Leki biologiczne należą do produktów biofarmaceutycznych uzyskiwanych na drodze procesów biotechnologicznych, najczęściej w koloniach żywych komórek, a nie w syntezie chemicznej. Do leków biologicznych zalicza się m.in. szczepionki, krew i preparaty krwiopochodne, antytoksyny, hormony wzrostu, ludzkie insuliny, cytokiny, przeciwciała monoklonalne, rekombinowane białka terapeutyczne, alergeny. Najczęściej stosowane w praktyce klinicznej leki biologiczne znalazły zastosowanie głównie w terapii chorób przewlekłych o podłożu zapalnym/autoimmunologicznym i nowotworowych. Stosowanie nowoczesnych terapii biologicznych jest problemem ekonomicznym w każdym kraju, także w Polsce. Wysokie koszty tego typu leczenia powodują, że w żadnym kraju nie są one opłacane przez pacjentów. Dodatkowo w Polsce ceny leków biologicznych są jedne z najwyższych w Europie. Szansę na bezpłatne leczenie mają tylko ci chorzy, którzy zostaną zakwalifikowani do programów terapeutycznych prowadzonych przez NFZ lub pacjenci objęci specjalistycznymi procedurami, takimi jak chemioterapia niestandardowa czy leki sieroce. Trastuzumab i imatinib generują najwyższe koszty w ramach programów terapeutycznych
Wciąż dużym problemem jest dostęp do terapii biologicznych, choć od 2005 roku sytuacja wygląda nieco lepiej. By dany lek znalazł się na liście programów terapeutycznych, potrzebna jest zgoda resoru zdrowia. Wniosek musi być poparty rekomendacją Agencji Ocen Technologii Medycznych (AOTM), która ściśle współpracuje z Radą Konsultacyjną. Rekomendacja AOTM jest uzależniona od udokumentowanej efektywności klinicznej, która musi zawierać opis problemu medycznego i aktualnej praktyki klinicznej z oceną bezpieczeństwa terapii. Wymagana jest również analiza farmakoekonomiczna, zawierająca analizę ekonomiczną, (np. efektywności kosztów lub użyteczności kosztów) oraz analizę wpływu na system ochrony zdrowia.
Aktualnie w programach terapeutycznych NFZ terapie biologiczne obejmują m.in.: leczenie RZS – infliksymabem, adalizumabem lub etanerceptem, trastuzumabem leczy się raka sutka, imatynib podaje się pacjentom z przewlekłą białaczką szpikową, guzy podścieliska jelita leczone są imatynibem lub sunitynibem, chorzy ze stwardnieniem rozsianym dostają INF-beta, z wirusowym zapaleniem wątroby typu A lub B INF-alfa, sunitynibem leczy się pacjentów z rakiem nerki infliximab, adalimumab podaje się w chorobie Leśniowskiego – Crohna, a ranibizumab w leczeniu neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD). Największe koszty z tytułu finansowania terapii biologicznych w ramach programów terapeutycznych wygenerowały w 2009 r. trastuzumab (184 mln zł) i imatinib (142 mln zł). Nadzieję na obniżenie kosztów należy wiązać z wprowadzeniem leków biopochodnych i proponowanych w projekcie ustawy refundacyjnej podziałów ryzyka między firmą farmaceutyczną a płatnikiem.
Rośnie liczba chorych
Średni koszt leczenia pacjenta lekami biologicznymi w 2009 roku w programie leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS) i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) wyniósł 17 tys. 189 zł. Dla porównania średni koszt leczenia pacjenta w przewlekłej białaczce szpikowej to 96 tys. 155 zł. Liczba pacjentów leczonych w ramach programu systematycznie rośnie i obecnie utrzymuje się na poziomie ponad 2 tys. osób rocznie, co stanowi ok. 2 proc. polskich chorych na reumatoidalne zapalenie stawów. Zakłada się, że na RZS choruje ok. 0,45 proc. populacji polskiej, tj. 131 tys. osób. Inne źródła podają 0,62 proc. populacji polskiej. Jest to liczba wyraźnie mniejsza niż w Czechach, Słowenii, Słowacji i na Węgrzech, gdzie leczonych jest ok. 4 – 5 proc. chorych, przy średniej dla Unii Europejskiej 10,5 proc. (5 proc. w Austrii, nieco więcej we Włoszech i Niemczech, do 22 – 27 proc. w Norwegii, Belgii i Irlandii).
W Europie tylko w Bułgarii jest leczonych mniej chorych niż w Polsce. Ponad 60 proc. chorych było leczonych etanerceptem, ok. 28 proc. infliksymabem, pozostali rituksymabem bądź adalimumabem. Wartości te odbiegają od danych dotyczących Unii Europejskiej, gdzie etanercept jest stosowany u ok. 40 proc. chorych, infliksymab u 30 proc. i adalimumab u 30 proc. Cena etanerceptu i adalimumabu w Europie wynosi ok. 13 tys. euro za roczne leczenie jednego chorego, abataceptu ok. 14 tys. euro, infliksymabu, stosowanego w dawce 3 mg/kg m.c., około 9 tys. euro, podobną cenę ma rituksymab (są to ceny oficjalne; szpitale kupujące te leki dostają zniżki i rabaty). Najniższe ceny leków notowane są w Estonii i na Litwie oraz w Wielkiej Brytanii i Norwegii. Globalna sprzedaż leków biologicznych w Polsce sytuuje nas na 22. miejscu wśród 26 państw.
