Ocrelizumab na stwardnienie rozsiane. Lek, który ochroni nerwy

Najnowsze rezultaty badań klinicznych wskazują, że lek ocrelizumab jest skuteczny w powstrzymaniu dwóch form stwardnienia rozsianego – tzw. remitująco-nawracającej oraz pierwotnie postępującej. O ile dla tej pierwszej formy znane są leki (m.in. interferony) pozwalające spowolnić postęp choroby, o tyle w przypadku tej drugiej lekarze są bezsilni. Chorzy po upływie pięciu–siedmiu lat od diagnozy wymagają wózka inwalidzkiego.

Nie ma obecnie metody pozwalającej na wyleczenie stwardnienia rozsianego. Przynoszące pacjentom nadzieję wyniki badań klinicznych publikuje „New England Journal of Medicine".

Stwardnienie rozsiane to jedna z najczęściej występujących przewlekłych chorób neurologicznych. Występuje u 1 na 1000 mieszkańców naszego regionu. Szacuje się, że w Polsce choruje na nią ok. 50 tys. osób. Zwykle dotyka osób stosunkowo młodych – między 20. a 40. rokiem życia. Jest też jednym z najczęstszych powodów niepełnosprawności młodych ludzi.

Za powstawanie zmian neurologicznych odpowiada złe funkcjonowanie układu odpornościowego pacjenta. Jego własne komórki atakują tkankę nerwową. Wywołują uszkodzenia tzw. otoczki mielinowej wokół wypustek komórek nerwowych, a to z kolei prowadzi do przerwania przewodzenia sygnałów elektrycznych.

Jak z tym walczyć? Lek produkowany przez Roche to tzw. przeciwciało monoklonalne. Wiąże się z białkiem na powierzchni limfocytów B biorących udział w procesie niszczenia otoczki mielinowej. W wyniku tego limfocyty obumierają.

Wyniki prezentowane w „New England Journal of Medicine" pokazują, że lek ten nieznacznie poprawiał stan chorych. W przypadku formy remitująco-nawracającej (w badaniach wzięło udział w sumie 1656 pacjentów) około połowa doświadczyła słabszych lub ustępujących rzutów choroby. W przypadku formy pierwotnie postępującej (739 pacjentów) u jednej trzeciej pacjentów doszło do pogorszenia stanu, w porównaniu z 39 proc. w grupie nieleczonej. Lepsze były również ich wyniki w testach sprawnościowych oraz badaniach obrazowych mózgu.

Choć wyniki nie są spełnieniem marzeń pacjentów i lekarzy, to jednak jest to pierwsza terapia skuteczna w przypadku tej odmiany choroby.

– To przełomowe badanie, bo pierwszy raz pokazaliśmy lek, który spowalnia postać pierwotnie postępującą stwardnienia rozsianego – powiedział sieci BBC dr Peter Calabresi z Johns Hopkins University.

Lekarze są jednak oszczędni w pochwałach dla nowego leku, bo ocrelizumab ma dość silne efekty uboczne. Wcześniej Roche próbował zarejestrować ten lek w terapii reumatoidalnego zapalenia stawów. W 2010 roku przerwano jednak badania kliniczne III fazy, bo odnotowano przypadki zgonów z powodu infekcji. Ponieważ lek modyfikuje odpowiedź układu odpornościowego, pacjenci są bardziej narażeni na choroby zakaźne oraz niektóre nowotwory.

Ocrelizumab to nieco zmodyfikowany znany wcześniej lek rytuksymab stosowany w leczeniu chłoników, białaczki i reumatoidalnego zapalenia stawów. Pierwotnie został opracowany przez IDEC Pharmaceuticals, a jego ochrona patentowa wygasła w 2015 roku. Roche wstrzymał wówczas testy tego leku w walce ze stwardnieniem rozsianym, a na jego miejsce wstawił podobny – właśnie ocrelizumab.

Wartość światowego rynku leków przeznaczonych do walki ze stwardnieniem rozsianym szacuje się na 18 miliardów dolarów.