Chorzy walczą o każdy oddech. Pomóc im może nowoczesna terapia

Spadek wydolności oddechowej, będący problemem zarówno osób z mukowiscydozą, jak i idiopatycznym włóknieniem płuc (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF), był jednym z tematów pierwszej z cyklu debat w ramach akcji społecznej „Rzeczpospolitej" #oddychaj. Kolejna planowana jest pod koniec lutego.

Uczestnicy debaty „Walka o każdy oddech – jak poprawić sytuację chorych na mukowiscydozę i idiopatyczne włóknienie płuc (IPF)" zgodzili się, że sytuacja polskich pacjentów jest gorsza od warunków leczenia chorych z Europy Zachodniej czy zza oceanu.

Żyją coraz dłużej

Profesor Dorota Sands, prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy oraz kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy – Klinicznego Oddziału Chorób Płuc Szpitala Dziecięcego w Dziekanowie Leśnym, tłumaczyła, że mukowiscydoza jest chorobą wielonarządową, chociaż w ponad 90 proc. przypadków bezpośrednią przyczyną zgonów jest przewlekła choroba oskrzelowo-płucna. Na świecie na mukowiscydozę choruje około 80 tys. osób, a w samej Europie jest ich już 50 tysięcy. – To jedyna znana mi choroba, w której w ciągu ostatnich 50 lat nastąpiło wydłużenie życia od poziomu zgonów wśród dzieci do młodych dorosłych. Według światowych danych mediana życia wynosi około 40 lat, choć w Kanadzie zdarzają się 70-latki z mukowiscydozą, a tamtejsi naukowcy rozmawiają na temat „gender gap", czyli różnicy w długości życia między chorymi obu płci – mówiła prof. Sands.

Jej zdaniem Polska może się pochwalić znakomitym programem przesiewowym, dzięki któremu choroba rozpoznawana jest już u noworodków. To pozwala na odpowiednio wczesne wdrożenie leczenia. Sama terapia osób z mukowiscydozą nie należy jednak do najłatwiejszych. – To leczenie kompleksowe, a przez to trudne. Lider zespołu to pulmonolog z uwagi na to, że śmiertelność związana jest z chorobą płuc. Zespół interdyscyplinarny powinien być złożony także z fizjoterapeuty, psychologa i dietetyka – mówiła prezes PTM. Dodała, że leczenie chorych wymaga specjalnych warunków. Ponieważ chorzy mają przewlekłe zakażenia bakteryjne, mogą być niebezpieczni dla siebie nawzajem. Dlatego na oddziale leczenia mukowiscydozy obowiązują sale jednoosobowe. Pacjent może ewentualnie leżeć z innym niezakaźnym chorym, obowiązuje go także noszenie maski w przestrzeniach publicznych. – Najlepszym rozwiązaniem, by nie budować takich szpitali, jak ten w Chinach, leczący koronowirusa, jest wprowadzenie domowej antybiotykoterapii dożylnej. Taki program został stworzony przy współudziale naszych towarzystw. Ale jest jeden problem: istnieje wymóg, by każde podanie wykonywała pielęgniarka, choć na całym świecie mogą to robić sami chorzy i ich przeszkoleni opiekunowie. Mamy nadzieję, że po ostatnich rozmowach w resorcie pojawi się nowe rozporządzenie, które pozwoli rozładować zatłoczone oddziały, zwłaszcza dla dorosłych, gdzie przepustowość jest bardzo problematyczna – mówiła prof. Sands.

Podkreślała, że leczenie, które dało dobre efekty do wczesnego wieku dorosłego, to leczenie podtrzymujące, obejmujące choroby płuc oraz postępowanie żywieniowe. Zwróciła też uwagę, że właśnie pojawiły się leki modulujące, które działają w komórce na funkcje białka i to jest coś „co ekscytuje całe środowisko".

Magdalena Morańska, członek zarządu Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą i mama 17-latki z tą chorobą, zwracała uwagę na dysproporcje pomiędzy Polską a krajami Europy Zachodniej, nie tylko w długości życia chorych, ale też w dostępie do leczenia. – Jako towarzystwo nie godzimy się na to i staramy się robić wszystko, by te dysproporcje zmniejszyć – finansujemy rehabilitację domową, leki oraz powstawanie nowych oddziałów i remont istniejących. Robimy, co możemy, ale czujemy, że tak być nie powinno, że to nie powinna być rola Towarzystwa. Oczekiwalibyśmy wsparcia od państwa – mówiła.

Zdaniem Magdaleny Morańskiej w Polsce wiele trzeba poprawić. – Brakuje nam refundacji leków, enzymów trzustkowych, niektórych antybiotyków i wszyscy bardzo czekamy na dostęp do leków przyczynowych, które są szansą dla naszych dzieci. W ostatnim czasie zauważyliśmy, że bardzo wiele rodzin, szczególnie z małymi dziećmi, emigruje do Anglii, Szkocji i wszędzie tam, gdzie życie ich dzieci może być dłuższe.

Magdalena Morańska podkreślała, że rodzice żyją w bardzo wielkiej nadziei na to, że leki przyczynowe pomogą chorym dzieciom. – Jesteśmy zdeterminowani, żeby je mieć. Mam 17-letnie dziecko po przeszczepie wątroby i z innymi problemami. Od mamy, której dziecko bierze te leki od kilku miesięcy, słyszę, że nowy lek daje zauważalną poprawę: jest mniej zalegań w płucach, są przyrosty masy ciała. Wzrasta też spirometria. Może niewiele, bo o 2–3 proc. Dla nas, rodziców, którzy latami obserwują, że dziecko traci na spirometrii, samo zahamowanie tego procesu jest wielkim sukcesem. Lek, z którym wiążemy wielkie nadzieje, jest dedykowany niewielkiej grupie. Żeby polski chory mógł godnie żyć, potrzebuje jednak zarówno leków przyczynowych, jak i rozwoju opieki skoordynowanej – przekonywała Magdalena Morańska.

Częściej chorują palacze

Daleka od idealnej jest także sytuacja chorych na IPF, które polega na zastępowaniu prawidłowej struktury miąższu płucnego, czyli pęcherzyków, naczyń i całej strefy, w której odbywa się wymiana gazowa, przez tkankę bliznowatą. – Dzieje się to stopniowo i prowadzi do zmniejszenia wymiany powierzchni gazowej, co z kolei powoduje niewydolność oddechową. Płuca stają się sztywne, a w czasie oddechu dostaje się do nich mniej powietrza, co przekłada się na zmniejszenie parametrów mierzonych w badaniu spirometrycznym. Przyczyna jest nieznana, choć wiemy, że częściej chorują mężczyźni – tłumaczył prof. Wojciech Piotrowski, kierownik Oddziału Klinicznego Pulmonologii i Alergologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Dodał, że częściej chorują palacze, więc prawdopodobnie pośród kilku tysięcy substancji zawartych w dymie tytoniowym jest jakaś, która bezpośrednio indukuje proces włóknienia. – IPF związana jest na pewno z czynnikami genetycznymi, bo przynajmniej u 5 proc. chorych możemy prześledzić historie występowania tej choroby u bliższych czy dalszych członków rodziny. Większość chorych to osoby po 60. roku życia, bardzo rzadko poniżej 50. roku życia. Ma to pewne konsekwencje – słabą dostępność do leków, diagnostyki oraz brak adekwatnego dofinansowania. Z chorobą wiąże się wiele chorób współistniejących, które dodatkowo obciążają rokowanie, np. chorzy częściej chorują na raka płuc i na nadciśnienie płucne – mówił prof. Piotrowski. Dodał, że przez wiele lat nie znano skutecznego sposobu leczenia, a wszystkie leki stosowano, opierając się bardziej na przyzwyczajeniach niż na danych naukowych. – Od kilku lat dysponujemy lekami antyfibrotycznymi, które nie hamują procesu włóknienia, ale istotnie go spowalniają – mówił prof. Piotowski.

Dr n. med. Katarzyna Lewandowska z Kliniki Chorób Płuc Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie zapewniała, że obecnie chorzy na IPF mają dostęp do obu leków antyfibrotycznych w ramach programu terapeutycznego finansowanego przez NFZ.

– Dostęp jest pełny od nieco ponad roku, od ponad dwóch lat mamy jeden, a od półtora roku drugi lek – mówiła dr Lewandowska. – Niestety, nie jest on szeroki, ponieważ aby przyjmować leki w ramach programu terapeutycznego, trzeba spełniać pewne kryteria. Ale jeszcze większym problemem jest wyłączanie chorych, którzy w trakcie leczenia prezentują pogarszanie się funkcji płuc. Wiemy, że przedłużone stosowanie leków, nawet u tych osób, które w jakimś momencie leczenia wykazały się istotnym pogorszeniem funkcji płuc, przynosi im potem korzyść. Zabieranie im tego leczenia w momencie, w którym jednorazowo stwierdzimy, że funkcja płuc się pogarsza, wydaje się etycznie wątpliwe – tłumaczy.

Jak dodaje, nie można jednoznacznie określić, jak funkcja płuc by się kształtowała, gdyby pacjent leku nie przyjmował. Na pewno pogarszałaby się jeszcze szybciej. – Poza tym istnieje wiele dyskusji nad opracowaniem metody mierzenia pogarszania się funkcji płuc. Wskaźniki, które możemy obiektywnie zmierzyć w badaniach czynności płuc, niekoniecznie muszą jednoznacznie świadczyć o tym, że choroba postępuje tak gwałtownie, a już na pewno nie świadczą o tym, że lek nie działa.

Niestety, oba leki nie hamują choroby całkowicie, tylko spowalniają jej postęp. To jest główny problem naszych chorych, jeżeli chodzi o leczenie farmakologiczne. Drugim problemem jest opieka skoordynowana. Chorzy są zdani na siebie. Dostają opiekę pulmonologiczną, natomiast są zdecydowane braki, jeżeli chodzi o rehabilitację, która jest niezwykle istotna przy tej chorobie, szczególnie jeżeli chodzi o dostępność koncentratorów tlenowych. I w końcu, jeżeli chodzi o opiekę na koniec życia, kiedy funkcja płuc jest na tyle zła, że niewiele możemy pomóc pacjentowi, poza zapewnieniem mu komfortu – tłumaczyła dr Lewandowska.

Władysław Sobański z Polskiego Towarzystwa Wspierania Chorych na IPF mówił o psychologicznych aspektach chorowania. – To spada na człowieka niespodziewanie. Z chorobą trzeba się pogodzić i ją zaakceptować, co nie znaczy – poddać się. Trzeba walczyć na tyle, na ile można, utrzymywać względnie dobrą kondycję, stosować się do zaleceń lekarza i poddawać badaniom. Chociaż to nie jest proste, trzeba zdać sobie sprawę, że przez lata tych programów nie było. Miałem szczęście się do tego programu dostać. Mam ten komfort, że jestem mieszkańcem Warszawy i mogę się leczyć na Płockiej. Niedawno poznałem pana, który wstaje o drugiej w nocy, jedzie do Wrocławia, z Wrocławia wsiada w pociąg i jedzie do Warszawy, żeby dostać lekarstwa. Jeździ raz w miesiącu, a jest dosyć mocno schorowany. Kolejnym problemem jest to, że ta choroba jest bardzo późno rozpoznawana, ponieważ jest mało znana, nawet lekarzom. Przeciętny lekarz rodzinny nie ma w ogóle pojęcia, że coś takiego istnieje albo łączy to kompletnie z czymś innymi. Długie lata byłem leczony na serce, które mam zdrowe. Za jakiś czas przyjdzie mi być w tej sytuacji, że usłyszę: proszę pana, musimy to zakończyć, bo do niczego się pan już nie nadaje. To nie jest łatwe, ale dzięki leczeniu ten okres się wydłuża, choć mój stan bez wątpienia się pogarsza – mówił Władysław Sobański.

Brak elastyczności terapii

Prof. Piotrowski zauważył, że obecnie w prowadzeniu terapii najbardziej przeszkadza lekarzom niemożność modyfikacji programów lekowych. – Wiedza zmienia się bardzo dynamicznie, co miesiąc docierają do nas nowe dowody naukowe, np. kwestia wyłączania chorych z programu na podstawie progresji choroby czy same kryteria kwalifikacyjne, które powinny być już bardziej liberalne. Wiemy, że leki działają w znacznie większej grupie chorych, niż wydawało nam się jeszcze parę lat temu. Dane epidemiologiczne mówią, że w Polsce częstość tej choroby powinna być równomierna i nie ma podstaw, żeby sądzić, że tych chorych nie ma wcale np. w województwie pomorskim czy dolnośląskim, a są np. w śląskim czy mazowieckim – mówił prof. Piotrowski.

Dr Lewandowska dodała, że zgodnie z zaleceniami Unii Europejskiej dla IPF, tak jak dla wielu chorób rzadkich, powinna zostać stworzona sieć ośrodków referencyjnych. – Leczenie i diagnozowanie takich chorób powinno być skupione w specjalistycznych ośrodkach, dlatego że nie ma fizycznej możliwości, żeby każdy lekarz, rodzinny czy nawet specjalista chorób płuc, ale pracujący gdzieś w terenie, nabył wystarczającą wiedzę i doświadczenie, jeżeli ma szanse spotkać chorego na IPF raz na rok. Chorzy powinni mieć wyznaczoną ścieżkę wędrówki, powinno się opracować wskazówki dla lekarzy rodzinnych i pulmonologów pracujących w poradniach, kiedy należy podejrzewać u pacjenta taką rzadką chorobę i jakie powinny być następne kroki pacjenta. Niestety, w ośrodkach, które oddolnie podjęły się funkcji zajmowania się chorującymi na choroby rzadkie, chorzy ciągle są wypychani i przegrywają z masą pacjentów z rakiem płuc, POChP, astmą. Ci chorzy mogliby się leczyć w ośrodkach, które nie są tak bardzo wyspecjalizowane, a nasi chorzy muszą z nimi konkurować o miejsce i niestety bardzo często przegrywają – zauważyła dr Lewandowska.

Prof. Dorota Sands apelowała o to, by docenić postęp, jaki w ostatnich latach dokonał się w leczeniu. – Ciągle można mówić, że nic nie ma i jeszcze musimy poczekać, ale podkreślam, że to, co powstało, to jest gigantyczny wysiłek pacjentów, naukowców i masy prywatnych ludzi dobrej woli, którzy opłacają sprzęt. Skoro osoby prywatne są w stanie przekazać takie pieniądze na ośrodki, to stać nas na opiekę na absolutnie przyzwoitym poziomie – podsumowała prof. Sands.

—współpraca Karol Ikonowicz

Tekst jest częścią akcji społecznej „Rzeczpospolitej” – zobacz więcej #oddychaj

Wywiady z gośćmi debaty "Walka o każdy oddech – jak poprawić sytuację chorych na mukowiscydozę i idiopatyczne włóknienie płuc (IPF)”  

Prof. Dorota Sands, prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy

Magdalena Morańska, Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą

Władysław Sobański, Polskie Towarzystwo Wspierania Chorych na IPF