Terapia niosąca nadzieję

Rak skóry to u ludzi rasy kaukaskiej, a więc i u większości Polaków, najczęściej występujący nowotwór. Jego zaś najbardziej rozpowszechniony typ to rak podstawnokomórkowy – najczęstszy nowotwór w Polsce, w Europie, na świecie. Skoro to taka częsta choroba, dlaczego tak rzadko o niej słychać? Główny powód jest taki, że zazwyczaj raka podstawnokomórkowego wyleczyć bardzo łatwo.

– To jest nowotwór „naj" pod wszystkimi względami, bo jest najczęstszy, najprostszy do wykrycia, a w większości przypadków również najprostszy w leczeniu – mówił podczas dyskusji eksperckiej prof. Piotr Rutkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej.

Jednak sytuacja się zmienia, kiedy rak podstawnokomórkowy osiągnie formę zaawansowaną i zaczną występować przerzuty do narządów wewnętrznych. Wtedy dochodzi czwarte „naj" – rak zmienia się w najgorszego zabójcę. Takich przypadków jest na szczęście niewiele: w Polsce około 30–40 rocznie.

Powrót do życia

Do niedawna medycyna nie dysponowała żadną bronią przeciw rakowi podstawnokomórkowemu. Kiedy nowotwór osiągał formę zaawansowaną, zabijał średnio w ciągu pół roku. I to zabijał w sposób okrutny. Powodowane przez ten nowotwór guzy na skórze (zazwyczaj na szyi lub głowie) bardzo szpecą i wydzielają intensywny, trudny do wytrzymania odór. Często chirurdzy zmuszeni są amputować oczy, uszy. Na normalne interakcje społeczne pacjenci w tym stanie nie mają szansy, większość z nich nie wychodzi z domu, umiera, cierpiąc fizycznie i psychicznie.

Teraz jednak pojawiła się terapia, która nie tylko trzykrotnie wydłuża czas przeżycia pacjenta, ale też poprawia jego komfort życia: guz się zmniejsza, znikają ziejące rany i przykra woń. Mija ból i pacjenci mają szansę do końca swoich dni prowadzić w miarę normalne życie. Lek pozwala też uniknąć drastycznych amputacji.

Jak zaczyna się ta choroba? – Pierwsze objawy są bardzo niepozorne: niewielka grudka rumieniowa na skórze, czasem pokryta szorstką łuską. W jej pobliżu widoczne bywają rozszerzone naczynia krwionośne – mówiła dr Marta Sołtysiak z Wojskowego Instytutu Medycznego. – Potem guzek powoli rośnie, w jego centralnej części może się pojawić nadżerka, która nie chce się goić, a przy lekkich urazach krwawi.

Oczywiście kluczowe jest, żeby tych pierwszych objawów nie lekceważyć. – Najważniejsze w leczeniu nowotworów skóry to przekonać pacjentów, żeby się zgłaszali do lekarza, gdy zauważą zmiany na skórze – mówił prof. Rutkowski. – Oficjalnie mówi się o 13 tys. przypadków raka podstawnokomórkowego rocznie, ale de facto tych przypadków jest dużo więcej, myślę, że około 30 tys. Na wczesnym etapie chorobę bardzo łatwo wyleczyć, czasem nawet nie trzeba zabiegu chirurgicznego, wystarczy terapia w kremie.

Niestety, nowotwory skóry są często bagatelizowane, ludzie nie przywiązują wagi do zmian na skórze, bardziej obawiając się nowotworów narządów wewnętrznych. Jedynym nowotworem widocznym na skórze, którego ludzie naprawdę się boją, jest czerniak. Jest on znacznie rzadszy niż rak podstawnokomórkowy, ale też dużo groźniejszy. Za większość zgonów spowodowanych przez nowotwory skóry odpowiada właśnie czerniak (80 proc.). Dlatego tak wiele się o nim mówi. Ale rak podstawnokomórkowy też potrafi zabić.

– W przypadku tego nowotworu w stadium zaawansowanym (choroba przerzutowa lub nie operacyjna) żadna chemoterapia, żaden schemat leczenia skojarzonego nie jest skuteczny – tłumaczył prof. Piotr Wysocki, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. – Do odpowiedzi na leczenie dochodzi u zaledwie kilku procent chorych, ale te odpowiedzi są krótkotrwałe. Trudno takie postępowanie proponować chorym jako leczenie, to jest terapia rozpaczy, bo zawsze jest niewielka szansa, że komuś choćby w małym stopniu pomoże. Leczenie zaawansowanego, przerzutowego raka podstawnokomórkowego jest więc wielkim problemem w Polsce, tak jak było olbrzymim problemem na całym świecie przez dziesiątki lat – mówił prof. Wysocki.

Przełom nastąpił dzięki postępowi biologii molekularnej. Od jakiegoś czasu biolodzy wiedzieli o istnieniu tzw. szlaku sygnałowego hedgehog, czyli kanału, za pomocą którego komórki komunikują się ze sobą. Zablokowanie owego szlaku daje taki efekt, jakby w armii zlikwidować wszelką łączność: poszczególne oddziały nie wiedzą, co mają robić, ich działania zbrojne stają się nieskuteczne.

Szlak hedgehog był dobrze poznany w organizmach muszek owocowych, ale dla onkologów kluczowy stał się moment, kiedy zaobserwowano, że używają go komórki raka podstawnokomórkowego. Powstała pierwsza terapia celowana przeciw temu nowotworowi: wismodegib.

– Szlak sygnałowy hedgehog jest szlakiem komunikacyjnym komórek – tłumaczył dr Leszek Borkowski. – My rozmawiamy ze sobą za pomocą języka. Komórki też ze sobą rozmawiają, plotkują, opowiadają sobie różne rzeczy. Nośnikiem tych „słów" są określone substancje białkowe, które, przenoszone w określonej procedurze migracyjnej, tworzą szlak. Pozwala on komórkom rozmnażać się, zachowywać symetrię. Jeśli szlak sygnałowy hedgehog zablokujemy, komórki, mówiąc po studencku, głupieją. Tracą symetrię, przez co pojawiają się anatomiczne anomalie – opisywał dr Borkowski.

Terapia wismodegibem przynosi efekty w mniej więcej 70 proc. przypadków. Jeśli przypomnimy sobie, że klasyczna chemioterapia pomagała kilku procentom chorych, to widzimy, że jest to prawdziwy przełom.

Dlaczego więc wismodegib nie jest jeszcze lekiem refundowanym w Polsce? Kluczowa jest zapewne cena: około 20 tys. złotych za miesiąc terapii. Warto jednak zaznaczyć, że jak na terapię celowaną jest to cena przeciętna (kosztują od 10 do 30 tys. zł). Druga sprawa to trudności w formalnej ocenie skuteczności leczenia: choć onkolodzy potwierdzają, że lek bardzo dobrze działa, to według tradycyjnych wymogów, aby terapię ocenić, trzeba ją z czymś porównać. A w tym wypadku konkurencyjnych terapii po prostu nie ma. Nasz system oceny nie jest dostosowany do nowoczesnej onkologii coraz bardziej nastawionej na leki wyspecjalizowane.

Coraz więcej rzadkich nowotworów

– W tej chwili, jeśli podzielimy nowotwory na wszystkie typy i podtypy, okaże się, że większość nowotworów to nowotwory rzadkie – mówił prof. Piotr Rutkowski. – Często okazuje się, że na dany, specyficzny podtyp cierpi zaledwie kilkudziesięciu, 100 pacjentów. Sztuka polega na tym, żeby dokładnie wpasować się z terapią w dany podtyp. Nie można oceniać terapii nowotworów rzadkich tak, jak się ocenia terapie bardziej powszechnych chorób, np. na nadciśnienie.

Podobny pogląd wygłosił dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii. – Dzięki postępowi wiedzy medycznej nastąpił bardzo szczegółowy podział nowotworów, który spowodował, że wiele z nich należy uznać za choroby rzadkie lub ultrarzadkie. I tu pojawia się nadzieja, ponieważ nowy skład resortu zdrowia zapowiada, że zajmie się dostępem do leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich na innej zasadzie, niż było to do tej pory – mówił dr Meder.

Czy rzeczywiście warto poświęcać kilkaset tysięcy złotych na przedłużenie czyjegoś życia dajmy na to z 70 do 71 lat? Tu nie chodzi tylko o przedłużenie fizycznej egzystencji, chodzi o przywrócenie człowieka społeczeństwu i rodzinie, o zwrócenie mu normalnego życia.

– Ten nowy lek niesie nadzieję – mówiła dr Mariola Kosowicz, psychoonkolog z Centrum Onkologii w Warszawie. – Wprawdzie ludzie ci zdają sobie sprawę, że terapia ich nie wyleczy, ale wiedzą, że wydłuży im życie i niwelując cierpienie, pozwoli zachować aktywność, bo przecież ludzie starsi też mają swoje ważne sprawy; są dziadkami, babciami, mają różne zainteresowania. We wszystkich terapiach trzeba brać pod uwagę poprawę jakości życia, bo pewnie można wydłużyć życie na różne sposoby, ale powstaje pytanie, czy ten człowiek żyje, czy tylko istnieje – zaznaczyła jeszcze dr Kosowicz.

– W dobie internetu pacjenci mają dostęp do informacji o nowych lekach, zdają sobie sprawę z tego, że istnieje terapia celowana, która może im pomóc – stwierdziła dr Marta Sołtysiak. – A jednocześnie mało kogo stać, aby samemu pokryć koszty tak nowoczesnego leczenia. Pozostaje nam tylko nadzieja, iż w którymś momencie lek ten stanie się realnie dostępny dla naszych pacjentów.

– Znam sytuacje, w których rodziny chorych wyprzedawały cały majątek, mieszkania, samochody, zbierając pieniądze na terapię celowaną – dodała dr Kosowicz. – To są wielkie dramaty.

Zebrani w redakcji „Rz" eksperci byli zgodni: terapie celowane w zaawansowanym podstawnokomórkowym raku skóry powinny być refundowane, tak jak już są w 17 krajach Unii Europejskiej. Oszczędności zaś należy szukać gdzie indziej. Trzeba zainwestować w kampanie edukacyjne, które pozwolą na wcześniejsze wykrywanie nowotworów, co zmniejszy ludzkie cierpienia i opłaci się finansowo. – Nic nie zastąpi ustawicznej, mądrej edukacji, stałego powtarzania, wchodzenia w ludzką podświadomość – podkreślał dr Meder.

Zgadzał się z nim prof. Piotr Rutkowski: – Według moich wyliczeń dzięki akcji Akademia Czerniaka zgłaszalność wczesnych czerniaków wzrosła o 150 proc. w ciągu dwóch lat – mówił. – Odpowiednią edukacją można bardzo wiele zdziałać. Koszty kampanii edukacyjnych szybko się zwracają.