W przeprowadzonym badaniu 47 proc. pacjentów, którym podawano dwa leki Tafinlar i Mekinist, odnotowało zmniejszenie się guzów, co znacznie przewyższa odsetek 11 proc. w porównawczej grupie uczestników otrzymujących standardową chemioterapię - poinformował w poniedziałek producent leku.

Uczestnicy badania, w wieku od 1 do 17 lat, cierpieli na glejaki o niskim stopniu złośliwości (LGG), najczęstszy nowotwór mózgu u dzieci, który jest diagnozowany u ponad 1000 dzieci w w Stanach Zjednoczonych rocznie.

Do badania włączono tylko te osoby, u których stwierdzono obecność mutacji znanej jako BRAF V600, która jest czynnikiem genetycznym występującym w około 15 proc. do 20 proc. przypadków LGG u dzieci.

Wśród pozostałych wyników badania, w którym wzięło udział 110 uczestników, średni czas bez progresji choroby wyniósł 20,1 miesiąca w przypadku osób, którym podawano kombinację leków firmy Novartis, w porównaniu z 7,4 miesiąca w przypadku chemioterapii.

Nowo opracowany lek powodował również mniej poważnych skutków ubocznych niż uciążliwa chemioterapia.

Kombinacja leków uzyskała wcześniej pozwolenia na leczenie niektórych pacjentów z rakiem skóry, płuc i tarczycy, u których występuje zmiana genetyczna BRAF V600.

W badaniu nad rakiem mózgu u dzieci po raz pierwszy zastosowano wygodniejszą w użyciu postać płynną.

Dane, przedstawione w poniedziałek na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO), zostaną przedłożone organom regulacyjnym jako część wniosku o zatwierdzenie leku - zapowiedział producent.