Firma Roche Polska Sp. z o.o. złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku kobimetynib w skojarzeniu z wemurafenibem w ramach programu lekowego „Leczenie czerniaka skóry". Firma Novartis złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leku dabrafenib i trametynib w ramach programu lekowego „Leczenie czerniaka skojarzoną terapią dabrafenibem i trametynibem".

W ramach uzgadniania treści tych programów Ministerstwo Zdrowia zwróciło się z prośbą do konsultantów krajowych i prezesa NFZ o zaopiniowanie zapisów projektów programów lekowych oraz o wniesienie ewentualnych uwag do projektów. Po uzgodnieniu opisów programów lekowych wnioski zostały przekazane do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w celu dokonania oceny i wydania rekomendacji odnośnie zasadności finansowania ze środków publicznych.

Prezes Agencji zarekomendował objęcie refundacją produktu leczniczego kobimetynib, a biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości uznał, że dostępne dowody naukowe wskazują na skuteczność terapii skojarzonej (wemurafenib+kobimetynib) w porównaniu z monoterapią wemurafenibem: „Przedstawione w ramach analizy klinicznej randomizowane badanie kliniczne dowodzi, że wnioskowana terapia zmniejsza ryzyko zgonu, a mediana czasu przeżycia w grupie terapii łączonej była większa o ok. 5 miesięcy. Niezależnie od przyjętego czasu obserwacji (najdłuższy wynosił 24 miesiące) zaobserwowano, że stosowanie omawianej technologii w porównaniu z monoterapią zwiększa prawdopodobieństwo przeżycia całkowitego. (...) Wyniki analizy wpływu na budżet wskazują na znaczne zwiększenie wydatków ze strony płatnika publicznego. Dlatego też zasadnym jest aby wnioskodawca zaproponował mechanizm podziału ryzyka, który w lepszy sposób zabezpieczałby budżet płatnika. Dobrym rozwiązaniem w takiej sytuacji są instrumenty oparte o wyniki leczenia, kiedy to wnioskodawca zwraca koszty leczenia pacjentów, u których nie został osiągnięty jasno określony efekt terapeutyczny".

Wniosek będzie w najbliższym czasie przedmiotem negocjacji prowadzonych przez Komisję Ekonomiczną.

Leki dabrafenib i trametynib również zostały już ocenione przez AOTMiT. Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją ww. produktów leczniczych – przychyla się do stanowiska Rady Przejrzystości i uważa, że finansowanie ze środków publicznych terapii skojarzonej dabrafenib + trametynib nie jest zasadne.

Analiza kliniczna wykazała skuteczność terapii skojarzonej dabrafenib + trametynib (DAB+TRAM) w porównaniu do monoterapii dabrafenibem lub wemurafenibem u pacjentów uprzednio nieleczonych. Należy jednak zdawać sobie sprawę z ograniczeń analizy klinicznej, takich jak np. krótki okresu obserwacji. Oceniany schemat jest nieefektywny kosztowo. (...) Proponowana terapia nie jest refundowana w żadnym kraju o zbliżonym PKB per capita do Polski.

Omawiany wniosek był już przedmiotem negocjacji prowadzonych z wnioskodawcą przez Komisję Ekonomiczną.

W sprawie ww. leków po rozpatrzeniu wniosków – w oparciu o zgromadzone materiały dowodowe, w tym wynik negocjacji cenowych prowadzonych przez Komisję Ekonomiczną – i biorąc pod uwagę wszystkie kryteria określone w art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia wyda decyzję o objęciu lub o odmowie objęcia ich refundacją.

Lek wismodegib został dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską 12 lipca 2013 r. Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego, zakres wskazań rejestracyjnych obejmuje leczenie dorosłych pacjentów, u których stwierdzono objawowego raka podstawnokomórkowego z przerzutami lub miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego niespełniającego kryteriów leczenia chirurgicznego lub radioterapii.

Do Ministra Zdrowia trafił wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny leku wismodegib, a po uzgodnieniu opisu programu lekowego, minister przekazał całość dokumentacji Prezesowi AOTMiT.

15 grudnia 2015 r. prezes agencji nie zarekomendował objęcia refundacją tej technologii lekowej. W uzasadnieniu prezes podkreślił m.in. że przedstawione dowody uniemożliwiają przeprowadzenie porównania bezpośredniego czy też pośredniego przez wspólny komparator w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej technologii w odniesieniu do technologii alternatywnej, a analiza kliniczna dla wismodegibu prezentuje niejednoznaczne wyniki w zakresie oceny odpowiedzi na leczenie. Ponadto prezes Agencji wskazał na niekorzystny profil bezpieczeństwa leku i dyskusyjny wpływ terapii na jakość życia pacjentów.

Prezes Agencji podzielił także wątpliwości Rady Przejrzystości, dotyczące marginalizowania przez wnioskodawcę możliwości zastosowania w populacji pacjentów określonej wnioskiem refundacyjnym chemioterapii opartej na pochodnych platyny i terapii fotodynamicznej.

Warunki objęcia refundacją leku wismodegib w ramach wnioskowanego programu lekowego były również przedmiotem negocjacji prowadzonych z wnioskodawcą przez Komisję Ekonomiczna. 21 kwietnia 2016 roku Komisja Ekonomiczna uznała wynegocjowane warunki za nieodpowiednie.

7 czerwca 2016 r. wnioskodawca, korzystając z przysługującego mu prawa, wniósł o zawieszenie postępowania. 23 listopada 2016 r., po odwieszeniu postępowania przez Stronę, na jej wniosek odbyło się w Ministerstwie Zdrowia kolejne spotkanie w sprawie leku wismodegib. Odwieszenie postępowania umożliwia Ministrowi Zdrowia wydanie decyzji o objęciu lub o odmowie objęcia refundacją leku wismodegib.

—Milena Kruszewska, rzecznik prasowy Ministra Zdrowia