Potrzeba narzędzi refundacyjnych

Uczestnicy spotkania „Przyszłość zdrowotna obywateli państw Grupy Wyszehradzkiej – z perspektywy chorób hematologicznych" zastanawiali się, jakie rozwiązania umożliwią poprawę sytuacji chorych hematologicznie i onkologicznie.

Profesor Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (WUM), zauważył, że przeżycie chorych na szpiczaka uległo podwojeniu, a co za tym idzie zwiększyła się chorobowość w tym nowotworze. – Stało się tak dzięki wprowadzeniu nowych leków i dość powszechnej dostępności przeszczepiania komórek krwiotwórczych, których w Polsce wykonujemy kilkaset rocznie, a więc na masową skalę. Naszym marzeniem jest uzyskanie dziesięciu lat średniego przeżycia w tej chorobie – mówił.

Możliwość wyboru

Doktor Jakub Gierczyński, ekspert Narodowego Instytutu Zdrowia Publicznego – Państwowego Zakładu Higieny, dodał, że w polskiej hematoonkologii dokonał się ogromny postęp, jeśli chodzi o dostęp do leczenia: – W ciągu ostatnich dwóch lat zrefundowanych zostało sześć molekuł – mówił.

Nowoczesny lek na przewlekłą białaczkę limfocytową pojawił się na wrześniowej liście refundacyjnej. Jak zapewnił wiceprezes Narodowego Funduszu Zdrowia ds. finansowych Maciej Miłkowski, jego wprowadzanie potrwa realnie ok. trzech miesięcy. – Szacujemy, że w grudniu będą już podpisane umowy ze szpitalami i od grudnia będą mogły leczyć nim pacjentów. Natomiast leki dodatkowe w ramach już istniejących programów lekowych wchodzą właściwie na bieżąco – w ramach umowy ze szpitalami rozszerzany jest katalog leków, które można wykorzystywać do programów – zapewniał wiceprezes NFZ. Zdaniem prof. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, największą potrzebą w hematologii jest dziś poprawa leczenia chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego: – To choroba bardzo heterogenna i wymaga leczenia wielokierunkowego. Nie opracowano jednak idealnej sekwencji leczenia i trudno powiedzieć, który z leków najlepiej byłoby zastosować na danym etapie. Dlatego pacjenci dostają wiele razy kilka linii terapeutycznych. Od 2013 r. dostępnych jest sześć leków zarejestrowanych w Unii Europejskiej w leczeniu opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego. Są one jednak niedostępne dla polskich pacjentów. Chcielibyśmy, jak koledzy z UE, w odpowiednich sytuacjach móc stosować wszystkie dostępne leki. Dzięki temu pacjenci żyliby dłużej – mówił prof. Giannopoulos.

Potrzebne instrumenty

Profesor Wiesław Jedrzejczak dodał, że można próbować wynajdywać niewielkie grupy pacjentów w gorszej sytuacji klinicznej i zapewnić im dostęp do innowacyjnej terapii. – Są leki mające zupełnie inny mechanizm działania, którego do tej pory nie wykorzystywaliśmy w zwalczaniu szpiczaka, jak daratumumab czy elotuzumab. Są znacznie bardziej przełomowe od innych leków i potrzebne tym chorym, którzy stracili reakcję na leki o innych mechanizmach działania, rozwinęli na nie oporność – podkreślał prof. Jędrzejczak.

Krzysztof Ostrowski, lekarz i poseł, przewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Praw Pacjentów, zauważył, że większość chorób hematoonkologicznych to choroby rzadkie lub ultrarzadkie. – W 2012 r. przyjęliśmy strategię refundacyjną, zgodnie z którą próg efektywności kosztowej leku to trzykrotność PKB brutto, co wykluczało wiele nowych leków. Dlatego cieszę się, że to się zmienia. Można by jednak rozważyć nową strategię refundacyjną. W wielu krajach Europy Zachodniej odchodzi się od strategii kosztowej, bo o refundacji leku decyduje wiele czynników. Chodzi o wydzielenie odrębnej puli pieniędzy. My płacimy najczęściej za to, co jest efektywne kosztowo, ale myślę, że społeczeństwo zgodziłoby się, by pomagać pacjentom także w chorobach rzadkich – podkreślał poseł Ostrowski. A dr Jakub Gierczyński dodał, że zasada przyjęta przez Ministerstwo Zdrowia, które refunduje przede wszystkim leki ratujące życie, to dobry kierunek. – Nie podlega dyskusji, że musimy apelować do Ministerstwa Rozwoju, do posłów o to, by środków na ochronę zdrowia było więcej. Ale gdy mamy dzielić te środki racjonalnie, to musimy się zastanowić, gdzie mamy największe niezaspokojone potrzeby medyczne – podkreślał.

Według Roberta Musneciego, eksperta ds. Europy Środkowo-Wschodniej w Serban & Musneci Associates, dostęp do drogich, przełomowych terapii pomogłoby poprawić wprowadzenie refundacyjnych mechanizmów dzielenia ryzyka. – Ramy legislacyjne, które obowiązują w Polsce, są na tyle obszerne, że można korzystać z każdego rodzaju porozumień, takich jak dzielenie ryzyka, mechanizm payback, płacenie za wyniki. Chodzi o to, by stworzyć kontrolowany system, który z jednej strony zapewni dostęp do leków innowacyjnych, a z drugiej równowagę finansową – mówił.

Wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową, prof. Marcin Czech, podkreślał, że Polska korzysta już z instrumentów podziału ryzyka. – Ale są to instrumenty czysto finansowe. Oficjalna cena leku widoczna w innych krajach jest w praktyce wyższa, a my mamy ją wynegocjowaną na niższym poziomie. Nie mamy natomiast możliwości szerszego korzystania z instrumentów podziału ryzyka opartych na efektach zdrowotnych (tzw. outcomes based). Są to narzędzia dużo trudniejsze, które trudniej jest w odpowiedni sposób zaplanować i umówić się co do nich, a negocjacje są długotrwałe. Chcielibyśmy z nich skorzystać, ale nie zrobimy tego od razu, ponieważ w naszym systemie brakuje rejestrów – podkreślił.

Najważniejsze rejestry

I dodał, że rejestry mogłyby przypominać te skandynawskie, pozwalające określić, jak chorzy są leczeni, jakie mają wyniki i powikłania, a także jakie są interakcje. – Bez konkretnych narzędzi informatycznych i informacji dostępnych w systemie, również w odniesieniu do wyników leczenia, nie będziemy mogli uruchamiać instrumentów podziału ryzyka opartych na wynikach w większym stopniu – bez nich bylibyśmy ślepi i głusi – dodał wiceminister Czech. Zaznaczył, że jego ambicją byłoby pilotażowe uruchomienie choćby jednego takiego programu, być może właśnie w hematoonkologii.

Bartosz Poliński, prezes Fundacji Onkologicznej Alivia, zauważył, że o potrzebie prowadzenia rejestrów organizacje pacjenckie mówią od wielu lat. – Teraz mam poczucie, że wszyscy zdajemy sobie sprawę z istotności tej inwestycji, która może doprowadzić do tego, że pieniądz publiczny będzie wydawany w sposób najbardziej efektywny i że korzyść z wydawanych pieniędzy będzie odnosił najważniejszy w systemie, czyli pacjent – podkreślał.

Profesor Giannopoulos zauważył, że na danych z rejestrów można by oprzeć możliwość negocjacji płatnika z producentem w oparciu np. o odpowiedź na lek. – W Niemczech, np. przy przewlekłej białaczce limfocytowej, lekarz od razu wpisuje chorego do rejestru, uzupełnia stadium zaawansowania i wyniki badań dodatkowych. W Polsce, mimo stosowania wszelakich zachęt dla lekarzy, nie udało mi się tego uzyskać.