młodych osób ma znaczenie, a kończąc na powikłaniach niebezpiecznych dla życia i zdrowia – wyjaśnia dr hab. Kłopocka.