Czy obecnie jest problem z dostępem do leków dla pacjentów z mukowiscydozą?
Obecnie wszystkie dostępne leki przyczynowe są w Polsce refundowane w ramach programu lekowego. To oznacza, że od roku 100 proc. pacjentów, którzy kwalifikują się do podania leku, otrzymuje go.
Problem jednak w tym, że mukowiscydoza nie jest chorobą, która ma jedną odmianę. Mutacji jest ponad 2 tys. I nawet najdoskonalsze leki nie są tak doskonałe, żeby objąć wszystkie mutacje, które w tej chorobie występują. W dodatku nie wszyscy mają ciężki przebieg i tych leków potrzebują.
Leki są także niedostępne dla dzieci do trzeciego roku życia, które nie mogą być włączone do programu lekowego. To m.in. skutek tego, że na dzieciach poniżej trzeciego roku życia nie można prowadzić badań klinicznych, więc tym samym nie można im zaoferować leczenia.
Z jednej strony cieszymy się, że te leki są. A z drugiej strony nie wszyscy mogą z nich skorzystać. To obecnie ok. 12–15 proc. wszystkich chorych.
