Zespół Retta ujawnia się w młodym wieku i prowadzi do poważnych zaburzeń rozwojowych i głębokiej niepełnosprawności. To rzadkie schorzenie. Pojawia się u dziewczynek z częstością ok. 1 na 10–20 tys. urodzeń. Wywołuje go niewielka mutacja w genie MECP2, który z kolei steruje aktywnością innych genów.
To właśnie ten cel wybrał dr Gail Mandel z Oregon Health and Sciences University. – Terapia genowa świetnie nadaje się do walki z tą chorobą. Naszą jedyną szansą jest uderzenie w ten podstawowy mechanizm w jak największej liczbie komórek ciała – przekonuje. W testach na zwierzętach naukowcy wykorzystali zmodyfikowane wirusy, które wprowadzały poprawną wersję genu do kolejnych komórek ciała. Udało im się doprowadzić do sytuacji, w której 65 proc. komórek myszy było wyposażonych we właściwie funkcjonującą wersję MECP2. Część objawów cofnęła się. Badacze starają się poprawić skuteczność terapii. Przygotowują również testy z udziałem pacjentów.
