Materiał powstał we współpracy z firmą MSD w ramach akcji społecznej Rzeczpospolitej #oddychaj

Współpracowała Pani przy tworzeniu raportu Health Impact Projection (HIP). Czego on dotyczy?

HIP powstał w odpowiedzi zarówno na potrzeby polskie, jak też i innych krajów. Od wielu lat obserwujemy, że na rynku farmaceutycznym pojawiają się nowe cząsteczki w terapiach onkologicznych, które mają więcej niż jedno wskazanie. Mam na myśli np. klasę leków anty-PD-1 / PD-L1. Jednocześnie od 2017 r. coraz częściej mówi się o uzupełnianiu refundacji w poszczególnych liniach leczenia przeciwnowotworowego.  Dlatego postanowiliśmy pokazać, co oznacza kompleksowa refundacja tej klasy leków od strony zdrowotnej, ale też od strony finansowej widzianej z perspektywy płatnika.

Na jakich nowotworach skupiono się w raporcie?

 W polskim systemie skupiliśmy się na czerniaku, zarówno terapii adjuwantowej, jak i czerniaku przerzutowym, raku pęcherza, a także I i II linii leczenia w niedrobnokomórkowym zaawansowanym rak płuca, nerki oraz głowy i szyi.

Dlaczego wybrano akurat te nowotwory?

Wynika to z tego, że od 2012 roku widzimy wzrost liczby rejestrowanych cząstek przeznaczonych do leczenia onkologicznego. A firmy farmaceutyczne starają się o wprowadzenie tych substancji na listę leków refundowanych. Dlatego chcieliśmy pokazać, po konsultacji z klinicystami, jaki wpływ będzie miała tak szeroka refundacja na efekty zdrowotne na poziomie populacyjnym, a także na budżet płatnika.

Obecnie mamy skuteczne leki stosowane w leczeniu czerniaka czy niedrobnokomórkowego raka płuca. Ale już rak pęcherza jest jednym z nowotworów z wysokimi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi pacjentów. Z kolei w przypadku raka nerki od paru lat widzimy poprawę w podejściu do leczenia, ale immunoterapia może być przełomem co do samej skuteczności leczenia. Bardzo trudne w leczeniu są nowotwory głowy i szyi, które po pierwsze źle rokują, a po drugie, co roku grupa pacjentów z tego rodzaju nowotworem się powiększa. Widzimy więc wysoką potrzebę, żeby zabezpieczyć potrzeby terapeutyczne dla wszystkich tych grup pacjentów.

Czy powiększa się tylko populacja chorych z nowotworami głowy i szyi?

Nowotwory głowy i szyi to jest dość zróżnicowana grupa – mówimy na przykład o raku krtani, języka, migdałków, podniebienia miękkiego. Są one bardzo okaleczające i często wykrywane w zaawansowanych postaciach, dlatego stały się priorytetem dla Ministerstwa Zdrowia. Kilka lat temu pojawił się program profilaktyki - wczesnego rozpoznawania tych nowotworów.

Ale generalnie w Polsce zapadalność na raka rośnie. Co do leczenia, to jest już trochę lepiej. Ostatnie dane wskazują, że poprawia się ogólna sytuacja pacjentów onkologicznych oceniana 5-letnią przeżywalnością, ale jest to zróżnicowane w zależności od typu nowotworu. Weźmy pod uwagę raka płuca. Profilaktyka jest niewystarczająca, a wczesne rozpoznanie niezaawansowanych postaci ciągle za niskie. W rezultacie, co roku z tego powodu umiera około 20 tys. chorych.

W dodatku te nowotwory najczęściej leczymy dopiero w zaawansowanej postaci i gdy rokowania są już złe. Z kolei badania na lekach z klasy anty PD1/PDL-1 wskazują, że ci pacjenci, u których zostanie zastosowane nowoczesne leczenie,  rzeczywiście mają szanse na dłuższe, lepszej jakości życie.

Jakie parametry mierzycie Państwo w raporcie HIP?

Przede wszystkim zostały policzone lata życia skorygowane o wskaźnik jakości życia. Zostały wzięte pod uwagę także aspekty dotyczące samej długości życia oraz to, ile miesięcy czy lat zyskuje pacjent przed progresją choroby w porównaniu ze standardowym leczeniem. Ostatnią rzeczą, która jest rzadko pokazywana w istniejących raportach, to ile działań niepożądanych unikamy w momencie dodania immunoterapii. Z naszych analiz wyszło, że nowoczesne terapie nie zwiększają ryzyka pogorszenia profilu bezpieczeństwa. 

Które z tych wartości są najważniejsze dla systemu ochrony zdrowia i Narodowej Strategii Onkologicznej?

W strategii onkologicznej uwzględniana jest przede wszystkim długość życia pacjentów, czyli to, ile lat życia zyskujemy stosując odpowiednie terapie. Ale też bardzo istotnym klinicznym aspektem jest fakt, kiedy pacjent wchodzi w progresję. Zanim dojdzie do zgonu, to ma on szanse na dobrej jakości życie bez postępu choroby. A niewielkie działania niepożądane mają zasadniczy wpływ na jakość życia.

Ostatnie badania pokazują, że rzeczywiście widać poprawę jakości życia przy zastosowaniu niektórych leków z klasy anty-PD1 i anty-PDL 1. Oczywiście jest ona zróżnicowana pomiędzy populacjami i wskazaniami.

Co daje największa wartość dodaną dla systemu ochrony zdrowia w Polsce w kontekście realizacji Narodowej Strategii Onkologicznej?

Zaproponowane mierniki w modelu HIP nie są po to, by były zaimplementowane wprost do systemu. One zostały pokazane, bo są oceniane podczas procesów refundacyjnych w czasie oceny technologii medycznych także w Polsce. Konieczne jest wykazanie, ile lat życia zyskujemy, a także, jaki jest czas do progresji dla nowo wchodzących leków. Z drugiej strony okres do progresji jest jednym z podstawowych aspektów oceny skuteczności leczenia chorób onkologicznych także w praktyce klinicznej. Oczywiście czas do zgonu to osobny parametr i podstawowy wskaźnik porównań międzynarodowych. I w tej chwili zarówno rozbudowujące się bazy NFZ, jak i KRN mają służyć do systematycznej oceny przeżywalności w czasie dla poszczególnych nowotworów – także z uwzględnieniem stopnia ich zaawansowania. 

Raport obejmuje zarówno 1, jak i 2 linię leczenia. W wielu obszarach mówimy o sekwencyjności leczenia. Dlaczego jest to takie ważne?

Jednym z aspektów, które uwzględnia HIP, jest patrzenie na pacjentów przez pryzmat leczenia danej choroby w całości lub na określonych etapach zaawansowania i próba określenia, jakie poszczególne elementy terapii przynoszą pozytywne efekty zdrowotne. Do tej pory w refundacji staraliśmy się patrzeć na takie „białe plamy”, czyli szukaliśmy, gdzie nam brakuje jakichkolwiek leków o potwierdzonej skuteczności.  Myślę, że ostatnie lata pokazują, że zaczynamy się przesuwać z obszaru myślenia, by w ogóle zapewnić terapię na to, by była ona jak najskuteczniejsza na poszczególnych etapach leczenia choroby. Często jest tak, że pewne leki są dostępne dopiero w II linii, kiedy nowotwór jest już zaawansowany. Pojawia się więc pytanie,  dlaczego pacjenci z mniej zaawansowaną postacią nie mają szans uzyskać tych efektów o wiele wcześniej. HIP ma wspomóc podjęcie decyzji dotyczących cząsteczek w określonych nowotworach i pozwala na określenie skutków klinicznych oraz finansowych w czasie. W Belgii, we Francji, w Niemczech HIP rozwijano przede wszystkim po to, by stworzyć platformę dyskusji w związku z obawami, że refundacja w pełnym zakresie wszystkich wskazań dla leków z klasy anty PD-1 / anty-PD L1 może przekroczyć możliwości publicznego płatnika. Model stał się podstawą do racjonalnej i szeroko zakrojonej dyskusji.

Czy sekwencyjność leczenia dotyczy wszystkich pacjentów?

Tak. W każdym nowotworze zaczynamy albo od leczenia chirurgicznego albo, gdy jest ono niemożliwe, od radio- czy chemioterapii. To zależy od typu nowotworu, jego zaawansowania i lokalizacji.  

O integralnym procesie mówimy od momentu diagnostyki, czyli prawidłowego pobrania materiału, prawidłowej diagnostyki patomorfologicznej, która będzie narzucała możliwość personalizacji leczenia. I dopiero to będzie powodowało, że pacjent będzie miał szansę otrzymać terapię trafiającą w jego indywidualne uwarunkowania. W Polsce stajemy przed wielkimi wyzwaniami, nie tylko od strony diagnostyki, lecz także zapewnienia równego dostępu do niej. Szczególny problem mają zwłaszcza pacjenci z rakiem płuca. To skutek tego, że ten nowotwór jest bardzo powszechny i liczba osób do zdiagnozowania jest duża. A z drugiej strony, skoro mamy tych pacjentów już w systemie, to pojawia się kwestia, czy mamy ich leczyć bardziej, czy mniej skutecznymi lekami.

Jak wygląda jakość życia pacjentów poddanych immunoterapii i immunochemioterapii w I linii  leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca?

Wyniki badań wskazują, że wprowadzenie immunoterapii nie zwiększa ryzyka działań niepożądanych, a w niektórych nowotworach prowadzi do zmniejszenia ich nasilenia. A ponieważ ci pacjenci, u których zastosowano nowoczesną terapię, mają dłuższy czas do progresji niż gdyby jej nie otrzymali, to  zmniejszenie działań niepożądanych plus poprawa skuteczności prowadzi do poprawy jakości życia. Rzadko widzimy technologie, które prowadzą do poprawy progresji i jednocześnie w znacznym stopniu przyczyniają się do  poprawy jakości życia. Tu widać, że wyniki dla poszczególnych nowotworów są bardzo zbliżone.

To jednak są kosztowne terapie. Skąd wziąć na to środki?

Patrząc na to, co zaproponowano w Funduszu Medycznym, to jest jakaś szansa na to, by odpowiedzieć sobie na pytania, co znaczą terapie o najwyższej korzyści klinicznej lub najbardziej innowacyjne. W Polsce do tej pory nie wprowadziliśmy żadnych wskaźników, jedynie opieraliśmy się na zaleceniach sporządzonych przez EMA, czy pośrednio przez Rekomendację Prezesa AOTMiT.

Jednak patrząc na zapisy Funduszu Medycznego nie wiem, jakie parametry zostaną uwzględnione. Na pewno będzie brana pod uwagę długość życia, bo jest to zapis ustawowy i najważniejszy. Ale konkretów wciąż nie znamy. 

Na ile przełomowe są wyniki raportu HIP? Jakie są wnioski końcowe na przyszłość?  

Uważam, że takie narzędzia powinny powstawać coraz częściej jako forma dialogu z płatnikiem, bo każdy proces refundacyjny jest odrębny z punktu widzenia prawnego. A ponieważ cząsteczki np. z tej samej klasy, pojawiają się w podobnym czasie, to HIP pozwala na zweryfikowanie zakresu wskazań i przyjrzeniu się pełnemu obrazowi efektów klinicznych, ale przede wszystkim możliwościom finansowym w danym kraju. Mamy sygnały z innych krajów, że w Belgii czy we Francji raport stworzył platformę do szerszych negocjacji z płatnikiem, ale także budowania nowych rozwiązań i instrumentów podziału ryzyka. Mamy świadomość tego, że są to relatywnie bardzo duże populacje i obejmujące dość długo trwające terapie, więc musi pojawić się kwestia znalezienia kompromisu uwzględniającego możliwości budżetowe. Dzisiaj stoimy przed kolejnym wyzwaniem, czy w czasie pandemii nasz kraj będzie stać na objęcie refundacją nowych leków. HIP daje możliwości poszukiwania rozwiązań, które będą pokazywały w horyzoncie pięcioletnim, co się stanie z wydatkami oraz jak będą kształtowały się udziały w rynku poszczególnych substancji, a model umożliwia weryfikację założeń przez samego płatnika.

Materiał powstał we współpracy z firmą MSD w ramach akcji społecznej Rzeczpospolitej #oddychaj