Wyniszczające biegunki, krwawienia, zmęczenie i ból – to codzienność młodych ludzi cierpiących na ChL-C.
Choroba Leśniowskiego-Crohna należy do nieswoistych chorób zapalnych jelit. Ma podłoże autoimmunologiczne, co oznacza, że układ odpornościowy atakuje zdrowe tkanki organizmu – w tym wypadku przede wszystkim jelita.
Choroba Leśniowskiego Crohna uderza zwykle w ludzi młodych, którzy dopiero zaczynają realizować swoje życiowe plany i marzenia. Jej pojawienie się często je przekreśla, choć nie musiałoby tak być.
Cel: remisja objawów
– Choroba Leśniowskiego-Crohna jest nieuleczalna, co nie znaczy, że pacjenci nie mogą być w dobrej formie, czyli osiągnąć remisji – mówi dr hab. Maria Kłopocka ze Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy. Jak wyjaśnia, standardową terapią jest leczenie steroidami i lekami immunosupresyjnymi, czyli modulującymi aktywność układu odpornościowego. W niektórych przypadkach to wystarcza, jednak u wielu pacjentów choroba wykazuje nadal bardzo dużą aktywność, wyniszczając organizm i uniemożliwiając normalne funkcjonowanie. Wówczas lekarze sięgają po leczenie biologiczne tzw. przeciwciałami TNF-alfa – infliksimabem i adalimumabem, dostępnymi w ramach programów lekowych. Niestety ok. 30–40 proc. pacjentów nie odpowiada na to leczenie lub też traci na nie odpowiedź, ponieważ organizm wytworzył przeciwko TNF-alfa przeciwciała i objawy choroby wracają.
W większości krajów europejskich tacy chorzy mają dostęp do kolejnych opcji terapeutycznych, polscy pacjenci – niestety nie.
– Najgorsza jest świadomość, że istnieją leki, które mogłyby pomóc, do których chorzy w innych krajach mają dostęp i dzięki którym mogą normalnie żyć. Fakt, że my nie mamy takiej możliwości, jest naprawdę przygnębiający, rodzi poczucie krzywdy – przyznaje Justyna Dziomdziora, przedstawicielka środowiska pacjentów ze stowarzyszenia Łódzcy Zapaleńcy.
– Chorzy, którzy przestali reagować lub w ogóle nie zareagowali na leczenie przeciwciałami TNF potrzebują nowych cząsteczek, działających w inny sposób. Brak dostępu do innej skutecznej terapii, często kończy się zabiegiem chirurgicznym i np. wyłonieniem stomii – dodaje.
– Czekamy na nowe leki, które są już zarejestrowane i nasi pacjenci mogliby z nich skorzystać. Mają one inny mechanizm działania i są bardzo efektywne. Chodzi o lek ustekinumab, a także o wedolizumab, do którego na razie mają dostęp tylko chorzy na wrzodziejące zapalenie jelita grubego – wyjaśnia dr hab. Kłopocka.
Bezsilność lekarzy i pacjentów
Szczególnie dobrze w badaniach klinicznych wypada terapia ustekinumabem. Jest to w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne, dobrze tolerowane przez pacjentów. Chorzy przebywają w szpitalu wyłącznie przy pierwszym wlewie dożylnym. Kolejne dawki leku podawane są podskórnie co ok. 12 tygodni – czyli tylko cztery razy do roku. Jest to rozwiązanie terapeutyczne wygodne zarówno dla pacjenta, jak i dla systemu opieki zdrowotnej, ponieważ ogranicza koszty związane z hospitalizacją.
Tymczasem w oczekiwaniu na dostępność do ustekinumabu i wedolizumabu lekarze są zmuszeniu przedłużać u pacjentów terapię sterydami.
– Steroidoterapia nie jest dobra, ponieważ wiąże się z obciążeniem dużą ilością działań niepożądanych – począwszy od tego, że zmienia się wygląd, co dla młodych osób ma znaczenie, a kończąc na powikłaniach niebezpiecznych dla życia i zdrowia – wyjaśnia dr hab. Kłopocka.
Polscy pacjenci, którzy mieli dostęp do leczenia ustekinumabem w badaniach klinicznych, bardzo dobrze na nie reagowali – w czasie od dwóch do kilku tygodni, już po dwóch, trzech dawkach leków objawy choroby ustępowały i pacjenci mogli powrócić do normalnego funkcjonowania. – Co ważne, po zastosowaniu ustekinumabu utrzymuje się długotrwała remisja, lek działa dobrze, a efekty są trwałe, nawet kilkuletnie – podkreśla ekspertka.
Ratunek dla pacjentów, a dla systemu mniejsze koszty
Choroba Leśniowskiego-Crohna oznacza niepełnosprawność, chociaż niewidoczną dla innych. Chorzy cierpią na bóle brzucha, uporczywe biegunki i krwawienia z jelita, które uniemożliwiają normalną egzystencję, a czasami nawet wyjście z domu. – Im dłużej czekamy bez leku, który mógłby zadziałać u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna w zaawansowanym stadium, tym większe ryzyko nieodwracalnych powikłań oraz tego, że w przyszłości na to leczenie już nie zareagują – podkreśla dr hab. Kłopocka.
Zdaniem ekspertów chorzy powinni mieć dostęp do obu leków: ustekinumabu i wedolizumabu. Każdy pacjent jest inny, jego reakcja na leki jest indywidualna, chodzi więc o to, żeby był wybór optymalnej opcji leczenia.
Dla płatnika nie oznacza to zwiększenia kosztów, w perspektywie natomiast oszczędności. – Trzeba pamiętać o ogromnych kosztach, jakie ponosi płatnik w związku z leczeniem powikłań, wielomiesięcznymi pobytami w szpitalu, finansowaniem operacji i żywienia pozajelitowego, wypłacaniem świadczeń rentowych – i to przez długie lata, bo pacjenci to przede wszystkim ludzie młodzi.
Okresy zaostrzeń i remisji są typowe dla tej choroby. Każdy chory w pewnym momencie może być wykluczony z życia. Na jaki czas – to zależy od dostępności do optymalnego leczenia. Im szybciej chory dostanie lek, tym szybciej będzie mógł wrócić do normalnego życia – uważają eksperci.
