Komórki macierzyste odnowią mięśnie

Zanik mięśni – tzw. dystrofia mięśniowa Duchenne’a – występuje u jednego na 3 – 4 tys. chłopców. Jest nieuleczalna, a większość chorych umiera przed 30. rokiem życia. Choć jej przyczyną jest pojedyncza mutacja genetyczna, dotąd naukowcy nie zdołali sobie z nią poradzić. Jest jednak szansa, że wreszcie uda się pomóc cierpiącym na tę chorobę pacjentom. Specjaliści z University of Texas Southwestern opracowali metodę, która umożliwi odbudowanie mięśni. Na razie przetestowano ją na zwierzętach.

W eksperymentach na myszach amerykańscy naukowcy posługiwali się embrionalnymi komórkami macierzystymi uzyskanymi ze zwierzęcych zarodków. Takie komórki mogą zamieniać się w dowolny typ komórek dorosłego organizmu.

Posługiwanie się takimi tkankami niesie jednak spore zagrożenie. Komórki macierzyste mogą się bowiem zmieniać chaotycznie, formując – zamiast pożądanych tkanek – guzy nowotworowe. W prowadzonych dotąd na zwierzętach doświadczeniach wstrzykiwanie komórek macierzystych owocowało powstaniem tzw. potworniaków – guzów, w których obecne są tkanki różnego typu: włosy, zęby, komórki tłuszczowe czy mięśnie. Korzystanie z częściowo zróżnicowanych komórek również okazało się nieskuteczne – nie docierały one tam, gdzie były potrzebne, a część za szybko obumierała.

Rozwiązaniem okazała się selekcja komórek przed wstrzyknięciem ich chorym zwierzętom. Eksperyment taki, przeprowadzony przez zespół dr Rity Perlingeiro z University of Texas Southwestern, opisuje najnowsze „Nature Medicine”.

– Problemem jest to, że z komórek macierzystych może powstać dokładnie wszystko – tłumaczy dr Perlingeiro. – Trzeba znaleźć sposób, aby wyciągnąć dokładnie te komórki, na których nam zależy. Jak je wybrać – oto pytanie.

Dzięki fluorescencyjnemu znacznikowi naukowcom udało się oznaczyć tylko te komórki, które w przyszłości mogą zamienić się w komórki mięśni. To właśnie te komórki wstrzyknięto chorym myszom.

Po miesiącu naukowcy sprawdzili, gdzie zawędrowały świecące na zielono komórki. Okazało się, że trafiły w miejsca, gdzie niezbędna była produkcja włókien mięśniowych. Stwierdzono również produkcję dystrofiny – białka, którego brak wywołuje obumieranie komórek mięśniowych.

To będzie coś, co odmieni i wydłuży życie pacjentów – podkreśla prof. Francesco Muntoni

Leczone komórkami macierzystymi zwierzęta miały silniejsze mięśnie, lepiej też wypadały w testach koordynacji ruchowej. Po czterech miesiącach nie stwierdzono obecności potworniaków – guzów, których najbardziej obawiali się naukowcy. Pierwszy raz udało się w praktyce wykorzystać komórki macierzyste do walki z zanikiem mięśni – podkreśla dr Perlingeiro.

Zanim podobna metoda leczenia trafi do testów z udziałem ludzi, minie jeszcze sporo czasu. Najważniejszym problemem – obok bezpieczeństwa jej stosowania – pozostaje pozyskiwanie embrionalnych komórek macierzystych. Według dr Perlingeiro możliwe będzie wykorzystanie nowej techniki pozyskiwania takich komórek ze skóry ludzi. Odkrycie umożliwiające taki zabieg uznawane jest przez ekspertów za jedno z najważniejszych wydarzeń w świecie nauki ubiegłego roku.

Chociaż amerykańskie eksperymenty prowadzone były tylko na zwierzętach, naukowcy przygotowali też nową terapię dla ludzi. Na razie może ona jedynie spowolnić postępy dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Metoda polega na wstrzykiwaniu leku – „genetycznej łatki” poprawiającej wadliwie funkcjonujący fragment DNA chorego. Pierwszy na świecie test tej metody rozpoczął się w październiku ubiegłego roku.

Badanie prowadzi prof. Francesco Muntoni z Imperial College London. Początkowo pacjentom podawano niewielkie dawki leku, aby sprawdzić, czy jest on bezpieczny. Celem naukowców jest taka zmiana DNA w komórkach pacjenta, która umożliwi produkcję dystrofiny, a tym samym zahamowanie postępów choroby.

– To będzie naprawdę coś, co odmieni i przedłuży życie pacjentów – powiedział sieci BBC prof. Muntoni. – To ich nie wyleczy, ale z całą pewnością da im więcej czasu.

Jednym z pacjentów biorących udział w eksperymencie jest 16-letni Daniel Emerson-Smith. Kiedyś mógł biegać i grać w piłkę, dziś jest przykuty do wózka. – Mam nadzieję, że ten lek pozwoli mi żyć dłużej i jakoś zahamować rozwój choroby – mówi Daniel. W takich przypadkach jak jego dystrofia mięśni powoduje śmierć między 20. a 30. rokiem życia. – Mam nadzieję, że będę mógł trochę więcej się ruszać. Może nawet zabiorę mamę na spacer.

Więcej o dystrofiach mięśni: http://www.mdausa.org/

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to najczęściej występująca forma zaniku mięśni. Dotyka jednego na ok. 3,5 tys. chłopców.

Przyczyną tego rodzaju dystrofii jest uszkodzenie genu kodującego tzw. dystrofinę. Odkryto to w latach 80. ubiegłego wieku.