Aktualizacja: 16.11.2015 20:57 Publikacja: 16.11.2015 19:00
Terapię ślepoty Lebera będzie można przeprowadzić w każdym wieku, choć zapewne najskuteczniejsza będzie u dzieci
Foto: 123RF
Amerykańska firma Editas Medicine ogłosiła, że zaczyna pracę nad terapią genową wrodzonej ślepoty Lebera. Będzie to pierwsza terapia stosująca nową metodę wprowadzania zmian w genotypie, która w skrócie nazywana jest CRISPR. Jest to metoda precyzyjna i tania. Jeżeli firmie Editas Medicine rzeczywiście uda się zwyciężyć wrodzoną ślepotę Lebera, możemy spodziewać się kolejnych terapii leczących niepokonane dotąd choroby o podłożu genetycznym.
Wrodzona ślepota Lebera to najczęstsza przyczyna ślepoty u dzieci w krajach rozwiniętych. Występuje mniej więcej raz na 40 tysięcy urodzeń. Pacjenci rodzą się z mocno upośledzonym wzrokiem, widzą tylko duże jasne przedmioty i formy. Z wiekiem ich stan się pogarsza, a około 20. roku życia ślepną zupełnie. Przyczyną choroby jest brak w fotoreceptorach któregoś z niezbędnych do ich funkcjonowania białek – a białek tych brakuje z powodu wady genetycznej.
Superbakterie to szczepy, które uodporniły się na działanie wielu różnych antybiotyków. Gnieżdżą się one w głębi...
Od przyszłego roku duże, publiczne spółki będą musiały zwiększyć reprezentację kobiet w radach nadzorczych lub z...
Kojarzymy je z eleganckimi doniczkami i pewnymi trudnościami w utrzymaniu. Tymczasem w naturalnym środowisku te...
Jam jest robot hartowany, zdalnie prądem sterowany – pisał Lem w „Bajkach robotów”. Dziś nie dziwi napędzanie ro...
Lokalizacja, lokalizacja, lokalizacja – to trzy główne czynniki, które należy brać pod uwagę decydując się na inwestycję w mieszkanie – czy to z myślą o przechowaniu lub wzroście wartości, czy zwrocie z najmu.
Zespół badawczy kierowany przez naukowców z Instytutu Maxa Plancka w Niemczech przetestował na myszach połączeni...
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
