Ze szpiczakiem plazmocytowym, złośliwym nowotworem układu krwiotwórczego żyje w Polsce około 9,5 tys. osób. Guzowate ogniska w szpiku kostnym wypierają i niszczą zdrową tkankę. Pojawia się anemia, dochodzi do patologicznych złamań i zaburzeń pracy układu odpornościowego. Charakterystyczną cechą tego nowotworu jest nawrotowość. Każda kolejna fala choroby czyni szpiczaka oporniejszym na leczenie. To progi, na których toczy się największa walka – przełamanie wznowy nowotworu i wydłużenie życia pacjenta.
W ostatnich latach chorzy zyskali ogromną nadzieję. Lekarze mówią o przełomie, który może zmienić śmiertelną chorobę w przewlekłą, ponieważ nie chodzi już o wydłużeniu życia o kilka lat ale o 10 lub więcej. Nadal nie mówimy o wyleczeniu choroby ale pewnego rodzaju “resetowaniu” nawrotów do stanu wyjściowego, najbardziej podatnego na leczenie.
W listopadzie 2015 r. pierwsze dwa przeciwciała monoklonalne otrzymały rekomendacje Amerykańskiej Agencja ds. Leków i Żywności (FDA) do leczenia opornych nawrotowych postaci szpiczaka, a w kolejnym roku pozytywnie zaopiniowała je Europejska Agencja Leków (EMA). Działanie jednego z nich ogranicza się jedynie do komórek szpiczaka, a co dodatkowo zafascynowało środowisko hematologów, wspiera układ odpornościowy, który w przypadku tej choroby jest szczególnie osłabiony. Na leczenie przeciwciałem monoklonalnym odpowiada nawet 90 proc. chorych. To nowa szansa dla pacjentów opornych na inne terapie.
Aktualnie hematolodzy w Polsce apelują o większą swobodę w leczeniu pacjentów, ponieważ nowa terapia, nie jest dostępna w ramach istniejącego programu lekowego.
Pod koniec roku odbyła się debata ekspercka pt. „Refundacja za wyniki terapeutyczne? Jak finansować skutecznie leczenie przy ograniczonym budżecie”, organizowana w siedzibie dziennika Rzeczpospolita. Celem spotkania była dyskusja na temat zmodyfikowania procesu refundacyjnego pod kątem efektywności terapii. W dużym uproszczeniu – system miałby refundować jedynie skuteczne leczenie, płacić tylko za określony efekt terapeutyczny a ciężar tego, które okaże się mało efektywne, spoczywałby na producencie leku.
