Pacjenci sami bądą pokonywać choroby genetyczne

Pacjenci sami pokonają choroby genetyczne – obiecują naukowcy

Publikacja: 14.10.2011 02:11

Na razie opracowano metodę leczenia marskości wątroby i rozedmy płuc spowodowanych niedoborem białka

Na razie opracowano metodę leczenia marskości wątroby i rozedmy płuc spowodowanych niedoborem białka kodowanego przez niewielki fragment DNA

Foto: Fotorzepa, Radek Pasterski RP Radek Pasterski

Jak to możliwe? Dzięki połączeniu dwóch najnowszych technik wykorzystywanych w eksperymentalnej medycynie. Pierwsza to modyfikacje genetyczne polegające na precyzyjnym wycięciu zmutowanych fragmentów DNA odpowiadających za choroby. Druga to terapia komórkami macierzystymi – najnowsza broń lekarzy w walce z chorobami uszkadzającymi tkanki.

– To dopiero pierwsze kroki, ale jeżeli opracujemy metodę leczenia, będzie to z wielką korzyścią dla pacjentów – zapewnia prof. Allan Bradley z Wellcome Trust Sanger Institute.

Na razie opracowano metodę leczenia marskości wątroby i rozedmy płuc spowodowanych niedoborem białka kodowanego przez niewielki fragment DNA. Autorami nowatorskiej techniki są naukowcy z Wellcome Trust Sanger Institute oraz Uniwersytetu Cambridge.

Wrodzony błąd

Na czym polega problem z leczeniem chorób genetycznych komórkami macierzystymi? Zawierają one tę samą mutację, co inne komórki pacjenta. Błąd jest zatem powielany. Z drugiej strony – większość terapii genowych w rzeczywistości nie naprawia genów, lecz wprowadza nowe ich kopie – tłumaczy prof. Robin Ali z University College London.

To najważniejsza różnica – nowa terapia naprawdę likwiduje mutacje, po czym ulepszone komórki są namnażane.

– Nasz system nie pozostawia śladów manipulacji genetycznych oprócz naprawionych genów – tłumaczy prof. Bradley. W tym przypadku naukowcy naprawiali gen odpowiedzialny za produkcję białka alfa1-antytrypsyny. Jego niedobór wywołuje m.in. uszkodzenia wątroby i rozwój rozedmy płuc. To jedna z częstszych nieprawidłowości – występuje u jednej na ok. 2 tys. osób.

Jedynym sposobem walki z wywołaną w ten sposób marskością wątroby jest transplantacja. To jednak oznacza dla pacjenta poważną operację i konieczność przyjmowania leków zapobiegających odrzuceniu przeszczepu. Dlatego naukowcy sięgnęli po inną metodę.

Od pacjenta cierpiącego na marskość wątroby pobrano komórki skóry. Cofnięto je do etapu komórek macierzystych. Takie komórki – tzw. indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPSC) – mogą zostać następnie przemienione w prawie dowolny inny typ.

Pozostawało tylko nieznacznie zmienić zapis genetyczny w komórkach macierzystych, tak aby następne ich pokolenia były już „zdrowe". Posłużył do tego „molekularny skalpel" pozwalający przenieść i wkleić w odpowiednie miejsce poprawioną wersję genu odpowiedzialnego za kodowania alfa1-antytrypsyny. Komórki macierzyste następnie przekształcono w komórki wątroby. Umieszczono je na próbę w ciałach myszy. Po sześciu tygodniach od zabiegu nadal działały.

Kwestia bezpieczeństwa

– Ciągle musimy uporać się z wieloma problemami, zanim przystąpimy do poważnych testów z udziałem pacjentów – przyznaje dr Ludovic Vallier z Uniwersytetu Cambridge.

Potwierdza to dr Lomas: – Najważniejsze jest bezpieczeństwo. Technika jest bardzo skomplikowana, jednak ma wielki potencjał.

Jednym z zagrożeń jest przekształcanie się komórek macierzystych w komórki nowotworowe.

– W tej chwili nie ma jednak innego lekarstwa na marskość wątroby niż transplantacja. A biorąc pod uwagę rosnącą liczbę biorców, musimy poszukiwać alternatywnych terapii na genetyczne schorzenia dotykające wątroby – tłumaczy dr Lomas. Kolejnym krokiem zespołu będzie sprawdzenie tej metody w testach klinicznych z udziałem ludzi.

Macierzyste od dorosłych

Ludzkie indukowane pluripotentne komórki macierzyste (tzw. iPSC) to alternatywa dla zarodkowych komórek macierzystych. Zamiast pobierać je z ludzkich embrionów – co budzi wątpliwości etyczne, produkuje się je z komórek dorosłych. Na przykład ze skóry – cofając je w rozwoju. Komórki iPS wyhodowano u myszy w 2006 roku. Rok później udało się to samo z komórkami ludzkimi. Autorami sukcesu byli naukowcy z zespołu Shinyi Yamanaki z Kioto. Aby uruchomić geny takie, jakie są aktywne w zarodkowych komórkach macierzystych, badacze wykorzystali wirusy. Produkcja i wykorzystanie takich komórek niesie nadzieję – nie trzeba niszczyć embrionów, można je uzyskać od tego samego pacjenta, którego poddaje się leczeniu. Manipulacje genetyczne mogą jednak zwiększyć ryzyko zmutowania komórek i powstania nowotworów. —peka

Jak to możliwe? Dzięki połączeniu dwóch najnowszych technik wykorzystywanych w eksperymentalnej medycynie. Pierwsza to modyfikacje genetyczne polegające na precyzyjnym wycięciu zmutowanych fragmentów DNA odpowiadających za choroby. Druga to terapia komórkami macierzystymi – najnowsza broń lekarzy w walce z chorobami uszkadzającymi tkanki.

– To dopiero pierwsze kroki, ale jeżeli opracujemy metodę leczenia, będzie to z wielką korzyścią dla pacjentów – zapewnia prof. Allan Bradley z Wellcome Trust Sanger Institute.

Pozostało 88% artykułu
Nauka
W organizmach delfinów znaleziono uzależniający fentanyl
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Nauka
Orki kontra „największa ryba świata”. Naukowcy ujawniają zabójczą taktykę polowania
Nauka
Radar NASA wychwycił „opuszczone miasto” na Grenlandii. Jego istnienie zagraża środowisku
Nauka
Jak picie kawy wpływa na jelita? Nowe wyniki badań
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Nauka
Północny biegun magnetyczny zmierza w kierunku Rosji. Wpływa na nawigację