Jak leczyć pacjenta dobrze i tanio

Materiały reklamowe

Rz: Współczesna medycyna ma problem z metodami leczenia skutecznymi, a jednocześnie racjonalnie wykorzystującymi dostępne finanse. Ale jest na to sposób.

Prof. Jarosław Reguła:

To porównawcze badania efektywności, czyli CER – comparative effectiveness research. Jest to nowy rodzaj podejścia – metodologii badań naukowych w medycynie służących ocenie rzeczywistych korzyści wynikających z danej metody leczniczej, z leku, z danego rozwiązania organizacyjnego u osób z określoną chorobą.

Dotychczas dominowały badania, w których oceniano jeden lek w określonej grupie chorych. Kryteria ich włączenia do badania i wykluczenia z nich musiały być dokładnie określone. Taka ściśle sprecyzowana grupa pacjentów mogła wykazać skuteczność jakiegoś leku. Zwykle przy takim podejściu do badania wyłączani są chorzy z innymi przypadłościami, które mogą zakłócić wykazanie korzyści stosowania leku.

Przy metodologii CER kwalifikacja chorych do badań odpowiada prawdziwemu życiu, odbywa się na większych grupach pacjentów. Zwykle stosuje się metody i leki już zaakceptowane do stosowania. Badane mogą być też rozwiązania organizacyjne, zastosowanie algorytmów postępowania itd. Wyniki uzyskuje się nie na podstawie analizy pojedynczych przypadków (i sprawdzania historii chorób), ale na podstawie informacji dostępnych z baz danych, z rejestrów ubezpieczycieli, z dokumentacji szpitalnych, z rejestrów powikłań itd.

Czyli skala badania jest znacznie większa i informacje uzyskane bardziej odpowiadają rzeczywistości niż np. metodologia randomizowanych badań klinicznych (gdzie naukowcy świadomie wprowadzają przypadkowość). Takie metody dotychczas były – i nadal są – standardem uzyskiwania wiedzy o sposobach leczenia. Randomizowane badania kliniczne są bardzo potrzebne i powinny być nadal prowadzone, gdy chcemy poznać efekty nowych leków.

Wygląda to na rewolucję w diagnostyce...

To nie jest metoda diagnostyczna. To sposób prowadzenia nowoczesnych badań naukowych z największym z dotychczasowych przełożeniem na praktykę medyczną. Ze względu na swoją skalę oraz zastosowanie oceny w postaci informacji z rejestrów medycznych i baz danych – jest czymś więcej niż tzw. IV fazą badań klinicznych. Metodyka CER może dać najbardziej prawdziwe odpowiedzi na pytania typu: jak postępować dla uzyskania optymalnego wyniku leczenia u typowych chorych.

Czy to oznacza, że mówimy o zastosowaniu metod statystycznych w medycynie?

W każdym badaniu naukowym metody statystyczne są konieczne. Bez tego typu analiz nie można mówić w ogóle o badaniach naukowych. Metody statystyczne odpowiadają na pytanie, czy uzyskane wyniki są znamienne – czyli że wynik nie jest dziełem przypadku, lecz działaniem danego leku. Metody takie są konieczne na przykład po to, żeby oszacować, jak dużą liczbę osób trzeba zbadać, aby wykazać prawdopodobny wynik terapeutyczny.

A statystyka jest narzędziem oceny naukowej. Czyli właściwie każde badanie jest w pewnym sensie statystyczne. I tylko badania z użyciem zaawansowanej statystyki można uznać za przeprowadzone prawidłowo.

Jak się mają do tego badania ankietowe?

W tego typu badaniach nie powinno się wykorzystywać badań ankietowych. One mają małą wartość naukową i są bardzo kosztowne. Chodzi raczej o wykorzystanie informacji z istniejących baz danych – których opracowanie można wykorzystać, pod warunkiem że się wie, jakich informacji się poszukuje. Ale oczywiście to nie jest panaceum.

Jak nową metodę analiz można przenieść na poziom pacjentów?

To jest właśnie główny cel CER. Takie podejście badawcze jest w stanie odpowiedzieć precyzyjnie na pytanie, jak dany sposób leczenia, postępowania, algorytm leczniczy przekłada się na poziom pacjentów. I to w dodatku z użyciem metod i leków już zaakceptowanych. Wykorzystanie uznanych leków i sposobów terapii pozwala znacznie uprościć formalne procedury.

CER to „wynalazek" amerykański.

Metoda została ogłoszona i nazwana w USA w roku 2009, chociaż metodyka podobna do niej była stosowana wcześniej. Prezydent Obama z CER zrobił ważne narzędzie badawcze efektywności medycyny w Stanach Zjednoczonych. Pozwala bowiem dość precyzyjnie oceniać na przykład stosunek kosztów do efektywności wielu leków – zarówno nowo wprowadzonych, jak i starszych. Może się okazać, że niektóre stosowane od dawna i tańsze leki są tak samo skuteczne jak nowe, czasami dużo droższe.

Jednak tę nową metodę stosuje się również w naszym kraju.

Mój zespół z Kliniki Gastroenterologii w Centrum Onkologii przeprowadził badanie tego typu. Opublikowaliśmy je w 2010 roku na łamach magazynu „New England Journal of Medicine".

Jak wyglądały te badania?

Zadaliśmy sobie pytanie, czy jakość pracy lekarza można jakoś zmierzyć. W przypadku wykonywania kolonoskopii przesiewowej w kierunku raka jelita grubego od dawna poszukuje się obiektywnego miernika jakości pracy lekarza endoskopisty. Nie chodzi o opinie czy ankiety, lecz o niepodważalne fakty. Chcieliśmy się dowiedzieć, jaki parametr jakości pracy lekarza jest najważniejszy i czy można go używać do oceny wyników bez ryzyka zafałszowania.

Wykorzystaliśmy bazę danych badań kolonoskopowych z lat 2000–2004. W tym okresie takie badania w Polsce wykonywało ok. 180 lekarzy. Efektem ich pracy było ponad 40 tys. kolonoskopii. W przypadku tych lekarzy mieliśmy dostępne dane typu: płeć, wiek, doświadczenie mierzone latami pracy i specjalność. Interesowało nas, czy badania wykonywał gastroenterolog, internista czy chirurg oraz czy udało się obejrzeć całe jelito grube. No i jak często wykrywa gruczolaki – polipy o charakterze przednowotworowym. Nazwaliśmy to „odsetkiem wykrywania gruczolaków" – tzw. Adenoma Detection Rate (ADR). Ten parametr mówi, u jakiej części zbadanych pacjentów lekarz rozpoznaje gruczolaka. W ilu kolonoskopiach na 100 badań postawione jest takie ropoznanie. Niezależnie od tego, czy gruczolak jest zmianą małą (wielkości kilku milimetrów), średnią lub dużą. Okazało się, że lekarze – nawet z jednego ośrodka – różnią się tym parametrem od 2 do nawet 36 proc.

Czy to polska specyfika, czy podobne wyniki otrzymali Amerykanie?

Podobne zróżnicowanie było już wcześniej opisane w innych krajach. Zadaliśmy sobie więc pytanie: czy to coś znaczy? Czy lekarz, który ma wyższy parametr jakości ADR, jest lepszy i czy kolonoskopia przez niego wykonana jest bardziej wartościowa, i wreszcie czy to lepsze badania przekładają się na losy przebadanych. No i wpadliśmy na pomysł, aby przeszukać istniejące regionalne i centralne bazy nowotworowe. Poszukiwaliśmy wystąpienia raka jelita grubego po wykonanej kolonsokopii przesiewowej, czyli aż do 2008 roku.

Domyślam się, że wyniki w grupie „dokładniejszych" lekarzy były lepsze.

Właśnie tak. U osób zbadanych przez lekarzy z wysokim ADR (powyżej 20 proc.) – czyli takich, którzy wykrywają dużo zmian przednowotworowych – w okresie do 5 lat po kolonoskopii zarejestrowano tylko jeden przypadek raka. Natomiast wśród osób zbadanych przez lekarzy z niższym ADR (poniżej 20 proc.) – zarejestrowano aż 41 przypadków raka. Co oznacza, że jakość pracy lekarza przekłada się na losy zbadanych osób. Niby to oczywiste, ale dotychczas nikt tego nie udokumentował. Od tego czasu parametr ADR stał się obowiązujący na całym świecie. Szkolenie endoskopistów w naszym kraju i na świecie jest nastawione na uzyskiwanie tego parametru powyżej 20 proc. Ten cel został już osiągnięty w Polsce i wielu innych krajach. Jest wskazówką, jak szkolić, kontrolować i jak nadzorować pracę lekarzy, którzy wykonują te ważne badania.

Metodologia CER ma być tematem następnej edycji konkursu grantowego Polpharmy. Jakie ma znaczenie w Polsce?

Jest to najnowsza metoda badawcza w medycynie, mało znana w Polsce, a właściwie kompletnie nieznana i niedoceniana. Powinna być podstawowym narzędziem badawczym z punktu widzenia płatnika (NFZ) czy Ministerstwa Zdrowia. Te instytucje powinny wspierać tych naukowców i lekarzy, którzy chcieliby prowadzić tego typu badania. Może przynieść odpowiedzi na pytania, które powinno zadawać Ministerstwo Zdrowia czy NFZ, no i oczywiście lekarze oraz towarzystwa naukowe.

Czego pan się spodziewa po projektach konkursowych?

Mam nadzieję, że ogłoszony konkurs wyzwoli pomysłowość wśród polskich lekarzy, osób odpowiedzialnych za organizację ochrony zdrowia. Być może w dalszej perspektywie ujawni konieczność większego dostępu do danych medycznych zawartych w bazach danych, na przykład bazach NFZ-u, dla naukowców. Dotychczas ten dostęp jest niepełny i znacznie utrudniony.

Granty za wkład w rozwój medycyny i farmacji

Dziś w Warszawie wręczone zostaną nagrody Naukowej Fundacji Polpharmy. Fundacja założona w 2001 roku należy do największych sponsorów nauki polskiej, wspiera rozwój badań farmaceutycznych i medycznych. Finansuje najlepsze projekty badawcze wpływające na rozpisywane co roku konkursy. Zakończona właśnie edycja jest już 11. z kolei. Fundacja prowadzi też program stypendialny dla doktorantów, nagradza najlepsze prace magisterskie z dziedziny farmacji i propaguje dobrą współpracę lekarzy z pacjentami.