Jedną z  zapomnianych przez system grup są osoby z taką właśnie diagnozą. Większość z nich nie ma dostępu do  terapii, które mogłyby poprawić ich codziennie życie i funkcjonowanie w społeczeństwie. Eksperci przedstawili gotową receptę na poprawę tej sytuacji: oprócz podjęcia natychmiastowej decyzji o refundacji nowych metod leczenia Polska powinna stworzyć spójny system diagnozowania i opieki nad pacjentami. Uczestnicy spotkania podkreślili, że minęły dwa lata, odkąd Polska w czasie prezydencji w Radzie Europy zadeklarowała, że priorytetem Starego Kontynentu musi się stać zapobieganie i leczenie chorób neurodegeneracyjnych.

Wydatki związane z leczeniem chorób mózgu stanowią 1/3 kosztów ochrony zdrowia w UE

– Byliśmy na forum UE inicjatorem ważnych projektów dotyczących chorób neurologicznych, ale sami niewiele zrobiliśmy w tej kwestii. Izolujemy coraz bardziej specjalistyczne świadczenia, tracąc z pola widzenia chorego i jego otoczenie. Nawet jeśli tworzymy programy lekowe, to o kompleksowej opiece nie ma mowy. Panuje mit, że koszty leczenia są ogromne, w związku z czym nic nie robimy. A jak choroba jest rzadka lub z grupy przewlekłych, to następuje totalny paraliż decyzyjny. Nasuwa się pytanie: gdzie tych chorych mamy wysyłać, skoro wszystko kosztuje? Czas na pacjenta spojrzeć holistycznie, a nie fragmentarycznie. Zastanówmy się, czy wszystko musi być finansowane ze składki zdrowotnej? – apeluje Bolesław Piecha, senator RP.

Podobnego zdania jest prof. Grzegorz Opala, przewodniczący Polskiej Rady Mózgu. Według niego starzejące się społeczeństwa to narastające problemy natury medycznej i ekonomicznej. Z wiekiem rośnie też ryzyko wielu chorób neurodegeneracyjnych. – Jeżeli już dziś wydatki związane z leczeniem chorób mózgu stanowią 1/3 kosztów ogólnych ochrony zdrowia w UE, to mamy do czynienia z tykającą bombą dla każdej gospodarki. Świadome społeczeństwa prowadzą działania prewencyjne. U nas tego typu aktywności nie bardzo można się dopatrzyć. Choroby mózgu powinny być dziś priorytetem. Do decydentów musi trafić argument, że koszty leczenia, które generują schorzenia mózgu, są większe niż suma kosztów związanych z chorobami nowotworowymi, układu krążenia i cukrzycy. W tej sytuacji konieczny jest dostęp do skutecznych terapii. Dzisiejsza, dramatyczna sytuacja pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona to efekt zaniechania decyzji i działań, które powinny być podjęte – mówi prof. Grzegorz Opala. Przypomniał, że choroby nie da się wyleczyć, można tylko spowolnić tempo jej rozwoju. I to jest najważniejsze, chory bowiem sprawny mentalnie i ruchowo jest w stanie w miarę normalnie funkcjonować, a nawet wrócić do pracy.

Wtóruje mu Jadwiga Pawłowska-Machajek, prezes Fundacji na rzecz Chorych na Parkinsona, sama doświadczona tą diagnozą. – Od półtora roku prowadzę fundację i obserwuję dziwną prawidłowość – oto pewnego dnia niektórzy chorzy znikają nam z pola widzenia. Nagle przestają przychodzić, bo choroba postępuje. Pozostaje tylko kontakt telefoniczny, a i ten jest z upływem czasu utrudniony. Wreszcie pacjent zupełnie znika. Przestaje wychodzić z domu. Dla służby zdrowia staje się niewidoczny. Sama choruję. Już nie jestem w tzw. okresie miodowym, pozwalającym na znacznie większą aktywność. Potrzebujemy terapii, które spowolnią proces postępowania choroby. Pozwolą na maksymalnie duży obszar samodzielności. Każdy z nas wierzy, że wkrótce nauka pozwoli pokonać chorobę. Chcemy mieć dostęp do tych metod, które dziś są najskuteczniejsze. Jestem przekonana, że nie stać nas na pozostawienie tej sprawy niezałatwionej, bowiem po nas przyjdą inni i dla nich także musimy wywalczyć skuteczne metody leczenia. Tych innych będzie coraz więcej, bo społeczeństwo starzeje się w bardzo szybkim tempie. Proszę pamiętać, że do fundacji trafiają też ludzie młodzi, 40-letni z diagnozą: choroba Parkinsona. Mają jeszcze małe dzieci, a już tracą zatrudnienie – bo za wolno pracowali. Liczmy nie tylko wydatki na samą terapię, ale równie precyzyjnie – koszty społeczne sytuacji, w której całe rodziny są zmuszone do pozostania w domach, rezygnując z własnego życia na rzecz opieki nad coraz bardziej wymagającym uwagi chorym. Pomóżcie nam i naszym bliskim! – apeluje Jadwiga Pawłowska-Machajek.

Dobrze leczeni mają szansę na normalne życie

O  zwykłym dniu chorego na zaawansowaną chorobę Parkinsona opowiedziała dr Magdalena Boczarska-Jedynak, neurolog, która na co dzień zajmuje się pacjentami cierpiącymi na chorobę Parkinsona. – Chory budzi się sztywny, spowolniały, nie jest w stanie zejść z łóżka. Obok siebie ma leki, które pozwalają mu wstać. W tym stadium poranna dawka leku doustnego działa szybko, ale efekt nie jest trwały, od kilkunastu minut do niespełna godziny. Okresy dobrej sprawności są więc bardzo krótkie, przeplatane czasem wyłączeń, czyli sztywności, silnego drżenia i spowolnienia. Chory musi przyjmować leki nawet kilkanaście razy na dobę, a w skrajnych sytuacjach nawet dwadzieścia razy dziennie. Trudności z wchłanianiem leków w przewodzie pokarmowym sprawiają, że chorzy często ograniczają posiłki do niezbędnego minimum, żywią się praktycznie tylko tabletkami, co prowadzi do postępującego wyniszczenia organizmu. W okresach w miarę dobrej sprawności ruchowej często pojawiają się z kolei ruchy pląsawicze, tzw. dyskinezy – męczące ruchy całego ciała, których chory często się wstydzi i które stanowią dodatkowe ograniczenie szans na aktywność poza domem. Tymczasem pacjent, który został poddany właściwej terapii, może cieszyć się stabilnym stanem sprawności ruchowej przez całą dobę.

Medycyna proponuje trzy rodzaje tak działających terapii: głęboką stymulację mózgu (DBS) – niestety nie może być ona stosowana u wszystkich potrzebujących. Wśród przeciwwskazań są m.in. wiek (powyżej 70. roku życia), otępienie, depresja czy zaburzenia psychotyczne; oraz dwie metody infuzyjne: system Duodopa i apomorfinę, polegające na podawaniu leków w ciągłym wlewie. Terapie te pozwalają na ciągłe podawanie optymalnej dawki leków pokonujących objawy postępującej choroby. Nie są tanie, ale potrafią zdecydowanie poprawić sprawność osób z zaawansowaną chorobą Parkinsona, u których nie ma już możliwości optymalizacji doustnej terapii i których nie można poddać zabiegowi DBS. Pacjenci zaczynają funkcjonować w miarę normalnie. Zamiast przyjmowania wiele razy na dobę tabletek doustnych, mogą przyjmować skuteczne preparaty, które podaje się w sposób ciągły bezpośrednio do jelita cienkiego, jak w przypadku Duodopy, albo pod skórę, jak w przypadku apomorfiny – mówi dr Boczarska-Jedynak. I podkreśla, że dzięki tym metodom znacząco poprawia się jakość życia pacjenta i jego opiekunów, bowiem odzyskana sprawność przywraca ich do aktywnego życia. Wielu chorych może wrócić do pracy, zmniejsza się też skala cierpienia fizycznego i psychicznego.

Dwie terapie wciąż poza zasięgiem

Według szacunków na chorobę Parkinsona cierpi w Polsce ok. 100 tysięcy osób. Około 300 do 1000 pacjentów zmaga się z jej zaawansowaną postacią. Cierpią, bo nie ma dla nich terapii. Ministerstwo Zdrowia wciąż nie podjęło decyzji o refundowaniu leczenia tego etapu choroby. Finansowana jest tylko głęboka stymulacja mózgu, ale zdaniem specjalistów liczba wykonywanych zabiegów nie odpowiada zapotrzebowaniu. Leczenie z zastosowaniem systemu Duodopa czy apomorfiny nie jest w Polsce dostępne pomimo pozytywnej rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych. Neurolodzy podkreślili konieczność pilnego zaadaptowania obu metod do polskich warunków. W tym roku NFZ sfinansował 124 zabiegi DBS.

Lekarze podkreślają, że to wciąż o wiele za mało. – Mamy refundowaną głęboką stymulację mózgu, ale moim zdaniem ta refundacja nie jest wystarczająca. Do tej metody powinno się kwalifikować około tysiąca osób w ciągu roku. Druga sprawa to czas oczekiwania na zabieg.

– Dziś czeka się na niego 6 miesięcy – mówi dr Krzysztof Łanda, prezes Fundacji Watch Health Care. Według eksperta, jeśli chcemy skutecznie leczyć choroby rzadkie i ultrarzadkie, musimy zachęcić naukowców do tworzenia innowacyjnych terapii. – W chorobach powszechnych mamy mnóstwo leków, które są skuteczne i dostępne. Natomiast w chorobach rzadkich, gdy nie ma żadnego skutecznego leczenia, sytuacja chorych jest zła i często nie ma co chorym zaoferować. Żeby zachęcić naukowców do opracowywania  nowych leków będących ratunkiem w tego typu chorobach, musimy zaakceptować wyższe koszty terapii. AOTM dla obydwu technologii medycznych, tak Duodopy jak apomorfiny, wydała pozytywną rekomendację. Dlaczego tych programów lekowych brak, jak również brak uzasadnienia dlaczego ich brak? – zastanawia się dr Łanda.

Na ten temat mówił też europoseł Paweł Kowal. – Jeżeli chodzi o koszty terapii, to nagle się okazuje, że wcale w skali kraju nie są one tak duże, a gdy do tego dodamy jeszcze zyski, które wynikają ze spadających kosztów pośrednich, to dziwić tylko może brak realnego dostępu do tych skutecznych metod leczenia. Za chwilę może się okazać, że owe aktywizujące metody terapeutyczne są wręcz tanie. Dzisiejsze funkcjonowanie instytucji publicznych, które ludzi chorych, w zaawansowanym wieku pozostawiają za zamkniętymi drzwiami, zapominają o nich i skazują na cierpienie – oceniam jako brutalne i nie znajduję dla nich ani zrozumienia, ani usprawiedliwienia. Skała Tarpejska, z której w dawnej Sparcie zrzucano najsłabszych, była przykładem rozwiązań, które nie mieszczą się w standardach europejskich XXI wieku. Na takie spartańskie metody nie może być w Europie zgody – apeluje europoseł Kowal.

Osobny budżet

Zdaniem dr. Krzysztofa Łandy system utylitarny, który obowiązuje w Polsce, jest niesprawiedliwy i nie sprawdza się w przypadku chorób rzadkich oraz  ultrarzadkich. Warto podkreślić, że nasz kraj był zobowiązany do wprowadzenia Narodowego Programu Zwalczania Chorób Rzadkich i finansowania leków sierocych. Do dziś nie wypracowaliśmy takiego programu. – Cena danej technologii medycznej czy produkcji leku lub sprzętu do podawania leku nie jest pochodną samego sprzętu czy substancji. Ogromny koszt to badania kliniczne i przedkliniczne i to one stanowią o cenie terapii. Pamiętajmy też, że koszt leku stosowanego u niewielu chorych nie zwraca się tak szybko, jak zażywanego przez miliony osób. Dlatego konieczne jest wdrożenie innej procedury refundacyjnej dla leku na katar i innej dla terapii skutecznej w zaawansowanej chorobie Parkinsona. Nie wolno zapominać o takich pacjentach. Apeluję o kompleksowość opieki i o to, by system spełniał swoją misję – mówi dr Łanda.

Podobnie uważa senator Bolesław Piecha. – Konieczne jest stworzenie mechanizmów, w których choroby rzadkie będą miały osobny budżet. Nie może być też tak, że kto inny leczy, a kto inny później odpowiada za opiekę nad pacjentem. Nie wolno pacjenta tracić z pola widzenia, fragmentaryzując opiekę nad nim – mówi.

Z kolei europoseł Paweł Kowal zadeklarował, że złoży w Parlamencie Europejskim interpelację w sprawie realnego dostępu do skutecznych terapii w zaawansowanej chorobie Parkinsona. To zobowiązanie – jeśli będzie zrealizowane – z pewnością może stać się ważnym impulsem do zmiany istniejącego stanu rzeczy. Dodał również, że należałoby do społeczeństwa dotrzeć z wiedzą  na temat scorzeniai możliwości jego leczenia, by chorzy i ich bliscy mieli świadomość, że medycyna zna sposoby mogące złagodzić dramatyczne dla całych rodzin konsekwencje tej choroby.

Konieczne są zmiany: centra referencyjne i jednodniowa hospitalizacja

Zdaniem profesora Andrzeja Boguckiego, prezesa Polskiego Towarzystwa Choroby Parkinsona i innych Zaburzeń Ruchowych, borykamy się nie tylko z brakiem możliwości terapeutycznych, ale również ze źle wycenionymi procedurami. – NFZ płaci za sam zabieg DBS, nie zważając na koszty diagnozy i prowadzenia pacjenta. Niezależnie od samych decyzji refundacyjnych powinniśmy stworzyć ramy organizacyjne, które zapewnią racjonalizację decyzji i wydatków. W przypadku głębokiej stymulacji mózgu istotne są  trzy etapy. Pierwszy, rozumiany jako kwalifikacja chorych: pacjenci, u których zostały wyczerpane możliwości leczenia lekami doustnymi. To istotny etap, osoba niewłaściwie zdiagnozowana „zmarnuje" bowiem terapię, która innemu choremu mogłaby przynieść korzyść. Potem mamy sam zabieg i wreszcie trzeci etap, rozumiany jako  prowadzenie pacjenta po zabiegu. NFZ wyciął z tej 3-etapowej ścieżki postępowania samą procedurę neurochirurgiczną wszczepienia stymulatora, zupełnie nie interesując się kwalifikacją ani tym, jak ci pacjenci są prowadzeni później i czy w ogóle są prowadzeni. Podobne wymogi dotyczą Duodopy i apomorfiny – jeśli chorzy mają odnieść prawdziwą korzyść z terapii infuzyjnych, to musi być stworzona sieć ośrodków referencyjnych, gdzie będą specjaliści, którzy wykorzystają w optymalny sposób te terapie. To oni właściwych pacjentów zakwalifikują i zapewnią im ciągłość opieki – mówi prof. Bogucki, dodając, że w Polsce brakuje też pewnych rozwiązań organizacyjnych, np. możliwości jednodniowej hospitalizacji w celach diagnostycznych i terapeutycznych. Zamiast generować koszty, przetrzymując pacjenta na minimum trzydniowej hospitalizacji, można by było wykonać zaplanowane badania jednego dnia.

Podobnego zdania jest prof. Grzegorz Opala. – Pamiętajmy, że 40 proc. kosztów to wydatki związane z hospitalizacją. Gdy jesteśmy w stanie, za pomocą nawet drogich procedur, ich uniknąć, to mamy świadomość, że skutecznie pomagamy pacjentowi, jednocześnie dokonując właściwego wyboru w kwestii ekonomicznej. Koszty hospitalizacji zmniejszymy także w drodze tworzenia systemu dostępności do jednodniowej diagnostyki i wdrażania właściwych procedur terapeutycznych. Do tego niezbędne są odpowiednie centra diagnostyczne. W przypadku choroby Parkinsona nie mamy markera biologicznego pozwalającego na łatwe rozpoznanie choroby. Zatem decydującym elementem całego procesu jest doświadczenie specjalistów z ośrodków referencyjnych, którzy postawią właściwą diagnozę. Błędne rozpoznanie wygeneruje  tylko ogromne koszty, a nie poprawi kondycji chorego. Często słyszymy, że nie ma pieniędzy na leczenie, ale mało mówimy o tym, jakie będą konsekwencje finansowe faktu, że pacjent nie będzie leczony – mówi prof. Opala.

Liczmy pośrednie koszty choroby

Według prof. Opali rzadko kiedy pamiętamy o kosztach pośrednich choroby. A składają się na nie: utrata pracy, opieka rodziny nad chorym, hospitalizacje, których, zdaniem profesora, można by uniknąć, gdyby w zaawansowanej chorobie Parkinsona dostępny był pełen wachlarz terapeutyczny. – W Polsce do tej pory nie policzono ani kosztów pośrednich, ani społecznych wielu chorób przewlekłych. W odniesieniu do  choroby Parkinsona koszty choroby zaawansowanej są 7-krotnie wyższe niż koszty ogólne. Jeśli więc przesuniemy czas aktywności tych osób i zwiększymy ich mobilność oraz samodzielność, to nie tylko znacząco poprawimy jakość ich życia, ale też wygenerujemy wymierne oszczędności dla systemu. Poprawa funkcjonowania tych chorych, szczególnie w późnym okresie życia, jest ważna dla nich samych, ich bliskich i całego systemu opieki społecznej – mówi prof. Opala. Specjalista przypomniał, że populacja osób po 65. roku życia w Polsce wynosi teraz 4,8 miliona osób, a już w roku 2030 przekroczy 8 milionów. – Nie akceptuję niemocy formalnej resortu zdrowia. Popieram stanowisko dr. Łandy odnośnie wydzielenia środków z budżetu na choroby rzadkie. Proces decyzyjny byłby ułatwiony. Ale to są narzędzia. Podstawą wszelkich decyzji musi być odpowiedzialność za chorego i za budżet państwa. Rok 2014 będzie Rokiem Mózgu. To dla Europy szansa, by nadrobić zaległości minionych dekad. Mamy dobre wzorce. Bierzmy przykład choćby z kardiologii, gdzie istnieje jednodniowa diagnostyka bez noclegu. Efekt: wymierne oszczędności i znacznie lepsza sytuacja niż w innych specjalizacjach – mówi prof. Grzegorz Opala.

Podobnego zdania jest Wojciech Matusewicz, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych. – Zacznijmy liczyć koszty pośrednie chorób, ponieważ tylko one w zestawieniu z kosztami samych terapii dają faktyczne spojrzenie w przyszłość i punkt odniesienia do tego, jak liczyć opłacalność danej terapii – mówi Matusewicz. AOTM wydała pozytywną rekomendację do programu lekowego dla Duodopy i apomorfiny. – Nasz program lekowy, gdyby wszedł, w całości refundowałby koszty leczenia. Duodopa jest na świecie szeroko  stosowana i spełnia wymogi efektywności kosztowej. Obie mają dużą wartość terapeutyczną – dodał. Prezes AOTM podkreśla też, że każda forma terapii może być nie tylko dobrodziejstwem, ale także przyczynić się do pogorszenia jakości życia. – Apomorfina, która daje spektakularne efekty leczenia, ma silne działanie wymiotne. Jesteśmy zmuszeni hospitalizować pacjentów często 2, 3 dni przed jej podaniem, włączając leki powstrzymujące wymioty. To także koszty, które trzeba brać pod uwagę, pamiętając, że w Polsce cierpiących na ciężką, zaawansowaną postać choroby Parkinsona, którzy wymagaliby takiego leczenia, jest od 300 do około tysiąca, możemy stwierdzić, że wydatki nie byłyby tak astronomiczne w porównaniu np. z leczeniem onkologicznym. Jeśli chodzi o system Duodopa, to cenę zawyża koszt aplikatora. Gdyby w Polsce wprowadzić odrębną zasadę finansowania chorób rzadkich, to być może te dwie terapie, z pewnością potrzebne, które w Polsce pomimo pozytywnej opinii AOTM nie są stosowane, byłyby dostępne – mówi Matusewicz.

– Pozostaje więc mieć nadzieję, że poruszony tu przez wszystkich uczestników debaty problem poczucia utraty godności, opuszczenia, społecznej marginalizacji pacjentów z zaawansowaną chorobą i ich najbliższego otoczenia to jedynie wynik zaniechania działań, które  przecież są dostępne i powinny niezwłocznie zostać podjęte – zakończył prof. Opala.