Jak informują naukowcy pracujący nad specyfikiem, ma on być rewolucją w dziedzinie terapii genowej. Kymriah wykorzystuje komórki chorego do walki z rakiem. To bardzo dobra wiadomość dla chorych walczących z ostra białaczką limfoblastyczną (ALL).
Lek zawiera zmodyfikowane limfocyty T osoby chorej. Zostają one pobrane od pacjenta, a następnie przesłane do laboratorium firmy Novartis. Tam specjaliści, wykorzystując modyfikacje genowe, dodadzą do limfocytów nowy gen posiadający chimeryczne receptory antygenowe (CAR), które umożliwiają limfocytom T niszczenie komórek białaczkowych osoby chorej.
Innowacyjność Kymriah polega na jego indywidualnym dopasowaniu do każdego pacjenta. Według wyliczeń laboratorium Novartis skuteczność leku osiąga poziom 83 proc. Specyfik może być podawany tylko osobom, które nie ukończyły 25. roku życia. Dodatkowo problem stanowi zaporowa cena terapii tym lekiem – 475 tysięcy dolarów (ok. 1,7 mln zł). Oznacza to, że tylko wybrani chorzy będą mogli z niej skorzystać.
Firma Novartis ostrzega, że Kymriah może przyczynić się do występowania niebezpiecznego zespołu uwalniania cytokin. Prowadzi on m.in. do duszności, gorączki, skurczu oskrzeli, obniżenia ciśnienia czy ryzyka uszkodzenia nerek i hipoksji.
Jednak pomimo skutków ubocznych testy kliniczne przeprowadzone na grupie 63 pacjentów wykazały, że nawrót białaczki limfoblastycznej po terapii Kymriah został ograniczony do zaledwie 17 proc. Z grupy 65 pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniach testowych Kymriahu aż u 83 proc. nastąpiła remisja choroby i powrót do normalnego stylu życia.
W Stanach Zjednoczonych co roku ALL jest diagnozowana u 3100 osób do 20. roku życia. 15 do 20 proc. chorych w ogóle nie reaguje na klasyczny rodzaj leczenia. Jedyną deską ratunku dla takich osób może być lek opracowany przez Novartis.
