Jeszcze kilkanaście lat temu leczenie szpiczaka plazmocytowego koncentrowało się przede wszystkim na wydłużaniu życia pacjenta. Dziś możliwości terapeutyczne są znacznie większe, a medycyna coraz częściej stawia sobie ambitniejszy cel – wieloletnią remisję bez konieczności ciągłego leczenia. W centrum tej zmiany znajdują się terapie komórkowe CAR-T, które w chłoniakach i ostrej białaczce limfoblastycznej już udowodniły skuteczność. Coraz więcej danych wskazuje, że podobny przełom może nastąpić również w szpiczaku plazmocytowym.

Przełomowy sposób walki ze szpiczakiem

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór krwi, który rozwija się w szpiku kostnym i stopniowo uszkadza organizm. Może prowadzić m.in. do niszczenia kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności oraz niewydolności nerek. W Polsce z chorobą żyje obecnie około 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kolejne 2 tys. Najczęściej jest ona rozpoznawana u osób starszych. Średni wiek w chwili diagnozy wynosi około 70 lat, a zdecydowana większość chorych ma powyżej 50 lat.

Przez lata rozwój terapii polegał przede wszystkim na dokładaniu kolejnych leków i wydłużaniu czasu do nawrotu choroby. Pacjenci żyli coraz dłużej, jednak niemal zawsze przychodził moment, w którym konieczne było rozpoczęcie następnej linii leczenia. Choroba wracała, a dostępne możliwości stopniowo się wyczerpywały. CAR-T zmienia tę logikę.

Terapia ta nie wpisuje się w model dokładania kolejnych leków do istniejących schematów leczenia. To walka z nowotworem przy wykorzystaniu układu odpornościowego pacjenta. Lekarze pobierają od niego limfocyty T, które następnie są modyfikowane genetycznie w specjalistycznym laboratorium. Dzięki temu zyskują zdolność rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Po kilku tygodniach trafiają z powrotem do organizmu chorego. Dlatego CAR-T często określa się mianem „żywego leku”.

– Terapia ta jest wyjątkowa z dwóch powodów. Po pierwsze wykorzystuje własny układ immunologiczny pacjenta do walki z nowotworem. Po drugie jest terapią jednorazową. Stwarza szansę, że pacjent otrzyma leczenie raz i przez długi czas pozostanie bez objawów choroby – podkreśla dr n. med. Wojciech Legieć, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli w Lublinie. To właśnie możliwość uzyskania wieloletniej remisji po pojedynczym podaniu sprawia, że wielu hematologów mówi dziś o zmianie strategii leczenia nowotworów krwi.

Życie podporządkowane leczeniu

Współczesne terapie sprawiły, że szpiczak plazmocytowy stał się chorobą przewlekłą. Mediana przeżycia pacjentów wzrosła z około trzech lat do nawet kilkunastu, a część chorych żyje ponad dwie dekady od rozpoznania. Ta poprawa ma jednak swoją cenę. – Jeżeli zastosujemy obecnie dostępne leczenie, prowadzimy je tak długo, jak długo utrzymuje się odpowiedź lub do momentu wystąpienia działań niepożądanych. Kiedy terapia przestaje działać, przechodzimy do następnej linii. Pacjent przez cały czas pozostaje związany z ośrodkiem, jest narażony na kolejne hospitalizacje i powikłania leczenia – tłumaczy dr Legieć. Każda kolejna progresja oznacza zmianę terapii, a z czasem odpowiedź na leczenie staje się coraz krótsza.

CAR-T ma potencjał, by ten schemat przerwać. – Tutaj terapia jest jednorazowa. Pacjent ma szansę na długi okres bez leczenia. Nie możemy jeszcze mówić o całkowitym wyleczeniu, bo obserwacje są zbyt krótkie, ale czasy wolne od nawrotu choroby są znacznie lepsze niż przy innych modelach terapii. To pozwala wrócić do normalnego funkcjonowania i przestać być stale związanym z ośrodkiem hematologicznym – mówi hematolog.

Kto ma, kto nie ma dostępu do CART

Obecnie w Polsce terapia CAR-T jest refundowana w wybranych wskazaniach hematologicznych, przede wszystkim u pacjentów z chłoniakami z dużych komórek B oraz ostrą białaczką limfoblastyczną. W przypadku szpiczaka plazmocytowego sytuacja wygląda inaczej. – Największą niezaspokojoną potrzebą jest dziś uzyskanie dostępu do CAR-T dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. W wielu krajach tak już jest, ale w Polsce jedyną możliwością pozostają badania kliniczne, o ile pacjent spełni bardzo rygorystyczne kryteria kwalifikacji – podkreśla dr Legieć.

Europejska Agencja Leków dopuściła do stosowania terapie CAR-T przeznaczone dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, wykorzystujące jako cel antygen BCMA. Nieprzypadkowo to właśnie on znalazł się w centrum zainteresowania naukowców. BCMA jest białkiem obecnym niemal wyłącznie na powierzchni komórek szpiczaka, dzięki czemu zmodyfikowane limfocyty T mogą z dużą precyzją rozpoznawać i eliminować nowotwór. Właśnie ta selektywność jest jednym z powodów, dla których CAR-T uznawana jest za jedną z najbardziej obiecujących metod leczenia tej choroby.

Problem polega na tym, że badania kliniczne nie są rozwiązaniem systemowym. Rekrutacja do nich trwa zwykle tylko kilka lub kilkanaście miesięcy, liczba miejsc jest ograniczona, a wielu chorych trafia do ośrodków już po jej zakończeniu. – Pacjent nie może liczyć na łut szczęścia, że akurat będzie prowadzone badanie kliniczne. Jeżeli choroba wraca albo staje się oporna na leczenie, właśnie wtedy potrzebuje refundowanego programu, a nie wtedy, kiedy otwarta jest rekrutacja – zaznacza ekspert.

Zaskakująco dobre wyniki

Największe emocje wokół terapii CAR-T budzą jednak nie sam mechanizm działania czy innowacyjność technologii, ale efekty leczenia. Zwłaszcza u chorych, którzy wcześniej wyczerpali dostępne możliwości terapeutyczne. Do niedawna właśnie ta grupa pacjentów była kwalifikowana do badań klinicznych z wykorzystaniem CAR-T. Mimo bardzo zaawansowanej choroby wyniki okazały się lepsze, niż wielu specjalistów się spodziewało. – W badaniu CARTITUDE-4 aż 98 proc. pacjentów odpowiedziało na leczenie. Mówimy o chorych po trzech lub czterech liniach terapii, u których żadnym innym modelem leczenia nie bylibyśmy w stanie osiągnąć takich rezultatów. Około 80 proc. uzyskało bardzo głęboką odpowiedź na leczenie i pozostaje w remisji – podkreśla dr Wojciech Legieć. To właśnie takie wyniki sprawiają, że hematolodzy coraz częściej zadają pytanie nie o to, czy CAR-T działa, ale czy terapia nie powinna być stosowana wcześniej.

Podobnego zdania jest prof. Lidia Gil z Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. Jak podkreśla, obecnie prowadzone badania pokazują, że jeszcze lepsze efekty można uzyskać wtedy, gdy terapia zostanie zastosowana już w drugiej linii leczenia, zanim choroba stanie się wielokrotnie oporna na kolejne schematy terapeutyczne.

Polska nie zaczyna od zera

W Polsce działa 15 akredytowanych ośrodków prowadzących terapię CAR-T, a z leczenia w innych wskazaniach hematologicznych skorzystało dotychczas około 650–700 pacjentów. To doświadczenie sprawia, że – jak od miesięcy podkreśla środowisko hematologiczne – największą przeszkodą we wdrożeniu CAR-T w szpiczaku nie są kwestie organizacyjne, lecz decyzje refundacyjne. Od 2019 r. wyszkolono zespoły, opracowano procedury i zbudowano zaplecze niezbędne do prowadzenia terapii komórkowych.

Także Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej należy do ośrodków posiadających doświadczenie w terapii CAR-T u pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym w ramach badań klinicznych. – Od 2023 r. podaliśmy takim pacjentom 18 terapii CAR-T. Do nawrotu choroby doszło tylko u jednego chorego. Pozostali pozostają w głębokiej odpowiedzi i wymagają jedynie okresowych kontroli. Żyją normalnie i funkcjonują jak przed chorobą – mówi dr Legieć.

Jak podkreśla, za liczbami stoją konkretne historie ludzi. – Miałem pacjentów, którzy trafiali do naszego oddziału w stanie, w którym praktycznie nie byli w stanie wstać z łóżka. Szpiczak bardzo często uszkadza kości, powoduje złamania, ogranicza samodzielność. Dzisiaj wrócili oni do pracy. Są wśród nich osoby wykonujące wymagające zawody, prowadzą kancelarie prawne, normalnie funkcjonują. To pokazuje, że mówimy nie tylko o wydłużeniu życia, ale także o odzyskaniu jego jakości – opowiada hematolog.

Terapia zbyt droga?

Dyskusja o refundacji niemal zawsze sprowadza się do jednego argumentu – ceny. Koszt pojedynczej terapii liczony jest w milionach złotych, dlatego wprowadzenie refundacji oznaczałoby znaczące obciążenie budżetu w pierwszym roku funkcjonowania programu lekowego. Taką ocenę przedstawiła również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Pod koniec 2025 r. wydała pozytywną rekomendację dla refundacji CAR-T w szpiczaku plazmocytowym, wskazując jednocześnie na konieczność dalszych negocjacji cenowych oraz zastosowania mechanizmów dzielenia ryzyka pomiędzy producentami a płatnikiem publicznym.

Zdaniem dr. Legiecia patrzenie wyłącznie na koszt jednorazowego podania terapii jest jednak zbyt dużym uproszczeniem. – Pierwszy wydatek rzeczywiście jest bardzo wysoki. Trzeba jednak spojrzeć na całe leczenie pacjenta. Po terapii CAR-T wielu chorych przez kolejne lata wymaga jedynie kontroli. Tymczasem standardowe leczenie oznacza kolejne linie terapii, następne hospitalizacje, leczenie powikłań i stałe zaangażowanie personelu medycznego. Gdy zsumujemy wszystkie te koszty, bardzo często okazuje się, że są one wyższe niż jednorazowe sfinansowanie terapii CAR-T – tłumaczy.

Lekarz zwraca uwagę także na aspekt społeczny, który znacznie trudniej przeliczyć na pieniądze. Pacjent pozostający przez wiele lat w remisji wraca do aktywności zawodowej, przestaje korzystać z długotrwałych świadczeń zdrowotnych, a przede wszystkim odzyskuje samodzielność. – To są ludzie, którzy wracają do pracy, do rodzin, do swoich pasji. Z perspektywy państwa oznacza to również powrót do aktywności zawodowej i społecznej. Takich korzyści nie widać w prostym zestawieniu kosztów terapii – podkreśla.

Refundacja ciągle otwartym pytaniem

Od 1 lipca 2026 roku do programu lekowego B.54 dołączył belantamab mafodotin dla dorosłych pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym od drugiej linii leczenia. To ważna zmiana, która poszerza możliwości terapeutyczne i daje lekarzom kolejne narzędzie w walce z chorobą. Nie zamyka jednak dyskusji o CAR-T.

Środowisko hematologiczne od miesięcy wskazuje, że terapie komórkowe ukierunkowane przeciwko BCMA należą dziś do najważniejszych niezaspokojonych potrzeb w leczeniu szpiczaka. Potwierdza to również lista priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO 2026 Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, na której obie terapie CAR-T znalazły się wśród najwyżej ocenionych technologii. Dla lekarzy pytanie nie brzmi już więc, czy CAR-T stanie się elementem leczenia szpiczaka, ale kiedy stanie się dostępna dla polskich pacjentów poza badaniami klinicznymi.