Partner relacji: Vertex Pharmaceuticals
Tempo rozwoju medycyny, od terapii genowych po rozwiązania cyfrowe, stawia system ochrony zdrowia przed coraz trudniejszymi decyzjami. Jak oceniać innowacje, które są bardzo drogie, często oparte na ograniczonych danych klinicznych, a jednocześnie mogą radykalnie zmieniać życie pacjentów? O tych dylematach dyskutowali uczestnicy panelu poświęconego efektywności kosztowej innowacyjnych technologii medycznych podczas Kongresu Wyzwań Zdrowotnych.
Nowe technologie wyprzedzają system
Jednym z kluczowych wyzwań jest tempo rozwoju nowych technologii, które często wyprzedza możliwości instytucjonalne systemu ochrony zdrowia. Jak podkreślała Anna Kowalczuk, nowa szefowa Agencji Badań Medycznych, szczególnie widoczne jest to w przypadku technologii cyfrowych. – Cykl życia i specyfika technologii cyfrowych są takie, że wymagają dynamicznych działań i dynamicznych postępów w systemie, a system na to nie jest gotowy – mówiła.
Natomiast w przypadku technologii lekowych, jak tłumaczyła, system jest bardziej dojrzały. Tutaj pojawia się inny problem – ograniczona liczba danych klinicznych, zwłaszcza w chorobach rzadkich. – Dlatego przyszłością jest zbieranie danych z rzeczywistej praktyki klinicznej – podkreśliła Kowalczuk. Jej zdaniem system wciąż nie wykorzystuje w pełni potencjału takich danych, co wynika m.in. z niedoskonałych rejestrów medycznych i braku integracji systemów informatycznych.
Wraz z rozwojem innowacji lekowych zmieniają się metody oceny nowych technologii medycznych. Tradycyjna analiza „koszt–efekt” coraz częściej okazuje się niewystarczająca, szczególnie przy terapiach przełomowych lub stosowanych w małych populacjach. Dlatego obecnie toczą się prace nad wprowadzeniem analizy wielokryterialnej, która pozwala uwzględnić więcej czynników niż tylko koszt terapii, które przy standardowym podejściu mogłyby zostać pominięte. Mowa np. o równości dostępu czy konsekwencjach społecznych choroby.
– Analiza wielowektorowa uelastycznia podejście. Powoduje, że w ocenie ekonomicznej mamy więcej powodów, aby uwzględniać perspektywę społeczną i kwestie równości w dostępie do terapii. Pozwala także ocenić, czy dzięki leczeniu pacjent uniknie takich konsekwencji, jak spadek produktywności, absencja w pracy czy konieczność zaangażowania rodziny w opiekę – tłumaczyła szefowa ABM. Jednocześnie podkreślała, że koszty pośrednie, takie jak utrata produktywności pacjentów, powinny być traktowane raczej jako element uzupełniający analizy.
Oszczędności finansują innowacje
Polski system refundacyjny opiera się na mechanizmie, w którym oszczędności generowane w systemie pozwalają finansować nowe technologie. Jak wskazywał Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, jednym z najważniejszych narzędzi są instrumenty dzielenia ryzyka stosowane w negocjacjach z firmami farmaceutycznymi. – System refundacyjny został tak skonstruowany, że z jednej strony generuje oszczędności, a z drugiej z tych oszczędności inwestujemy w nowe technologie. W 2025 r. z instrumentów dzielenia ryzyka wygenerowaliśmy aż 2,5 mld zł – powiedział. Jednocześnie podkreślił, że równowaga między lekami innowacyjnymi a generycznymi jest kluczowa dla stabilności systemu.
Ważne nie tylko parametry kliniczne
Rozwój przełomowych terapii to proces długotrwały i obarczony ogromnym ryzykiem badawczym. Jak mówił Marek Macyszyn, dyrektor generalny w Vertex odpowiedzialny za Polskę oraz Republikę Czeską, droga od pierwszych badań do wprowadzenia leku na rynek często zajmuje wiele lat. – W przypadku niektórych chorób, zanim pierwszy lek zostanie wprowadzony na rynek, naukowcy pracują nad terapią kilkanaście czy nawet ponad 20 lat – podkreślał, odnosząc się do terapii w mukowiscydozie.
– Koncentrujemy się na tych chorobach, w których znany jest nam element patofizjologii, czyli dobrze rozumiemy chorobę i jesteśmy w stanie skutecznie poszukiwać terapii, która jeszcze nie istnieje. Wiele leków, które powstały w naszych laboratoriach, to leki pierwsze w swojej klasie. Nasza misja to poszukiwanie rozwiązań i terapii, które będą zmieniały bieg choroby i całego życia, będą przełomowe dla pacjentów – mówił Marek Macyszyn.
W jego opinii dyskusja o innowacyjnych terapiach zbyt często koncentruje się wyłącznie na ich cenie lub efektach klinicznych, pomijając szersze konsekwencje dla pacjentów, ich rodzin oraz całego systemu opieki zdrowotnej. – Kiedy pacjent otrzymuje skuteczną terapię, zmienia się nie tylko jego życie. Zmienia się sytuacja całej rodziny, maleje zapotrzebowanie na hospitalizacje, a system ochrony zdrowia może wykorzystać uwolnione zasoby dla innych chorych – tłumaczył. Zdaniem Macyszyna to właśnie te szersze efekty, czyli poprawa jakości życia pacjentów, ograniczenie potrzeby opieki czy odciążenie systemu zdrowia, pokazują rzeczywistą wartość innowacji medycznych.
Refundacja to dopiero początek
Eksperci zwracali uwagę, że sama decyzja refundacyjna nie gwarantuje jeszcze realnego dostępu do terapii. Potrzebne są odpowiednie ośrodki, rejestry pacjentów i infrastruktura organizacyjna. Bez tego nawet najbardziej innowacyjne leczenie może pozostać dostępne tylko dla części pacjentów. Dlatego, jak podkreślali uczestnicy debaty, przyszłość systemu ochrony zdrowia będzie zależała nie tylko od liczby refundowanych terapii, ale też od zdolności do budowania całego ekosystemu wokół innowacji.
Partner relacji: Vertex Pharmaceuticals
