Weźmie w nich udział 12 pacjentów z genetycznym schorzeniem oczu, które może prowadzić do utraty wzroku. Tylko w Stanach Zjednoczonych na chorobę Stargardta – bo o niej mowa – cierpi 30 tys. osób.

Lekarze wierzą, że zastosowana przez nich terapia może być także skuteczna w podobnym, ale dużo powszechniej występującym schorzeniu, tj. zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (AMD). Dotyka ono milionów ludzi na świecie.

Badania rozpoczną się na początku przyszłego roku. Będą prowadzone przez Advanced Cell Technology, biotechnologiczną firmę z Kalifornii.

Pionierska metoda leczenia ma polegać na wstrzyknięciu do oka pacjenta komórek siatkówkowych uzyskanych z embrionalnych komórek macierzystych. Zostaną one pobrane z ludzkiego embrionu znajdującego się na wczesnym etapie rozwoju, tj. składającego się z około ośmiu komórek. Fakt ten budzi spore kontrowersje. Mimo to amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dała zielone światło badaniom.

W początkowej fazie ich głównym celem będzie sprawdzenie bezpieczeństwa zastosowanych dawek. – Eksperymenty przeprowadzone wcześniej na zwierzętach – myszach i szczurach – dowiodły, że w ten sposób możemy zatrzymać rozwój choroby – tłumaczy Bob Lanza, kierownik ds. naukowych w Advanced Cell Technology. Mało tego, udało się uzyskać 100-proc. poprawę zdolności wzrokowych. Co ważne, nie powodując przy tym rozwoju guzów ani innych efektów ubocznych.

Proces leczenia ma polegać na tworzeniu się w chorym oku nowych pigmentowych komórek nabłonkowych (RPE). Do ich zniszczenia dochodzi u osób cierpiących na chorobę Stargardta, podobnie jak u chorych z AMD. Następnie degradacji ulegają fotoreceptory, komórki reagujące na światło. W efekcie widzenie staje się niewyraźne.

– Z pomocą komórek macierzystych jesteśmy w stanie wytworzyć praktycznie nieograniczoną ilość zdrowych komórek typu RPE – cieszy się Lanza.

To już drugie w tym roku badanie kliniczne z użyciem komórek macierzystych, na prowadzenie którego zgodziła się FDA. W październiku rozpoczęło się testowanie tej metody leczenia u osób po urazie rdzenia.