Jak udało się wyleczyć myszy z parkinsona

Odkrycie to może być przełomem w terapii tej poważnej choroby. Obecnie jest ona nieuleczalna.

Autorami sukcesu są naukowcy z Memorial Sloan – Kettering Cancer Center w Nowym Jorku. Jako pierwszym na świecie udało im się dowieść, że terapia oparta na zastosowaniu własnych sklonowanych komórek macierzystych zwierzęcia jest skuteczna. U chorych gryzoni, którym wszczepiono je do mózgu, uzyskano znaczącą poprawę funkcji neurologicznych. Zastosowane leczenie nie przyniosło oczekiwanego rezultatu w przypadku zwierząt, którym podano „cudze” komórki macierzyste.

– Nasz eksperyment dowiódł tego, co już wcześniej podejrzewaliśmy: genetycznie dopasowane tkanki sprawdzają się lepiej – tłumaczy Viviane Tabar, neurochirurg i jedna z głównych autorek prac. Ich wyniki zostały opublikowane w internetowym wydaniu „Nature Medicine”.

Parkinson jest zwyrodnieniową chorobą ośrodkowego układu nerwowego. Polega na gwałtownym starzeniu się i obumieraniu komórek nerwowych wytwarzających dopaminę, czyli związek chemiczny umożliwiający neuronom przekazywanie informacji. Kiedy go zabraknie, komunikacja między neuronami jest zaburzona. W konsekwencji u chorego występują m.in. trudności z poruszaniem się.

Uczeni z Memorial Sloan – Kettering Cancer Center wyhodowali kluczowe dla rozwoju choroby zniszczone neurony. Z ogonów 24 gryzoni pobrali dorosłe komórki skóry. Następnie z zastosowaniem metody transferu jądra uzyskali prawie 200 linii embrionalnych komórek macierzystych. Ta technika klonowania polega na przeniesieniu jądra dorosłej komórki do komórki jajowej, z której wcześniej jądro usunięto.

Uzyskaną w ten sposób komórkę naukowcy skłonili do podziałów. Następnie z wykształconego kilkudniowego zarodka, blastocysty, pobrali embrionalne komórki macierzyste. Doprowadzili je w laboratorium do przekształcenia się w potrzebne do terapii parkinsona neurony odpowiedzialne za wytwarzanie dopaminy.

Kolejnym etapem było ich wstrzyknięcie do mysich mózgów. Część zwierząt otrzymała komórki zgodne ze swoim profilem genetycznym. Dzięki temu ich układ immunologiczny potraktował przeszczepiony materiał jako własny i nie odrzucił go. A komórki macierzyste posiadające zdolność przekształcania się w niemalże dowolną tkankę organizmu zapełniły lukę w ich układzie nerwowym.

Nikt wcześniej czegoś podobnego nie zrobił. Dlaczego? – To niewiarygodnie trudny eksperyment – tłumaczyła Viviane Tabar. – Wpisane weń jest wykonywanie wielu, wydawałoby się nieskutecznych, badań.

W rezultacie jednak powodów do satysfakcji nie brakuje. Eksperyment Amerykanów został pozytywnie oceniony przez innych naukowców. – To ekscytujące osiągnięcie – skomentował dr Kieran Breen, dyrektor ds. badań i rozwoju Parkinson’s Disease Society. – Niesie wielką nadzieję dla pacjentów. Po raz pierwszy zobaczyliśmy, że własne embrionalne komórki macierzyste pacjenta mogą pomóc w leczeniu tej choroby. Być może doprowadzi to do powstania terapii, dzięki której cierpiący na parkinsona będą mogli wieść życie wolne od jej objawów.

Pozytywnie na temat prac Amerykanów wypowiedział się również prof. Robin Lovell-Badge, ekspert w dziedzinie badań nad komórkami macierzystymi z brytyjskiego National Institute of Medical Research. – Zanotowano znaczący poziom poprawy stanu chorych zwierząt. A tym samym udało się pokazać, że użycie terapeutycznego klonowania przynosi korzyści – skomentował. Jak zauważył, stan zdrowia myszy był monitorowany zaledwie 11 tygodni od przeprowadzenia zabiegu. Nie wiadomo, czy w dłuższym okresie czasu skuteczność zastosowanej terapii jest wciąż taka sama. Sukces Amerykanów ożywił nadzieje, jakie entuzjaści klonowania wiążą z wykorzystaniem tej metody do celów terapeutycznych. Wierzą, że pewnego dnia wystarczy wziąć kawałek skóry, wyhodować z niego embrionalne komórki macierzyste, a następnie stworzyć indywidualną, „szytą na miarę” terapię. Ale w drodze do realizacji owych marzeń będą musieli zmierzyć się z przeciwnikami terapeutycznego klonowania. Z powodu tworzenia sztucznych embrionów metoda ta uważana jest za nieetyczną. Niestety, oddali to możliwość jej zastosowania u człowieka.

GIGYF2 – tak brzmi nazwa genu, w którym mutacje mogą być związane z rozwojem choroby u ludzi – donosi „American Journal of Human Genetics”. Jak dodają naukowcy, odkrycie może doprowadzić do opracowania terapii parkinsona. Jest to informacja o tyle ważna, że dotąd udało się zidentyfikować zaledwie kilka genów, których aktywność może być związana z pojawieniem się tego schorzenia. Wydaje się, że mniej niż jedna czwarta jego przypadków jest dziedziczna (GIGYF2 może odpowiadać właśnie za nie). Udało się to ustalić zespołowi badaczy z Rhode Island Hospital oraz The Warren Alpert Medical School Brown University. Ich prace prowadzą do jeszcze innego wniosku. Pokazują, że rozwój parkinsona może mieć związek z poziomem insuliny i insulinopodobnego czynnika wzrostu (IGF) w organizmie. Dotyczy to też innych chorób neurodegeneracyjnych, np. alzheimera.