fbTrack
REKLAMA
REKLAMA

Diagnostyka i terapie

Szansa dla wszystkich chorych

U dzieci z SMA kluczowe jest rozpoczęcie leczenia na etapie przedobjawowym
shutterstock
Podjęcie leczenia wtedy, gdy pozwala na to postęp, ma nie tylko wymiar medyczny, ale też etyczny i ekonomiczny.

Pandemia w sposób oczywisty – niestety – przykryła problemy pacjentów z innymi chorobami: nowotworami, zawałami, a także chorobami rzadkimi. Oczywiście w sytuacji tak dramatycznej zapaści opieki zdrowotnej naturalne wydaje się gaszenie najpilniejszych pożarów, a także udzielanie pomocy osobom z bezpośrednim zagrożeniem życia.

Nie wolno nam jednak zapominać o opiece nad osobami przewlekle chorymi czy niepełnosprawnymi. W przeciwnym razie do bilansu zgonów z powodu Covid-19 trzeba będzie wkrótce dodać zwiększoną liczbę zgonów tych, którzy nie otrzymali wsparcia lekarskiego na czas. Dla pacjentów z chorobami rzadkimi kluczowy jest dostęp do nowoczesnych terapii oraz czas reakcji, a także, w wymiarze etycznym, równość dostępu.

Równy dostęp

Właśnie o problemie troski o najsłabszych debatował 25 września medyczny think thank Medyczna Racja Stanu. Prelegenci skupili się na znaczeniu wartości w medycynie.

Honorowy patron Medycznej Racji Stanu ks. kardynał Kazimierz Nycz przypomniał, że obowiązkiem sumienia właśnie teraz jest – w kontekście globalnych zagrożeń – uwaga dla najsłabszych i empatia, szczególnie wobec osób cierpiących na choroby rzadkie i ultrarzadkie.

W listopadzie 2016 r. Rada Papieska ds. Duszpasterstwa Służby Zdrowia wypracowała stanowisko w sprawie chorób rzadkich i zaniedbywanych „będące apelem do decydentów i lekarzy o to, by osobom tak ciężko doświadczonym przez los udzielać każdej możliwej z medycznego i społecznego punktu widzenia, pomocy". Wezwanie do tak rozumianej empatii zyskuje teraz w sposób szczególny na aktualności.

Pandemia spotęgowała – zdaniem biorących udział w debacie klinicystów – zagrożenia dla pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym czy mukowiscydozą.

– Ochrona naszych podopiecznych przed zakażeniem Covid-19 jest kontynuacją rygorów sprzed pandemii. Maseczki, rękawiczki, izolacja – to codzienność chorego na mukowiscydozę – mówiła dr Justyna Milczewska z Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka, apelując jednocześnie o udostępnienie chorym leków przyczynowych na tę śmiertelną chorobę. – Badania pozwalają bowiem szacować, że przedłużą one życie chorego o kilka, a czasami nawet o kilkanaście lat, znacząco wpływając na jego jakość.

Prof. Marcin Kurzyna, zastępca kierownika Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii CMKP, skupił się na tętniczym nadciśnieniu płucnym. Jego zdaniem w leczeniu tej choroby w ostatnim czasie nastąpił olbrzymi postęp, wciąż jednak kluczową sprawą pozostaje dostęp do nowoczesnej terapii trójlekowej. Ważnym argumentem związanym z bezpieczeństwem tej grupy chorych jest możliwość stosowania leków doustnych pozwalających skracać czas ekspozycji na ewentualne zakażenia w placówkach medycznych do niezbędnego minimum.

Ważny jest czas

Tym, co łączy tętnicze nadciśnienie płucne z chorobami nowotworowymi, jest czas, czyli możliwie wczesne zastosowanie nowoczesnych terapii, które dają największą szansę na całkowite wyleczenie lub uzyskanie długotrwałego przeżycia.

O chorobie, wobec której jeszcze do niedawna byliśmy całkowicie bezsilni – rdzeniowym zaniku mięśni – mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM. Jej zdaniem wartością nie do przecenienia jest możliwość zastosowania nowoczesnych terapii genowych także na etapie przedobjawowym. Ważne w przypadku tej choroby są badania przesiewowe pozwalające szybko rozpocząć terapię u małego pacjenta, kiedy ma on jeszcze odpowiednią pulę neuronów i motorycznie jest zdrowym dzieckiem. Podanie leku w tym momencie daje mu szanse na prawidłowy rozwój ruchowy.

Tu też zasadniczy jest czas. Opóźnienie podjęcia leczenia nawet o kilka tylko tygodni może sytuację nieodwracalnie pogorszyć.

Postęp medycyny – ogromna wartość w przypadku chorób rzadkich – przekłada się na dłuższe i lepsze życie. Wciąż niestety w tej grupie chorych jest to szansa jedynie dla 3–5 proc. pacjentów.

Wobec większości chorób rzadkich wciąż jesteśmy bezsilni z powodu braku skutecznych terapii. – Takim pacjentom musimy zapewnić możliwie najlepszą jakość życia – przypominała prof. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej UMP, przywołując przykład dzieci z rozszczepem kręgosłupa, dla których dostęp do nowoczesnych cewników hydrofilowych to kwestia zabezpieczenia przed groźnymi infekcjami dróg moczowych. To także możliwość zachowania intymności w tych sytuacjach, w których podejmują wysiłek aktywnego życia.

Uczestnicy debaty zwrócili uwagę także na znaczenie dyskusji między lekarzami i decydentami. To dzięki niej chorzy z SMA, EB czy chorobą Fabry'ego mogą liczyć, że ich los się poprawi.

Wciąż na taką odmianę czekają dzieci z chorobami reumatycznymi, cierpiące na CLN2, czyli dziecięcą demencję, czy chorobę Duchenne'a – zaznaczył na koniec prof. Zbigniew Żuber, przewodniczący Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu.

Artykuł powstał w ramach Kampanii Medycznej Racji Stanu „Wartości w medycynie"

Źródło: Rzeczpospolita
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
NAJNOWSZE Z RP.PL
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA: automatycznie wyświetlimy artykuł za 15 sekund.
REKLAMA