Terapia skrojona na miarę

Naukowcy mówią o personalizowanej medycynie od dawna. Chodzi o dobieranie terapii do potrzeb indywidualnych pacjentów. Nie tylko do choroby czy stanu fizycznego, lecz także konstrukcji genetycznej, metabolizmu, aktywności białek.

Teraz marzenia o indywidualnie dobieranych lekach zaczynają się urzeczywistniać. Naukowcy stworzyli „encyklopedię raka" – bazę danych o blisko tysiącu różnych odmian nowotworów.

Punktem wyjścia dla takiego podejścia stały się badania, z których wynikało, że leki, które w jednej grupie pacjentów nie działały wcale, u innych były zaskakująco skuteczne, choć wszyscy chorowali na ten sam typ raka. Tym, co ich różniło, była aktywność pojedynczych genów lub ich mutacje.

Tysiąc złych komórek

– Reakcja jednego pacjenta stała w sprzeczności ze skutecznością leczenia w całej grupie pacjentów, którzy zostali wrzuceni do jednego worka. Nikt nie zwrócił uwagi na indywidualne różnice – tłumaczy George Church, pionier badań ludzkiego genomu z Harvard Medical School w Bostonie, szef Personal Genome Project.

Cancer Cell Line Encyclopedia jest dziełem badaczy z Broad Institute, Dana-Farber Cancer Institute oraz naukowców firmy farmaceutycznej Novartis. To w istocie zbiór prawie 1000 tzw. linii komórkowych – komórek raka pobranych od pacjentów i namnażanych w laboratorium. Są dokładnie przebadane genetycznie, a dla połowy z nich lekarze dysponują wynikami skuteczności działania 24 preparatów przeciwrakowych. Informacje o tym przedsięwzięciu (jak również o podobnych pracach prowadzonych przez Massachusetts General Hospital i Sanger Institute) publikuje dzisiejszy magazyn „Nature".

– Taka wiedza przyspieszy prace nad nowymi lekami, szczególnie w porównaniu z metodą obejmowania tym samym leczeniem każdego pacjenta z rakiem niezależnie od profilu genetycznego – mówi Levi Garraway z Broad Institute. – Dotyczy to nie tylko nowych terapii celowanych, ale również starszej chemioterapii. Można dzięki temu wskazać pacjentów, którzy zareagują na pewne środki, oraz tych, którym to na pewno nie pomoże.

Po wykonaniu dokładnych badań i porównaniu tych wyników z bazą danych lekarze będą zaś mogli dobrać preparaty szczególnie skuteczne dla tego konkretnego pacjenta.

Już teraz zespół onkologów znalazł trzy potencjalne cele dla terapii czerniaka, opierając się wyłącznie na procesach biochemicznych zachodzących w badanych komórkach rakowych. – Mamy nadzieję, że te dane przyspieszą badania przedkliniczne – mówi Levi Garraway.

Wszystkie informacje są dostępne publicznie. – Chcemy, aby inne instytucje i firmy wykorzystały naszą pracę do poszukiwań nowych terapii – zapowiada Mark Fishman z Novartis Institute for BioMedical Research.

Jak wykorzystanie takich danych może wyglądać w  praktyce, pokazuje przykład amerykańskiego genetyka molekularnego Michaela Snydera. Naukowiec Uniwersytetu Stanforda przez 14 miesięcy wykonał kompleksowe badania własnego organizmu – w tym sekwencjonowanie genomu. Wykrył kilka infekcji i wpisaną w geny podatność na cukrzycę typu 2, na którą natychmiast zaczął się leczyć. Taki zestaw badań obejmuje analizę genetyczną, aktywności białek i metabolizmu.

Kino 3D i zdjęcie

– Kiedy lekarz zleca badania krwi, analizujemy góra 20 czynników – tłumaczy Snyder. – Dzięki naszemu podejściu badamy tysiące, jeśli nie dziesiątki tysięcy parametrów. Mamy jasny obraz tego, co się dzieje. To jak porównanie jednego zdjęcia z filmem 3D wyświetlanym w kinie IMAX.

Naukowiec tłumaczy, że wybrał samego siebie do tych badań z przyczyn czysto praktycznych – pacjent musiał być zawsze pod ręką i – gdyby coś poszło źle – nie mógł zaszkodzić zespołowi. – Sam siebie przecież nie pozwę – mówi Snyder.

Jest tak pewny słuszności spersonalizowanego podejścia do leczenia, że założył własną firmę – Personalis. Jej specjaliści mają pomagać lekarzom w doborze terapii na podstawie badań genomu i metabolizmu pacjenta.