U 12 pacjentów poddanych leczeniu zaobserwowano 100-krotną poprawę wrażliwości oka na światło. Część z nich może jeździć na rowerze, grać w piłkę, uczyć się, prowadzić normalne życie. Nie są już niewidomi. Sukces jest dziełem Jean Bennett i zespołu naukowców z Wydziału Medycyny Uniwersytetu Pensylwanii. Poinformowali o nim podczas zjazdu amerykańskich okulistów w San Francisco oraz na łamach prestiżowego pisma „Lancet”.
Za pomocą wirusów udało im się wprowadzić pożądane geny do komórek oka osób cierpiących na wrodzoną ślepotę Lebera (tzw. LCA). Dotąd nie mieliśmy sposobu walki z tą chorobą. Rozpoczyna się ona w dzieciństwie, a jej ofiary ślepną zwykle w wieku 40 lat.
– U wszystkich pacjentów poddanych terapii genowej jednego oka odnotowano poprawę widzenia – podkreśliła dr Katherine High ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii, jedna z autorek artykułu w „Lancet”.
Eksperyment miał sprawdzić, czy terapia jest bezpieczna – to tzw. I faza badań klinicznych. Ocenę skuteczności jej działania zostawiono na później. Ale już teraz wiadomo, że jest bardzo dobra.
– To badanie przynosi fantastyczne rezultaty w leczeniu ślepoty u pacjentów, którzy dotąd nie mieli żadnej szansy leczenia – podkreśliła dr High. – Nowe wyniki przyspieszą badania nad terapią genową innych chorób oka – na przykład zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem.
