Aktualizacja: 23.02.2020 12:17 Publikacja: 22.02.2020 23:01
Foto: Adobe Stock
Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.
Leczenie to nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Kup roczną subskrypcję w promocji Black Month - duet idealny i korzystaj podwójnie!
Zyskujesz:
- Roczny dostęp do The New York Times, w tym do- News, Games, Cooking, Audio, Wirecutter i The Athletic.
- RP.PL- twoje rzetelne i obiektywne źródło najważniejszych informacji z Polski i świata z dodatkową weekendową porcją błyskotliwych tekstów, wnikliwych analiz i inspirujących rozmów w ramach magazynu PLUS MINUS.
Członków Krajowej Rady Sądownictwa wybiorą sędziowie w wyborach powszechnych, które zorganizuje Państwowa Komisj...
Wspólna infrastruktura sztucznej inteligencji w sektorze bankowym to ambitny projekt, który w przyszłości (potencjalnie) mógłby obniżyć koszty korzystania z niej. Problemem może być brak jednego standardu takich rozwiązań czy utrata przez banki przewag konkurencyjnych.
Od poniedziałku 3 listopada można ubiegać się o bon ciepłowniczy za okres 1 lipca – 31 grudnia 2025 r. Maksymaln...
W przyszłym roku do udziału w kwalifikacji wojskowej ma zostać wezwanych 235 tys. osób. Wśród nich będą przede w...
Trwa walka o to, by nie dopuścić do paraliżu inwestycyjnego. Parlament przyjął nowelizację ustawy planistycznej....
Wiele uwagi przywiązuje się obecnie do innowacji, nie tylko technologicznych, które przynoszą nowe funkcjonalności, ale i takich, których oryginalność polega na unikatowym wzornictwie. Stąd liczba zgłaszanych patentów i zastrzeganych wzorów wciąż rośnie. By ułatwić sprawy urzędowe i zapewnić lepszą organizację pracy urzędów, część spraw będzie można załatwiać on-line
Pełnomocnicy nie będą mogli brać udziału w wyborach zarządu i rad nadzorczych spółdzielni mieszkaniowych. Zakońc...
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
