O potrzebie włączenia rzadkich chorób i stosowanych w nich leków sierocych do polskiego porządku prawnego, a także poprawy diagnostyki w oparciu o rejestr i narzędzia algorytmów diagnostycznych dyskutują pacjenci, eksperci i decydenci podczas konferencji naukowo-systemowej „Choroby rzadkie – Diagnostyka i leki dedykowane ich terapii – Wyzwania dla Polski 2021", która odbywa się od 16 do 19 listopada w trybie online.

– To wyjątkowy moment, ponieważ właśnie uchwalany jest Narodowy Program dla Chorób Rzadkich (NPCR), który zakłada, że pacjenci z takimi chorobami będą mogli liczyć na nowe, zintegrowane podejście do diagnostyki i leczenia. Krajowe Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan od lat skupia naukowców, klinicystów praktyków, decydentów, organizacje pacjenckie, samych pacjentów oraz przemysł farmaceutyczny celem wymiany poglądów i doświadczeń związanych z leczeniem. Być może przyniesie to nowe rozwiązania w procesach decyzyjnych dotyczących refundacji leków. Założenia takich rozwiązań zostały opisane w dokumencie strategicznym „Polityka lekowa państwa 2018–2022" – mówi prof. Marcin Czech, były wiceminister zdrowia ds. polityki lekowej i specjalista farmakoekonomiki.