Do takich wniosków doszli uczestnicy debaty „Integracja nauki i leczenia – zbieranie i wykorzystywanie danych z praktyki klinicznej Real World Data (RWD)", która odbyła się w ramach cyklu „Rzeczpospolitej" „Przyszłość ochrony zdrowia".
Jak tłumaczył dr Aleksander Sowa, biolog molekularny, dyrektor ds. strategii i rozwoju portfolio Roche Polska, medycyna precyzyjna, czyli leczenie w oparciu o wcześniejszą identyfikację mechanizmów molekularnych kierujących rozwojem choroby, wymaga złożonej analizy nawet kilkuset genów jednocześnie. Z jednej strony stwarza to nadzieje na poszerzenie spektrum terapii dla chorych, a z drugiej daje perspektywy rozwoju nauki i gospodarki.
Precyzja w leczeniu
– Interwencje medyczne, zarówno te lekowe, jak i nielekowe, podejmuje się w oparciu o ewentualne wykrycie mutacji genu i możliwości wpłynięcia na zwalczenie lub zatrzymanie progresji choroby. By móc dobrze korzystać z medycyny precyzyjnej, potrzeba zaawansowanej diagnostyki, a dla rozwoju terapii i nauki niezbędne są systemy, które umożliwiają zbieranie i analizę danych z praktyki klinicznej. Te powstające już dziś, głównie w USA, wymagają bardzo dużych inwestycji zarówno finansowych, jak i intelektualnych – zauważył dr Sowa. Dodał, że dane gromadzone w takich systemach mogą być podstawą zastosowania zaawansowanych mechanizmów refundacyjnych. – Dlatego potrzebujemy środowiska prawnego, które umożliwi inne podejście do refundacji – dużo bardziej nastawionego na potrzeby pacjenta, a nie wyłącznie kwestie finansowe – tłumaczył.
Prof. Iwona Ługowska, kierownik Oddziału Badań Wczesnych Faz Centrum Onkologii – Instytutu (COI) im. Marii Curie-Skłodowskiej w Warszawie, przyznała, że w jej praktyce klinicznej onkologia precyzyjna jest standardem postępowania. – Każdy chory na zaawansowany nowotwór, który zgłasza się do Oddziału Badań Wczesnych Faz, w pierwszej kolejności ma wykonywany profil molekularny nowotworu. Obecność danej mutacji lub jej brak jest dla mnie drogowskazem, jakie zastosować leczenie. W leczeniu standardowym obecnie zarejestrowane są liczne leki, które wymagają profilowania molekularnego, np. inhibitory BRAF/MEK czy ALK, natomiast w oddziale, którym mam przyjemność kierować, dodatkowo stosowane są leki kierunkowane molekularnie w ramach badań klinicznych – mówiła prof. Ługowska.
Dodała, że w COI prowadzony jest Krajowy Rejestr Nowotworów (KRN), a w klinikach narządowych dodatkowo archiwizowane i analizowane są dane kliniczne, biologiczne i laboratoryjne służące do opracowań naukowo-badawczych. – Najlepszym przykładem jest Rejestr Nowotworów Podścieliskowych Przewodu Pokarmowego (GIST) prowadzony w Klinice Nowotworów Tkanek Miękkich i Czerniaków, na którego bazie powstało wiele prac naukowych na temat wyników leczenia chorych w rzeczywistej praktyce klinicznej (Real World Evidence – RWE), które opublikowano w światowych, renomowanych czasopismach onkologicznych. Dane RWE są kluczowe nie tylko pod kątem opracowywania wyników leczenia i przeżycia chorych, ale też pozwalają przeanalizować przebieg terapii pod kątem jej bezpieczeństwa, a także kosztów – mówiła prof. Ługowska.
