Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.

Leczenie to nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.

Czytaj także: Rdzeniowy zanik mięśni. Refundowana szansa na normalne życie

Polska wyłączona z losowania

Problem w tym, że z terapii eksperymentalnej Zolgensma teoretycznie nie mogą skorzystać obywatele Unii Europejskiej. Leczenie dopuszczalne jest tylko w Stanach Zjednoczonych, a specyfik nie jest zatwierdzony przez unijne przepisy. Koncern farmaceutyczny podkreśla jednak, że do losowania mogą przystąpić także dzieci, które są rezydentami albo obywatelami krajów, w których terapia nie jest jeszcze zatwierdzona ani prawnie uregulowana. Do wzięcia udziału w losowaniu leku wymagane jest zgłoszenie szpitala bądź lekarza. Nie jest to jednak tak oczywiste.

W Polsce na terapię musiałby zezwolić minister zdrowia. Nie ma takiej potrzeby, jeśli w kraju istnieją inne dostępne skuteczne metody leczenia - czytamy na next.gazeta.pl.

Przypomnijmy, że od 2019 roku na polską listę leków refundowanych trafił lek dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Chodzi o spinrazę (nusinersen). Szacuje się, że dostęp do leczenia zyskało ok. 700 pacjentów. Spirnaza w odróżnieniu od terapii Zolgensma jest stosowana bez względu na wiek.

W związku z tym, że polskie dzieci nie mogą brać udziału w losowaniu, rodzice w pośpiechu organizują zbiórki crowdfundingowe. Czasu na zebranie 2 mln euro jest niewiele, gdyż terapia ograniczona jest wiekiem pacjenta.

Niemcy: Wszystko, co pomaga chorym, jest dobre

Inaczej sprawa ma się u naszych sąsiadów. Chore dzieci w Niemczech mają szansę na odzyskanie zdrowia ponieważ wydał na nią zgodę Instytut Paula Ehrlicha w Langen - podaje Deutsche Welle.

– Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis – poinformowało kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen. Ten niemiecki instytut do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych jest upoważniony do wydawania zgody na wprowadzanie w życie takich nietypowych metod leczenia rzadkich schorzeń.

W rezultacie dzieci, które zostaną objęte losowaniem firmy Novartis, mogą zostać poddane terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma, chociaż nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie.

Rodzice i etycy krytykują loterię genową

Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję losowania terapii. Ich zdaniem powinna ona być dostępna w równym stopniu dla każdego chorego dziecka, które potrzebuje jej najbardziej. Z danych Instytutu Paula Ehrlicha wynika, że w Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.

Lekarstwo Zolgensma zostało w maju ubiegłego roku wprowadzone do obrotu aptekarskiego w USA na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie jego badania kliniczne jeszcze trwają. Na rynku dostępny jest także inny środek podawany pacjentom chorym na SMA. Ale jest on mniej skuteczny niż ten opracowany przez firmę Novartis i nie pomaga wszystkim potrzebującym dzieciom.