Nowoczesne terapie nowotworów prostaty są pilne

Czy pacjenci z rakiem gruczołu krokowego mają szansę na najnowocześniejsze leczenie, jakie otrzymują chorzy w innych krajach Unii Europejskiej? Trzy lata temu, podczas debaty „Rzeczpospolitej" na ten sam temat, eksperci mówili, że dzięki postępowi medycyny rak prostaty przestał być chorobą śmiertelną, a stał się przewlekłą, ale tylko pod warunkiem że będzie szybko zdiagnozowany i prawidłowo leczony.

Niestety, w ciągu tych trzech lat sytuacja polskich pacjentów poprawiła się tylko nieznacznie. O postępach w leczeniu raka i sytuacji polskich chorych eksperci i pacjenci dyskutowali podczas debaty „Nowotwory prostaty. Europejskie standardy i polska rzeczywistość", która odbyła się w siedzibie „Rzeczpospolitej".

Utrudniony dostęp

Prof. Piotr Chłosta z Collegium Medicum UJ w Krakowie, prezes Polskiego Towarzystwa Urologicznego, zauważył: – Na pytanie, czy polski urolog jest w stanie zaoferować polskiemu pacjentowi wszystko to, co dostaje pacjent w Rumunii, w Czechach czy na Węgrzech, ja już nie mówię o Francji czy Niemczech, odpowiedź brzmi: nie! Oferuje to dzięki własnej determinacji, a nie dzięki systemowi. O ile pacjent z rakiem gruczołu krokowego dysponuje najnowocześniejszymi technikami napromieniania, o tyle operowany jest metodami, których szczyt popularności przypadł na lata 80. ubiegłego stulecia. Nie ma też dostępu do najnowszych leków, które są w stanie przedłużyć życie o średnio 56 miesięcy, a są to wyniki pochodzące z najpoważniejszych opracowań klinicznych i badań wieloośrodkowych. Mam nadzieję na skuteczne zakończenie procesu refundacji tych leków, bo dla wielu lekarzy, w tym dla mnie, każdy dzień życia chorego ma znaczenie, bez względu na to, czy jest to noworodek czy 80-latek. W związku ze starzeniem się społeczeństwa powinniśmy dysponować sposobami leczenia opartymi na wielu technologiach, wielu lekach, które umożliwią społeczeństwu długie i dobre życie z maksymalnym opóźnieniem progresji choroby – mówił prof. Chłosta.

Według dr n. med. Iwony Skonecznej, onkolog ze stołecznego Szpitala im. św. Elżbiety, zbyt wielu pacjentów trafia do lekarzy z chorobą zaawansowaną. – W dalszym ciągu duża liczba chorych jest zaskakiwana przez ten nowotwór i choć jest to schorzenie osób dojrzałych, mamy coraz większą grupę młodych pacjentów – mówiła. – Byłoby nam łatwiej, gdybyśmy mieli do dyspozycji cały arsenał leków zarejestrowanych w UE. Nowe leki uzyskały rejestrację na podstawie skuteczności działania, czyli udowodnionego wydłużenia przeżycia pacjentów, poprawy jakości życia i innych korzyści, jak opóźnienie progresji choroby, czyli późniejsze pojawienie się nowych przerzutów czy bólu wymagającego narkotycznych leków przeciwbólowych. Dziś dysponujemy jedną chemioterapią – zarejestrowanym od 2004 r. docetakselem. A przecież na świecie mamy nowe leki hormonalne, kolejną chemioterapię, leki izotopowe, które posiadają rejestrację w UE. W Polsce dostępny jest tylko abirateron, i tylko w populacji pacjentów, którzy wcześniej przeszli leczenie docetakselem. W znacznym stopniu utrudnia to dostęp do leczenia, bo bywa, że z różnych powodów nie jesteśmy w stanie takiej chemioterapii podać. Ale jest też duża różnica w leczeniu. W większości krajów lekarze i pacjenci wybierają pierwsze leczenie, które jest mniej obciążające, czyli doustnymi lekami hormonalnymi zamiast dożylnej chemioterapii, trudniejszej dla pacjenta i generującej objawy uboczne. Chcielibyśmy mieć możliwość stosowania różnych leków. Populacja pacjentów z rakiem prostaty jest bardzo różnorodna - od pięćdziesięcioparolatków, o których nikt by nie powiedział, że noszą w sobie tyle przerzutów, do panów 80+, a nawet 90+, dla których chemioterapia może być zbyt trudna. Być może można by zacząć od leczenia mniej obciążającego – mówiła dr Skoneczna.

Problem finansowania

Dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny i prezes Fundacji Razem w Chorobie, podkreślał, że dziś praktycznie każdy lek zarejestrowany w Unii Europejskiej jest dopuszczony w Polsce.

– Teoretycznie więc możemy skorzystać z wszystkich leków dostępnych w sąsiednich krajach Unii. Problemem jest ich finansowanie. Leki, które niosą znaczącą efektywność terapeutyczną, są u nas niedostępne z racji ceny. Pacjent może je kupić tylko wtedy, gdy go na to stać. Dlatego potrzebne jest wsparcie państwa – przekonywał. – Problem z refundacją leków stosowanych w raku prostatypolega na tym, że jeśli źle zastosujemy produkt leczniczy, to poza tym, że wyrzucamy państwowe pieniądze, nie pomagamy pacjentowi. Polski system stosowania nowoczesnych leków dopiero w programach lekowych uważam za dyskusyjny. Kiedy bowiem nowotwór się rozwinie, pacjent traci siły, a lek nie działa tak, jakby mógł, gdyby był podany na początku choroby. Efektywność terapeutyczna leku A podanego na początku choroby i w drugim czy trzecim stadium jest zupełnie inna niż w stadium kolejnym. To tak, jakby to były zupełnie inne leki. Ponieważ jednak jest mało leków refundowanych, walczymy o to, żeby chociaż weszły do programu lekowego. Wydaje mi się jednak, że przyzwoitość naukowa nakazuje przyznać, że leki, które wchodzą w programy lekowe, czasami wchodzą w nie za późno.

W przypadku raka prostaty państwo powinno sprostać etycznemu wymogowi w stosunku do tych obywateli, którzy zapadli na nowotwór. Pierwszym krokiem powinno być wprowadzenie leków stosowanych w innych krajach, i to o podobnym dochodzie, takich jak choćby Rumunia – mówił dr Borkowski.

– Bardzo chciałbym doczekać sytuacji, gdy Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) zechce, obok opinii rzeczowej dotyczącej produktu leczniczego, przyznać, że produkt leczniczy jest dobry, ale państwa na niego nie stać. Jako dorosły człowiek jestem w stanie to zrozumieć. W opiniach AOTMiT przeszkadza mi, że ocena leku podporządkowana jest brakowi środków na refundację i nie zawsze w 100 procentach odpowiada analizie aktualnych badań klinicznych i efektów tych badań. Jednym z leków, które niosą postęp terapeutyczny, jest enzalutamid, który ma zupełnie inny mechanizm niż abirateron – trójstopniowy. Ta trójstopniowość działania wskazuje na uzasadnienie wprowadzenia do refundacji.

Aneta Lipińska, kierownik Działu Analiz i Strategii w Biurze Prezesa AOTMiT, nie zgodziła się z opinią, że ocena Agencji podporządkowana jest wyłącznie kryteriom finansowym: – Każda rekomendacja składa się z części stałych, w tym przeglądu wytycznych klinicznych i analizy klinicznej, w której wskazujemy wszystkie dowody naukowe odnalezione w przeglądzie systematycznym. Jednak rolą rekomendacji nie jest wyłącznie przedstawienie wyników badań. Zwracamy uwagę także na ograniczenia związane z wnioskowaniem na podstawie poszczególnych dowodów naukowych, które wynikają m.in. ze sposobu przeprowadzenia badań bądź kryteriów włączenia ich uczestników – mówiła.

Wpływ na budżet

Dodała, że populacja badana często różni się od tej, której miałoby dotyczyć finansowanie określonej technologii medycznej, co zasadniczo utrudnia ocenę skuteczności i profilu bezpieczeństwa terapii. – Jeżeli mowa o finansach, to w rekomendacjach odnosimy się do wpływu na budżet decyzji o finansowaniu danego leczenia, jak również jego efektywności kosztowej. Zgodnie z zapisami ustawowymi stosunek kosztów do efektów zdrowotnych odnosimy do tzw. progu efektywności kosztowej, stanowiącego równowartość trzykrotności PKB per capita. Zdarza się, że ta relacja decyduje o finalnym wydźwięku rekomendacji. Prezes AOTMiT wielokrotnie już podkreślał, że w przypadku zmiany sposobu finansowania, zmiany ceny lub też wprowadzenia instrumentu podziału ryzyka ze strony wnioskodawcy inaczej patrzylibyśmy na daną technologię medyczną w kontekście całościowej oceny, ponieważ jest obiecująca klinicznie, ale kwestie finansowe nie pozwalają w obecnych warunkach na jej refundację. Natomiast nie można zapominać, że ostateczna decyzja zawsze należy do ministra zdrowia, a AOTMiT służy mu tylko radą – mówiła Aneta Lipińska.

Dr Rafał Zyśk, ekspert Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, zauważył, że Europejskie Towarzystwo Onkologiczne rekomenduje kilka nowych opcji terapeutycznych, które można zastosować w grupie pacjentów z rakiem prostaty opornym na kastrację. – Rzeczywista dostępność poszczególnych opcji leczenia w Polsce w istotny sposób odbiega od tych rekomendacji. Refundowany jest jedynie abirateron, i to wyłącznie chorym, którzy wcześniej otrzymywali chemioterapię. Co oznacza, że refundacja przysługuje dopiero na zaawansowanym etapie choroby – przekonywał. – Tak, jak wspomniała pani Lipińska, prezes AOTMiT często powołuje się w swych rekomendacjach na brak efektywności kosztowej czy zbyt duży wpływ na budżet płatnika, ale pamiętajmy, że te rekomendacje są formułowane jeszcze przed negocjacjami z producentami leków. W praktyce propozycje cenowe zawarte we wnioskach refundacyjnych przed wydaniem rekomendacji przez AOTMiT to oferty wstępne i podczas negocjacji z Komisją Ekonomiczną w Ministerstwie Zdrowia są obniżane, a także oferowane są dodatkowe instrumenty dzielenia ryzyka. Niestety, są one poufne, więc trudno się odnieść do szczegółów. Jednak z wielu publikacji wiemy, że to właśnie te poufne rabaty w dużym stopniu przyczyniają się do zwiększenia efektywności kosztowej nowych terapii i do zminimalizowania wpływu na budżet płatnika publicznego – mówił dr Zyśk.

Właśnie takie pytanie zadali w liście do ministra pacjenci z sekcji prostaty Stowarzyszenia UroConti: „Mając świadomość czynnika ekonomicznego, na który powołuje się prezes AOTMiT, nie jesteśmy w stanie zrozumieć, dlaczego Ministerstwo Zdrowia tak prowadziło negocjacje, że od wydania pierwszej rekomendacji mijają właśnie dwa lata, a nadal nie widać efektów państwa pracy".

Przerzuty to już teraz wstyd

Prof. Chłosta mówił, że warto się zastanowić, czy powinno się przykładać kryteria: „zabrać komuś, żeby dać komuś innemu", zamiast zwiększyć nakłady inwestycyjne na ochronę zdrowia.

– Jeżeli będziemy inwestować wyłącznie w armaty i autostrady, to może za pięć lat będą po nich jeździć wyłącznie chorzy z przerzutowymi nowotworami, nie tylko gruczołu krokowego – uważa prof. Chłosta. – Dziś, w XXI wieku, wstyd chorować na przerzutowego raka, gdy w przeważającej większości krajów nie dopuszcza się do rozwoju takiej choroby albo istotnie opóźnia się jej progresję. Jeśli chcemy mieć zdrowe społeczeństwo, powinniśmy zainwestować w zdrowie. Ja nie chcę dorównać pozycją lekarzom z UE czy USA. Ale chcę, by moi podopieczni nie musieli wyjeżdżać za granicę. Polski pacjent jest bardzo dobrze wyedukowany i doskonale wie, gdzie pojechać. Nie chcę, by zostawiał pieniądze we Francji czy w Niemczech, gdzie wcale nie otrzyma lepszego serwisu z punktu widzenia empatii i opieki pooperacyjnej. Dostanie tylko zimną procedurę, a potem wróci do Polski. Zastanówmy się więc, czy nasze działania w tej kwestii nie znamionują niegospodarności – mówił prof. Chłosta.

A dr Iwona Skoneczna dodała, że refundując pacjentowi lepiej działający lek, nie zabiera się pieniędzy innym pacjentom.

– Przeciwnie, powodujemy, że ten sam pacjent nie będzie potrzebował tylu leków przeciwbólowych, paliatywnej radioterapii i hospitalizacji. Wydaje mi się, że również w naszych warunkach, a często opieramy się na analizach farmakoekonomicznych pochodzących z innych krajów, bo naszych własnych nie ma, można uruchomić takie analizy, które pokażą, ile państwo w krótkim czasie może zaoszczędzić na tym, że zastosujemy pewne leki wcześniej, ale dzięki temu nie będziemy musieli leczyć licznych powikłań związanych z zaawansowaną chorobą nowotworową – tłumaczyła dr Skoneczna.

Marek Hok, poseł i lekarz, szef Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii, mówił, że chciałby, by AOTMiT zamiast pisać, że procedura jest nieopłacalna, policzyła nie tylko, czy dana procedura lub lek są potrzebne i skuteczne, ale także z jakimi kosztami wiązać się będzie ich niewprowadzenie na listę refundacyjną czy do koszyka świadczeń. – Chciałbym wiedzieć, jakie będą straty wynikające z powikłań i dodatkowych kłopotów, które ponosi nie tylko pacjent onkologiczny, ale i jego rodzina. Inwestycje w nowe technologie i możliwości terapeutyczne powinny się teoretycznie opłacać. Następstwa ich niewprowadzenia mogą być o wiele bardziej kosztowne – mówił Marek Hok i dodał, że zadaniem parlamentu jest również podejmowanie niepopularnych decyzji zwiększenia nakładów na ochronę zdrowia, choćby w zakresie opodatkowania.

Według dr. Rafała Zyśka problem tkwi w podejściu Ministerstwa Zdrowia do kwestii kosztów pośrednich. – W tym roku minister Konstanty Radziwiłł kilkakrotnie wypowiadał się na ten temat, wskazując, że w procesie podejmowaniu decyzji refundacyjnych koszty pośrednie nie będą brane pod uwagę. Nie można bagatelizować tych informacji – mówił dr Zyśk.

Tadeusz Włodarczyk, prezes Stowarzyszenia Mężczyzn z Chorobami Prostaty Gladiator, podkreślał, że urzędnicy powinni mniej koncentrować się na pieniądzach, a bardziej dostrzegać pacjenta. – Bo pacjent, który dziś choruje, 40 lat przepracował po to, by mieć dziś wszystko, czego potrzebuje w chorobie. Tymczasem nie może na to liczyć. Szwankuje też edukacja. Z województwa podlaskiego zadzwonił do nas pacjent leczony na raka prostaty w Bydgoszczy. Gdy wrócił do wsi, usłyszał, że sąsiedzi chcą go wyrzucić, żeby nie zaraził pozostałych mieszkańców – opowiadał Włodarczyk, dodając, że rozwiązań pacjenci szukają w internecie. – Dzwonią do mnie i mówią o lekach dostępnych w Niemczech, o których ja jeszcze nie słyszałem, a tam już się je stosuje. Chciałbym, by u nas były wprowadzone choćby te najnowsze terapie lekowe – podkreślał prezes Stowarzyszenia Gladiator.

Jego zdaniem na tle innych krajów Polska pod względem dostępności leczenia wypada bardzo blado. – Jako członkowie międzynarodowych organizacji rozmawiamy z pacjentami nie tylko z Kanady czy USA, ale nawet z Czech, którzy w standardzie otrzymują leczenie, o jakim polski chory może tylko pomarzyć. Polski pacjent po zabiegu chirurgicznym kierowany jest do lekarza pierwszego kontaktu. Tym samym traci wszystko, co wypracuje chirurg, i po kilku miesiącach do niego wraca. Tymczasem wszędzie na świecie pacjent zostaje na tym samym oddziale i jest tylko przesunięty do oddziału rehabilitacji – mówił Tadeusz Włodarczyk.

Badania dla wszystkich po 40. roku życia

Prof. Chłosta tłumaczył, że problemem polskich chorych jest też brak dostępu do nowoczesnych technologii medycznych. – Dlaczego leczenie laparoskopowe jest dominującym sposobem leczenia w niewielu instytucjach – w mojej klinice krakowskiej, w Szczecinie, Wrocławiu i Bydgoszczy? Jeżeli skierujemy się w stronę najpoważniejszej agendy zajmującej się wyceną tych technologii, okaże się, że nabycie sprzętu laparoskopowego i wyszkolenie lekarza do wykonywania operacji metodą laparoskopową kosztuje tyle samo co operacja klasyczna, czyli 6,8 tys. zł, a naświetlenie chorego 20 tys. plus 14 tys. euro rocznie na leczenie hormonalne, i prostata zostaje. Część chorych jest w naszym kraju napromieniana dlatego, że to przynosi zyski szpitalowi, który dysponuje takim sprzętem, a ci chorzy i tak lądują na operacjach ratujących. Powtórzę pytanie: czy niepochylenie się nad wyceną procedur, które rzeczywiście przynoszą wyeliminowanie choroby, a pochylenie się nad tymi, które przynoszą naświetlenie człowieka, zostawienie narządu i kosztują państwo więcej, nie jest synonimem niegospodarności naszego państwa? – pytał.

Bogusław Olawski, prezes oddziału małopolskiego Stowarzyszenia UroConti, organizacji społecznie zajmującej się między innymi chorym bez opieki, przed i po wyjściu ze szpitala, przedstawił możliwe rozwiązania sytuacji. – Aby leczyć lepiej i taniej, proponuję: obowiązkowe, w ramach badań okresowych, PSA panów po 40. roku życia, powołanie zespołu lekarzy różnych specjalności (onkolog, urolog, ginekolog itp.) do wyboru właściwej metody leczenia pacjenta z rakiem, leczenie nowoczesnymi lekami, a więc leczenie tańsze, a także wprowadzenie prawidłowej polityki dystrybucji i zwiększenie ilości środków chłonnych. Czyli w ramach tych samych funduszy bardziej skuteczne i tańsze leczenie – mówił. – Wydrukowałem sobie ze strony AOTMiT fragment rekomendacji dotyczący enzalutamidu. W jej treści napisane jest, że „prezes nie rekomenduje", a w uzasadnieniu: „prezes rekomenduje wydanie pozytywnej rekomendacji". W dalszej części czytamy natomiast: „prezes rekomenduje ewentualnie". Przyznam, że niewiele rozumiem.

Aneta Lipińska tłumaczyła, że prezes AOTMiT sugeruje w swych rekomendacjach różne rozwiązania. – Kiedy otrzymujemy wniosek do oceny, ma on określone warunki funkcjonowania zarówno w praktyce klinicznej, w tym wypadku jako program lekowy ze ściśle zdefiniowanymi kryteriami kwalifikacji, jak i finansowania – z określoną ceną, którą uwzględniamy w naszych analizach. Kiedy z analiz wynika, że lek jest obiecujący pod względem klinicznym, wyniki pozwalają wnioskować o jego skuteczności i bezpieczeństwie, natomiast warunki finansowe są z pewnych względów nieakceptowalne, prezes sugeruje objęcie refundacją po zmianie tych warunków. Jednocześnie zawsze przy ocenie brane są pod uwagę opinie ekspertów. Zwracamy się w tym celu do konsultantów krajowych, wojewódzkich czy towarzystw naukowych. Po to został także przewidziany proces konsultacji społecznych naszych raportów i analiz. Nasze procesy oceny nie są tajne, informację o otrzymaniu zlecenia ministra zdrowia publikujemy na stronie internetowej. Pojawiają się tam także dokumenty z poszczególnych etapów, do których każdy obywatel może się odnieść – nie tylko firma wnioskująca czy lekarz. Zachęcamy wszystkich do wyrażenia swojej opinii w procesie oceny, co pozwala na szerokie spojrzenie na problem decyzyjny zarówno członkom Rady Przejrzystości, jak i prezesowi AOTMiT – przekonywała Aneta Lipińska.

Dr Skoneczna mówiła, że jako onkologowi, który z założenia zajmuje się chorobą zaawansowaną, leży jej na sercu, by rozpoznawać chorobę wczesną.

– Jeżeli staje przede mną pacjent z zaawansowaną chorobą, chciałabym zaoferować nie tylko najlepszą wiedzę, ale i najlepsze możliwości pomagania. Leki innowacyjne stosowane na wcześniejszych etapach choroby zwykle działają lepiej, dają szansę przywrócenia pacjentów do życia, a nawet do pracy. Powinniśmy zatem aktywne terapie przedstawiać w szerszym kontekście pozytywnych skutków społecznych, pamiętając, że pozostawienie osoby z postępującą chorobą ma swoją cenę. Im bardziej jesteśmy chorzy, tym trudniej uzyskać pomoc od systemu, a dostęp do opieki paliatywnej też bywa utrudniony – tłumaczyła.

Centra uroonkologii

Prof. Chłosta dodał, że jako reprezentujący doskonale wyedukowane środowisko urologiczne, ściśle współpracując z onkologami klinicznymi i radioterapeutami, chciałby, by polski pacjent nie różnił się niczym od pacjenta z Rumunii, Węgier oraz pozostałych krajów Europy i świata.