Naukowcy z jednej z najstarszych firm biotechnologicznych opracowali dotąd wiele przełomowych terapii, stosowanych między innymi w leczeniu wirusowego zapalenia wątroby, stwardnienia rozsianego oraz rdzeniowego zaniku mięśni. Teraz stawiają sobie kolejne wyzwania – w tym stworzenie leku na chorobę Alzheimera.

Firma Biogen powstała w 1978 r. z inicjatywy grupy wybitnych naukowców o otwartych umysłach, którzy nie bali się postawić na rozwój nowej, przełomowej dziedziny nauki. Wśród założycieli znalazło się m.in. dwóch przyszłych noblistów – dr Walter Gilbert, który w 1980 r. otrzymał nagrodę w dziedzinie chemii, a także dr Phillip Sharp, uhonorowany 13 lat później Noblem z medycyny. Obecnie Biogen jest jedną z najstarszych pionierskich i niezależnych firm biotechnologicznych na świecie. Funkcjonuje na rynku nieprzerwanie od 40 lat, stale odnosząc sukcesy, podczas gdy wiele podobnych inicjatyw nie przetrwało próby czasu.

– Cenimy ludzi, którzy mają w sobie to coś, co motywuje ich do dalszych odkryć i nieustannego rzucania wyzwania tym chorobom, na które do tej pory nie wynaleziono leku – mówi prezes Biogen Polska, Piotr Dębski.

Prace naukowe założycieli stanowiły bazę do pierwszych odkryć, takich jak interferon alfa-2b stosowany w zapaleniu wątroby typu C.

– Początkowo myślano, że będzie to lek na przeziębienie, stworzony, by stawić czoło wirusom – opowiada Piotr Dębski. – Okazało się jednak, że na przeziębienie nie działa, ale za to jest skuteczny w wirusowym zapaleniu wątroby (WZW) typu C. Później, po odkryciu antygenów WZW typu B, powstała również stosowana do dziś szczepionka przeciwko tej chorobie.

Milowe kroki

Kolejne wielkie sukcesy przyszły na przełomie XX i XXI w. W 1996 r. Biogen poinformował opinię publiczną o zatwierdzeniu przez amerykańską rządową Agencję Żywności i Leków (FDA – Food and Drug Administration) interferonu beta-1a w leczeniu nawracającej postaci stwardnienia rozsianego (SM). Rok później opracowano pierwszą terapię rituximabem – przeciwciałem monoklonalnym na chłoniaka nieziarniczego B-komórkowego. Z czasem okazało się, że cząsteczka ta jest skuteczna również w leczeniu wielu innych schorzeń – reumatoidalnego zapalenia stawów, ziarniniaka Wegenera, mikroskopowego zapalenia naczyń, czy też przewlekłej białaczki limfocytowej.

Z czasem naukowcy z Biogen zaczęli kłaść coraz większy nacisk na leczenie chorób neurologicznych i neurodegeneracyjnych, z którymi medycyna nie mogła sobie wówczas poradzić. W 2000 r. wdrożono MS ActiveSource®, kompleksowy serwis wsparcia dla chorych na stwardnienie rozsiane oraz ich opiekunów. Cztery lata później FDA zatwierdziła natalizumab – monoterapię stosowaną w leczeniu pacjentów z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego.

– Wiele osób uważa, że neurologia pod względem wyzwań i obietnicy przełomów medycznych staje się „nową onkologią" – mówi Piotr Dębski. – Nie byłoby to możliwe bez pasji i zaangażowania wybitnych naukowców, ale także odpowiedniej lokalizacji i zaplecza laboratoryjnego. Nasza firma powstała co prawda w Genewie, ale już po kilku latach uznano, że lepszym miejscem do rozwoju będzie Boston, biotechnologiczna mekka położona w pobliżu najlepszych uniwersytetów na świecie – Harvardu i MIT (Massachusetts Institute of Technology), które wykształciły wielu noblistów.

W 2009 r. została zarejestrowana famprydyna, substancja stosowana w zaburzeniach chodu u osób dorosłych chorych na stwardnienie rozsiane. W 2013 r. zatwierdzono kolejne leki – peginterferon beta-1a do leczenia nawracających form stwardnienia rozsianego, a w Unii Europejskiej do postępująco-nawracającej postaci SM. Powstała również nowa doustna terapia w leczeniu nawracającej postaci stwardnienia rozsianego – fumaran dimetylu.

Przełomowe terapie

– Naszym najważniejszym sukcesem w leczeniu stwardnienia rozsianego jest przeciwciało monoklonalne modyfikujące układ immunologiczny i zmniejszające odpowiedź zapalną. Dzięki temu pacjenci ze stwardnieniem rozsianym mogą unikać konsekwencji choroby, czyli rzutów, które przyczyniają się do postępu niepełnosprawności. Dzięki leczeniu chorzy mogą lepiej funkcjonować i być aktywni zawodowo – podkreśla Piotr Dębski.

Najnowszą przełomową terapią autorstwa naukowców z Biogen jest nusinersen – pierwszy zarejestrowany lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Substancja ta zwiększa ilość białka SMN kodowanego przez gen SMN2, co zapobiega obumieraniu neuronów i powstrzymuje postępujący zanik mięśni. W grudniu 2016 r. terapia została dopuszczona do leczenia SMA w Stanach Zjednoczonych, a 30 maja 2017 r. w krajach Unii Europejskiej. Już od samego początku neurolodzy określali nusinersen jednym z największych przełomów w medycynie ostatnich lat. Owa wyjątkowość i innowacyjność leku zaowocowała również przyznaniem firmie Biogen prestiżowej nagrody Prix Galien w 2017 r. Obecnie lek jest refundowany już w 21 państwach członkowskich UE, jednak kilkuset polskich pacjentów nadal czeka na dostęp do tej terapii.

– Na rdzeniowy zanik mięśni umierają głównie małe dzieci. To rzadka choroba genetyczna, ogromna tragedia i jednocześnie wielkie wyzwanie – kontynuuje Piotr Dębski. – Nusinersen jest rozwiązaniem nowatorskim. To oligonukleotyd antysensowny (ASO), czyli krótkie, syntetyczne łańcuchy nukleotydów, które selektywnie łączą się w docelowym RNA i regulują ekspresję genową. Dzięki wykorzystaniu tej technologii nusinersen zwiększa liczbę funkcjonalnego białka SMN odpowiedzialnego za przeżycie neuronów ruchowych. Zatrzymując tę straszliwą chorobę, a w wielu przypadkach cofając też jej objawy, dajemy chorym nadzieję na poprawę zdrowia, jak również jakości życia ich i ich rodzin. Dzięki leczeniu pacjenci mogą po raz pierwszy wykonać czynności, które dotychczas przekraczały ich możliwości – samodzielnie oddychać, poruszać się czy nawet stanąć na własnych nogach.

Kierunek – neurologia

Według Piotra Dębskiego, choroby neurologiczne stanowią obecnie znaczne obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej, przewyższając pod tym względem choroby onkologiczne i kardiologiczne. Jednym z najbardziej wymagających wyzwań jest choroba Alzheimera, na którą wciąż nie ma skutecznej terapii. Firma Biogen pracuje obecnie nad sześcioma cząsteczkami, z których przynajmniej jedna ma dużą szansę okazać się skuteczna.

– Leki te są w trakcie badań klinicznych w pierwszej, drugiej i trzeciej fazie – zdradza Piotr Dębski. – Pacjenci, ich rodziny, ale również naukowcy i pracownicy firmy trzymają kciuki, żeby to się udało, ale na publikację badań musimy poczekać jeszcze przynajmniej półtora roku. Choroba Alzheimera, po schorzeniach kardiologicznych i onkologicznych, jest trzecią najczęstszą przyczyną śmiertelności wśród seniorów w Polsce. Potrzeba i oczekiwania są zatem ogromne. Mamy też kilka innych dużych zaawansowanych badań klinicznych nad chorobą Parkinsona, padaczką i udarem. Pionierstwo jest jednym z naszych sztandarów. W taki sposób staramy się podchodzić nawet do codziennych potrzeb. Rekrutując pracowników, poszukujemy ludzi gotowych do podejmowania wyzwań, którzy z pasją, zaangażowaniem i profesjonalizmem będą poszukiwać nowych rozwiązań.

Biogen prowadzi w Polsce Globalne Centrum Usług Serwisowych oraz szeroko zakrojone badania kliniczne, w których udział bierze ponad tysiąc pacjentów.

– Pacjenci mobilizują nas, byśmy lepiej słuchali ich potrzeb i zawsze pamiętali o tym, co dla nich jest najważniejsze. Naszym celem jest poprawa życia pacjentów – podsumowuje Piotr Dębski.

Partnerem materiału jest: