Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, w której leczenie często oznacza długą walkę z kolejnymi nawrotami. Pacjent może przez miesiące lub lata pozostawać w remisji, ale z czasem choroba może przestać odpowiadać na stosowane wcześniej leki. Wtedy liczy się nie tylko to, jakie terapie są dostępne, ale także kiedy pacjent może z nich skorzystać.
Czytaj więcej
Zmodyfikowane limfocyty T dają pacjentom ze szpiczakiem plazmocytowym szansę na remisję choroby, ale w Polsce terapia ta nie jest refundowana. Leka...
Życie podporządkowane chorobie
Monika Kalinowska zachorowała na szpiczaka plazmocytowego cztery lata temu. Początkowo leczenie pozwalało kontrolować chorobę, ale po dwóch latach doszło do nawrotu. – Leczono mnie wtedy, jak wcześniej, lenalidem, ale mój organizm już na niego nie reagował – opowiada.
Terapia ta całkowicie podporządkowała jej życie chorobie. Na początku musiała jeździć do szpitala dwa razy w tygodniu, później raz w tygodniu. Każda wizyta oznaczała wiele godzin oczekiwania i sprawdzania, czy jej organizm jest w stanie przyjąć kolejną dawkę leków. – W praktyce byłam zupełnie podporządkowana chorobie i całemu schematowi leczenia. W szpitalu schodziło na to bardzo dużo godzin, bo wszystko wymagało czasu i obserwacji – mówi. Do tego dochodziły skutki uboczne terapii. Pacjentka przyjmowała chemioterapię w tabletkach. Jej samopoczucie było bardzo złe. – Często mówię, że czułam się tak, jakbym była obok siebie. Nie mogłam normalnie funkcjonować ani chodzić do pracy – tłumaczy.
Z powodu leczenia od razu poszła na zwolnienie lekarskie i później już nie wróciła do pracy. Nie była w stanie pogodzić terapii z normalnym funkcjonowaniem. Miała bóle kręgosłupa i kości, często brakowało jej siły, by wstać z łóżka. Przyjmowane leki powodowały również bezsenność i rozdrażnienie. – Mój mąż i syn już uciekali z domu, bo wiedzieli, że kiedy jestem na sterydach, to będzie awantura. To było okropne. Człowiek nie dość, że bardzo przytył i jego ciało się zmieniało, to jeszcze psychika bardzo na tym cierpiała. To był naprawdę niesamowity trud – wspomina.
Czytaj więcej
Czas oczekiwania na diagnostykę w przypadku podejrzenia choroby onkologicznej wydłuża się, a część szpitali ma problemy z finansowaniem programów l...
„Zawsze jest obawa, czy dana terapia w ogóle zadziała”
Doświadczenie kolejnych terapii oznacza dla pacjentów również niepewność. Nie ma gwarancji, że następna metoda leczenia przyniesie oczekiwany efekt ani jak długo uda się utrzymać remisję. – Zawsze jest obawa, czy dana terapia w ogóle zadziała. To bardzo indywidualna kwestia – zależy od choroby, chorób współistniejących, wieku pacjenta. Człowiek cały czas zastanawia się, czy leczenie przyniesie efekt i na jak długo – mówi Monika Kalinowska. Jak dodaje, świadomość nawrotów choroby i tego, że każdy kolejny może oznaczać pogorszenie stanu pacjenta, dodatkowo potęguje niepewność.
Pani Monice udało się jednak zakwalifikować do badania klinicznego, w którym do leczenia szpiczaka plazmocytowego używano metody CAR-T. Jest to nowoczesna, spersonalizowana terapia, w w które pobrane od pacjenta limfocyty T są modyfikowane w laboratorium tak, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe. Następnie podawane są one z powrotem choremu.
Pani Monika otrzymała CAR-T pod koniec marca, a już w połowie lipca dostała wyniki badań potwierdzające, że wszystko jest w porządku. Obecnie, jak mówi, ma czysty szpik i nie ma we krwi komórek nowotworowych. – Od razu po zastosowaniu CAR-T poczułam przypływ siły. Ze skutków ubocznych miałam właściwie tylko dreszcze, które pojawiły się z dnia na dzień, ale poza tym nic więcej. Samopoczucie od razu się poprawiło. Dzisiaj normalnie funkcjonuję, wróciła mi energia, chęć do życia i przede wszystkim chęć, żeby rano wstać z łóżka – podkreśla.
Po leczeniu odważyła się również podejmować nowe decyzje. Wyjechała z mężem za granicę, a niedługo planuje wrócić do pracy. – Teraz czuję się rewelacyjnie – pierwszy raz od czterech lat, odkąd choruję – mówi.
„Każdy kolejny miesiąc może oznaczać progresję choroby”
Historia Pani Moniki pokazuje, jak bardzo zmienić może się codzienność pacjenta po zastosowaniu kolejnej terapii. Dla Łukasza Rokickiego, prezesa Fundacji Carita, jest ona również przykładem tego, dlaczego w leczeniu chorób nowotworowych tak ważny jest czas. – W chorobie nowotworowej czas nabiera szczególnego znaczenia. Każdy kolejny miesiąc może oznaczać progresję choroby i jednocześnie zmniejszać szanse pacjenta na zakwalifikowanie się do skutecznego leczenia – podkreśla.
Czytaj więcej
Ponad połowa Polaków jest zdania, że lekarze nie powinni łączyć pracy w publicznych i prywatnych placówkach – wynika z sondażu IBRiS dla „Rzeczposp...
Terapia CAR-T nie jest rozwiązaniem dla każdego pacjenta. Każdy przypadek wymaga indywidualnej oceny, a znaczenie ma między innymi moment wdrożenia terapii oraz wcześniejsza historia leczenia. Zdaniem prezesa Carity dostępne dane kliniczne i doświadczenia pacjentów wskazują jednak, że zastosowanie CAR-T we wcześniejszych liniach leczenia może przynosić wyjątkowo trwałe efekty. – Wśród pacjentów, których znam osobiście i którzy otrzymali terapię CAR-T odpowiednio wcześnie, nie odnotowano nawrotu choroby nawet po czterech czy pięciu latach od leczenia. Dla porównania, w przypadku standardowych terapii okres remisji często wynosi około roku, a niekiedy jedynie kilka miesięcy – mówi Rokicki.
Terapia CAR-T w szpiczaku jest finansowana już w 13 krajach Europy. W Polsce z terapii skorzystało dotychczas kilkunastu pacjentów, jednak – jak wskazuje Łukasz Rokicki – nie można traktować badań klinicznych czy terapii akademickich jako rozwiązania problemu braku refundacji. Badania kliniczne mają bowiem określony czas trwania. Po ich zakończeniu pacjenci tracą możliwość udziału w konkretnym projekcie. Mogą wprawdzie pojawić się kolejne badania, ale najczęściej dotyczą innych wskazań lub późniejszych linii leczenia, a liczba pacjentów, którzy mogą wziąć w nich udział, jest ograniczona. – Są to możliwości dostępne jedynie dla nielicznych chorych i mają charakter przejściowy – tłumaczy prezes Carita.
W Polsce od lat trwają prace nad opracowaniem akademickiej terapii CAR-T. Jak wskazuje Łukasz Rokicki, pierwsze zapowiedzi jej opracowania pojawiły się już w 2002 r. Minęło niemal 25 lat, a technologia nadal nie jest dostępna dla pacjentów. Na rozwój projektu przeznaczono natomiast ponad 150 mln zł. Rokicki zwraca również uwagę, że własne terapie CAR-T opracowano między innymi w Izraelu i Chinach. Jego zdaniem samo stworzenie technologii nie gwarantuje jednak osiągnięcia najwyższej jakości i skuteczności leczenia. Pacjenci powinni mieć dostęp do terapii o najlepiej udokumentowanej efektywności klinicznej. – Nie możemy patrzeć na terapie akademickie jako na rozwiązanie wszystkich problemów – mówi Rokicki.
Jednorazowa terapia kontra nie zastąpi wieloletniego leczenia
Jednym z argumentów podnoszonych w dyskusji o refundacji CAR-T są wysokie koszty terapii. Rokicki zwraca jednak uwagę, że jest to leczenie podawane jednorazowo, podczas gdy alternatywne metody mogą być prowadzone przez wiele miesięcy, a nawet lat. Terapie te wiążą się z regularnymi hospitalizacjami, częstymi wizytami ambulatoryjnymi i dużym zaangażowaniem zasobów systemu ochrony zdrowia. – Wdrażanie terapii ograniczonych w czasie, takich jak CAR-T, może przyczynić się do bardziej efektywnego wykorzystania zasobów systemu. W przeciwnym razie rosnąca liczba pacjentów wymagających przewlekłego leczenia będzie stanowiła coraz większe wyzwanie organizacyjne i finansowe dla ochrony zdrowia – ocenia szef fundacji Carita.
Czytaj więcej
Zespół kontrolny zakończył weryfikację liczby godzin przepracowanych przez lek. Dawida Kacprzyka w Szpitalu Bródnowskim w Warszawie. Wyniki kontrol...
W ocenie wartości terapii, jak dodaje, należy brać pod uwagę także koszty, które nie zawsze są widoczne w budżecie. Chodzi między innymi o zwolnienia lekarskie, renty, utratę aktywności zawodowej pacjentów czy rezygnację z pracy przez ich opiekunów. Do tego dochodzą koszty ponoszone bezpośrednio przez rodziny, które organizują transport chorych do ośrodków referencyjnych i zapewniają im codzienną opiekę.
Pacjenci nie mogą długo czekać na refundacje skutecznych terapii
Dla pacjentów kwestia dostępu do leczenia nie jest jednak wyłącznie dyskusją o kosztach i efektywności systemu. To również pytanie o możliwość powrotu do normalnego życia, co na przykład udało się Pani Monice po zastosowaniu nowoczesnej terapii.
Łukasz Rokicki apeluje o pilne podjęcie decyzji refundacyjnych dotyczących terapii CAR-T. – Każdy miesiąc zwłoki oznacza kolejnych pacjentów pozbawionych szansy na leczenie, które może znacząco wydłużyć życie i zapewnić długotrwałą remisję. Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym potrzebują szybkiego i równego dostępu do nowoczesnych terapii, których skuteczność została potwierdzona w badaniach klinicznych – mówi. W jego ocenie potrzebne są również inwestycje w rozwój ośrodków realizujących terapię CAR-T oraz przejrzyste i sprawiedliwe kryteria kwalifikacji.
