Jak to możliwe? Dzięki połączeniu dwóch najnowszych technik wykorzystywanych w eksperymentalnej medycynie. Pierwsza to modyfikacje genetyczne polegające na precyzyjnym wycięciu zmutowanych fragmentów DNA odpowiadających za choroby. Druga to terapia komórkami macierzystymi – najnowsza broń lekarzy w walce z chorobami uszkadzającymi tkanki.
– To dopiero pierwsze kroki, ale jeżeli opracujemy metodę leczenia, będzie to z wielką korzyścią dla pacjentów – zapewnia prof. Allan Bradley z Wellcome Trust Sanger Institute.
Na razie opracowano metodę leczenia marskości wątroby i rozedmy płuc spowodowanych niedoborem białka kodowanego przez niewielki fragment DNA. Autorami nowatorskiej techniki są naukowcy z Wellcome Trust Sanger Institute oraz Uniwersytetu Cambridge.
Wrodzony błąd
Na czym polega problem z leczeniem chorób genetycznych komórkami macierzystymi? Zawierają one tę samą mutację, co inne komórki pacjenta. Błąd jest zatem powielany. Z drugiej strony – większość terapii genowych w rzeczywistości nie naprawia genów, lecz wprowadza nowe ich kopie – tłumaczy prof. Robin Ali z University College London.
To najważniejsza różnica – nowa terapia naprawdę likwiduje mutacje, po czym ulepszone komórki są namnażane.