Partner rozmowy: Vertex Pharmaceuticals

Jakie są obecnie największe wyzwania związane z refundacją innowacyjnych terapii?

Mimo że w ostatnich latach zrefundowano w Polsce wiele innowacyjnych terapii – mowa o ponad 900 wskazaniach i cząsteczkach, także w chorobach rzadkich – wciąż mamy nad czym pracować. Głównym wyzwaniem pozostaje szybkość procesu decyzyjnego oraz czas, jaki upływa od momentu wydania pozytywnej decyzji przez Ministerstwo do chwili, gdy pacjent faktycznie może skorzystać z terapii.

Czy istnieją rozwiązania zagraniczne, które moglibyśmy wykorzystać w Polsce z myślą o skróceniu procesu, jaki musi przebyć lek, zanim trafi do pacjenta?

Ścieżka od zdefiniowania potrzeby klinicznej do jej pełnego zaadresowania – czyli odkrycia leku, jego rejestracji, refundacji i ostatecznego udostępnienia pacjentowi – jest niezwykle długa. Jako przykład może posłużyć mukowiscydoza: firma Vertex poświęciła ponad 20 lat na poszukiwania, odkrycie, a następnie rejestrację jednego leku. To ogromny nakład czasu.

Jeśli jednak skupimy się tylko na etapie, w którym lek jest już zarejestrowany, a wniosek o refundację został rozpatrzony pozytywnie, to okazuje się, że nawet po przyznaniu refundacji pacjent musi często czekać jeszcze kilka miesięcy, zanim faktycznie będzie mógł skorzystać z terapii. Podczas debaty o efektywności innowacji na Kongresie Wyzwań Zdrowotnych zastanawialiśmy się, jak ten czas skrócić, analizując sugestie ekspertów systemowych oraz perspektywę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W tym kontekście warto przywołać doświadczenia z innych rynków – nasz zespół odpowiada nie tylko za Polskę, ale także za Czechy, gdzie funkcjonuje osobna ścieżka dla leków sierocych, stosowanych w chorobach rzadkich. Została ona stworzona po to, by maksymalnie przyspieszyć dostęp do leczenia. Istnieje zatem wiele konkretnych rozwiązań, z których polski system mógłby czerpać. Mój główny wniosek z dzisiejszej dyskusji jest jednak taki, że nie chcemy tworzyć całkowicie nowej ścieżki. Zastanawiamy się raczej, jak usprawnić obecnie funkcjonujący system, by realnie skrócić czas oczekiwania pacjenta. Wychodzę z tego panelu z optymistycznym przekonaniem, że wspólnie szukamy najlepszych sposobów na przyspieszenie tych procesów

W Polsce nowoczesne leczenie mukowiscydozy jest dostępne w ramach programu lekowego od 2022 r. Jakie zmiany w życiu pacjentów przyniosło udostępnienie tej terapii?

Efekty są spektakularne. Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną i postępującą, co oznacza, że im szybciej wdrożymy leczenie, tym lepiej dla chorego. Co istotne, mimo jednej diagnozy, mamy do czynienia z wieloma podtypami genetycznymi tej choroby. Dzisiaj większość pacjentów ma już dostęp do różnych terapii, dopasowanych do konkretnych mutacji. Zmiana, która nastąpiła wraz z wprowadzeniem leczenia przyczynowego, jest wielowymiarowa. Po pierwsze, znacząco poprawiły się efekty kliniczne. Po drugie, opieka oferowana przez ośrodki leczenia mukowiscydozy w Polsce weszła na znacznie wyższy poziom – są to zespoły wielospecjalistyczne, które kompleksowo wspierają pacjentów. Dzięki temu ci ludzie mogą wracać do normalnego życia: uczyć się, pracować, zakładać rodziny. Mówimy więc nie tylko o efekcie medycznym, ale także o ogromnym zysku społecznym i ekonomicznym.

Powiedział pan, że dostęp do terapii ma większość pacjentów. Czy to oznacza, że pozostaje jeszcze grupa, gdzie te potrzeby nie są zaspokojone?

Nieustannie poszukujemy terapii ukierunkowanych na konkretne podtypy genetyczne mukowiscydozy. W ubiegłym roku zarejestrowano najnowszą terapię, która posiada najszersze dotąd wskazania w tym obszarze genetycznym. Robimy wszystko, co w naszej mocy, aby udostępnić ją pacjentom kwalifikującym się do leczenia. Nie ustajemy w naszych działaniach i ściśle współpracujemy z Ministerstwem Zdrowia, by ta opcja stała się dla chorych dostępna.

Złożyliście już wniosek refundacyjny?

Tak. Złożyliśmy już wniosek o objęcie refundacją naszego najnowszego leku. Z dużym optymizmem oczekujemy na pozytywne zakończenie całego procesu. Niezwykle budujące i motywujące jest dla nas to, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała już pozytywną rekomendację dla tej terapii w jej konkretnym wskazaniu. Liczymy zatem na sprawną decyzję Ministerstwa Zdrowia, dzięki której pacjenci będą mogli jak najszybciej rozpocząć leczenie tą nowoczesną metodą.

W jaki sposób różni interesariusze - począwszy od decydentów, a na przemyśle kończąc - mogą współpracować, żeby dostęp do innowacyjnych terapii w Polsce się poprawił?

Tę współpracę już teraz oceniam bardzo pozytywnie. Wszyscy interesariusze, a w szczególności Ministerstwo Zdrowia oraz Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, wykazują ogromne zaangażowanie w toczące się obecnie procesy refundacyjne. Choć dyskusje bywają intensywne, dostrzegamy dużą otwartość na poznanie perspektywy firmy. Bardzo istotny jest również głos organizacji pacjenckich, który jest w resorcie wyraźnie słyszany. Pojawiła się nawet wizja dalszego zacieśniania tej relacji, aby zapewnić ciągły i niezakłócony przepływ informacji, co jest niezwykle obiecujące. W mojej ocenie, w obszarze komunikacji i wzajemnych relacji niewiele pozostaje do poprawy – są one na bardzo dobrym poziomie.

Partner rozmowy: Vertex Pharmaceuticals