fbTrack
REKLAMA
REKLAMA

Zdrowie

W imię solidarności

Adobe Stock
Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi mają prawo oczekiwać równego dostępu do leczenia – tak jak wszyscy.

Pacjenci z chorobą Fabry’ego już od 14 lat walczą o refundację leków hamujących postęp choroby. Polska jest ostatnim krajem w Unii, który wciąż nie refunduje takiego leczenia. O problemach, z jakimi borykają się chorzy na choroby rzadkie i perspektywach ich rozwiązania dyskutowali lekarze, przedstawiciele instytucji ochrony zdrowia i pacjenci podczas debaty „System leczenia chorób rzadkich. W kierunku ewolucji czy rewolucji?".

Aspekt społeczny

– Choroby rzadkie dotykają całe rodziny, są problemem społecznym i niosą ze sobą ogromne koszty pośrednie, o których się zapomina – zaznaczyła na wstępie Irena Rej, prezes Izby Gospodarczej „Farmacja Polska”.

Uczestnicy spotkania zgodzili się, że pacjenci mają prawo oczekiwać łatwo dostępnych i kompleksowych świadczeń zdrowotnych bez względu na to, czy chorują na chorobę powszechnie spotykaną czy rzadką.

– Mówienie o tym, że leczenie jednej osoby kosztuje milion czy półtora miliona jest sprzeczne z ideą solidaryzmu społecznego – podkreślił Stanisław Maćkowiak, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Fenyloketonurię i Choroby Rzadkie. – Jesteśmy społeczeństwem na takim poziomie rozwoju, że powinniśmy  wyrównywać szanse wszystkich chorych. To nasz obowiązek – przekonywał.

– Nigdy nie zgodzę się z tym, że mamy oceniać pacjenta i możliwości jego leczenia, biorąc pod uwagę finanse – podkreślała dr Karolina Kierus, pediatra. – Zajmuję się dziećmi i nie wyobrażam sobie, że będę wybierała, które z nich będę leczyć, a których nie, bo to się nie opłaca. Nawet jeśli leczenie trzech pacjentów kosztuje sześć milionów, to nadal jest to życie tych trzech pacjentów. Każdy miesiąc zwłoki w leczeniu oznacza pogorszenie stanu pacjenta.

 –  Czujemy bezsilność, kiedy wiemy, że w innych krajach chorzy mają dostęp do terapii, a u nas rodzice muszą szukać pieniędzy na leczenie swoich dzieci na portalach społecznościowych. To bardzo przykre, że nie mogą liczyć na terapię we własnym kraju, w ramach ubezpieczenia społecznego, które mają – dodała dr Kierus. 

Inne spojrzenie na tzw. leki sieroce

Uczestnicy zwrócili uwagę na problem specyfiki oceny technologii medycznych w odniesieniu do leków sierocych.

–  Od lat podkreślamy odrębność chorób rzadkich i leków sierocych. Niestety obecne prawo nie przewiduje osobnych ścieżek dla oceny leków sierocych – mówił dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia. Wyjaśnił, że w Polsce rekomenduje się do refundacji leki, których koszt mieści się w granicach 135 tys. zł za uzyskany rok życia skorygowany o jego jakość (wskaźnik QALY). Na tej podstawie ocenia się, czy dana technologia jest opłacalna.

– Wszystkie leki stosowane w chorobach rzadkich są znacząco powyżej tego wskaźnika opłacalności ze względu na niewielką populacje chorych i jednocześnie wysoką cenę jednostkową leku, dlatego jako eksperci postulujemy od wielu lat, żeby nie stosować wskaźnika QALY w przypadku chorób rzadkich, a tylko przeprowadzać analizę skuteczności klinicznej – mówił Gierczyński. Ekspert podkreślił, że tylko Polska i Węgry opierają ocenę ekonomiczną leków stosowanych w chorobach rzadkich o wskaźnik QALY. Większość krajów europejskich o podobnym PKB, np. Czechy, Słowacja, Rumunia, Bułgaria, Grecja czy Portugalia, nie mają ustalonych progów opłacalności. W krajach tych uznano, że skoro przyjmujemy model solidarności społecznej oraz przyznajemy, że są to choroby, które dotykają całą rodzinę chorego i też całe społeczeństwo, to refundujemy je bez względu na koszty – podsumował.

Diagnoza kluczem do leczenia

Wczesne rozpoznanie jest niezwykle ważne, bo daje szansę na uniknięcie nieodwracalnych szkód, jakie czyni choroba w organizmie chorego. Zdaniem ekspertów pacjenci powinni być diagnozowani jeszcze na etapie przedobjawowym, na podstawie badań przesiewowych. Jednak ze względu na koszty, na oddziałach pediatrycznych ogranicza się możliwości diagnozowania i leczenia pacjentów. Problemy diagnostyczne dotykają również dorosłych pacjentów, którzy przez długie lata, z powodu baraku prawidłowego rozpoznania są źle leczeni. Rozwiązaniem mogłyby być ośrodki referencyjne, do których trafialiby pacjenci z podejrzeniem chorób rzadkich.

Kompleksowa terapia

– Choroby rzadkie są modelowym przykładem konieczności leczenia kompleksowego, skoordynowanego i spersonalizowanego – powiedział prof. Piotr Majcher, konsultant krajowy w dziedzinie rehabilitacji medycznej.

Skuteczne leczenie to nie tylko farmakoterapia, lecz także leczenie żywieniowe i rehabilitacja. – W Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji są gotowe schematy rehabilitacji pediatrycznej. Dotyczą nie tylko zaburzeń związanych z uszkodzeniami mózgu, z którymi mamy do czynienia najczęściej, ale też zaburzeń związanych z chorobami rzadkimi. W tej chwili schematy czekają na akceptację Rady Przejrzystości i decyzję ministerialną – relacjonował prof. Majcher.

Klinicyści i przedstawiciele organizacji pacjenckich zgodnie podkreślali, że w opracowaniu systemowych rozwiązań dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi konieczna jest współpraca NFZ, Ministerstwa Zdrowia oraz Ministerstwa Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej.

Światełko w tunelu

W ocenie uczestników debaty nadzieją dla chorych są zapisy w polityce lekowej – mówiące o tym, że leki sieroce powinny być oceniane według innych kryteriów niż opłacalność. Były Minister Marcin Czech przyznał, że choroby rzadkie wymagają innego podejścia, a nawet odejścia od kryterium progu opłacalności.

Lekarze i pacjenci mają nadzieję, że odpowiednie rozwiązania w tym zakresie uda się wypracować w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich.

Na podstawie wniosków z debaty powstaje raport - „Dostęp do leczenia chorób rzadkich w Polsce z perspektywy interesariuszy systemowych”.

C-ANPROM/PL//0200 Marzec 2019.

Materiał został przygotowany z inicjatywy i przy wsparciu Takeda

Copyright © 2019 Takeda Pharmaceutical Company Limited.
Wszystkie prawa zastrzeżone.

Wszystkie znaki handlowe są własnościami ich prawowitych właścicieli.

Shire Polska Sp. z o.o.
Shire teraz część grupy Takeda
Plac Europejski 1, 00-844 Warszawa
+48 22 223 03 00 +48 22 223 03 40

 

 

REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
NAJNOWSZE Z RP.PL
REKLAMA
REKLAMA