Terapia genowa przywróci wzrok

Nowa metoda modyfikacji DNA umożliwi leczenie najczęstszej przyczyny wrodzonej ślepoty.

Aktualizacja: 16.11.2015 20:57 Publikacja: 16.11.2015 19:00

Terapię ślepoty Lebera będzie można przeprowadzić w każdym wieku, choć zapewne najskuteczniejsza będ

Terapię ślepoty Lebera będzie można przeprowadzić w każdym wieku, choć zapewne najskuteczniejsza będzie u dzieci

Foto: 123RF

Amerykańska firma Editas Medicine ogłosiła, że zaczyna pracę nad terapią genową wrodzonej ślepoty Lebera. Będzie to pierwsza terapia stosująca nową metodę wprowadzania zmian w genotypie, która w skrócie nazywana jest CRISPR. Jest to metoda precyzyjna i tania. Jeżeli firmie Editas Medicine rzeczywiście uda się zwyciężyć wrodzoną ślepotę Lebera, możemy spodziewać się kolejnych terapii leczących niepokonane dotąd choroby o podłożu genetycznym.

Wrodzona ślepota Lebera to najczęstsza przyczyna ślepoty u dzieci w krajach rozwiniętych. Występuje mniej więcej raz na 40 tysięcy urodzeń. Pacjenci rodzą się z mocno upośledzonym wzrokiem, widzą tylko duże jasne przedmioty i formy. Z wiekiem ich stan się pogarsza, a około 20. roku życia ślepną zupełnie. Przyczyną choroby jest brak w fotoreceptorach któregoś z niezbędnych do ich funkcjonowania białek – a białek tych brakuje z powodu wady genetycznej.

„Rzeczpospolita” najbardziej opiniotwórczym medium października!
Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.

Czytaj za 9 zł miesięcznie!
Nauka
Najkrótszy dzień i najdłuższa noc w 2024 roku. Kiedy wypada przesilenie zimowe?
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Nauka
Pełnia Księżyca w grudniu. Zimny Księżyc będzie wyjątkowy, bo trwa wielkie przesilenie księżycowe
Nauka
W organizmach delfinów znaleziono uzależniający fentanyl
Nauka
Orki kontra „największa ryba świata”. Naukowcy ujawniają zabójczą taktykę polowania
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Nauka
Radar NASA wychwycił „opuszczone miasto” na Grenlandii. Jego istnienie zagraża środowisku