Lek na autyzm

Znana od stu lat substancja odwraca objawy zaburzeń rozwojowych - pisze Piotr Kościelniak.

Aktualizacja: 24.06.2014 09:25 Publikacja: 24.06.2014 09:23

W leczeniu dzieci autystycznych dominuje obecnie terapia zajęciowa – taka jak ta, której poddawany j

W leczeniu dzieci autystycznych dominuje obecnie terapia zajęciowa – taka jak ta, której poddawany jest ten 10-latek z Francji

Foto: AFP

Zaskakujące odkrycie amerykańskich pediatrów. Lek używany do walki ze śpiączką afrykańską i innymi tropikalnymi chorobami pasożytniczym ma szansę się stać cudowną bronią przeciw zaburzeniom autystycznym. Eksperymenty przeprowadzono na razie tylko na zwierzętach. Efekt jest jednak tak dobry, że naukowcy jeszcze w tym roku rozpoczną testy z udziałem dzieci ze spektrum autystycznym.

O obiecujących doświadczeniach zespołu prof. Roberta Naviaux, pediatry i patologa z Wydziału Medycznego Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego informuje najnowsze wydanie „Translational Psychiatry". Według samych badaczy droga do opracowania terapii dla ludzi jest jeszcze daleka, ale odkrycie daje nadzieję pacjentom i ich rodzinom.

Wokół komórki

Jak tłumaczy sam prof. Naviaux, pomysł wziął się z przekonania, że jednym z problemów w autyzmie jest nieprawidłowa komunikacja między neuronami: kiedy komórki są atakowane przez bakterie czy wirusy, zaczynają się zachowywać „defensywnie".

– Komórki działają wtedy jak państwa na wojnie. Gdy rośnie zagrożenie, usztywniają swoje granice. Nie ufają sąsiadom. A bez ciągłej komunikacji z tym, co na zewnątrz, komórki zaczynają inaczej funkcjonować. W przypadku neuronów oznacza to, że mają mniej połączeń z sąsiadami – tłumaczy prof. Naviaux. – Można na to spojrzeć w ten sposób: kiedy komórki przestają ze sobą rozmawiać, dziecko również przestaje mówić.

Jeżeli takie zakłócenia komunikacyjne mają miejsce w młodości, może dojść do zaburzenia rozwoju. Niekiedy te uszkodzenia są trwałe.

Nadzieja z początku ?ubiegłego wieku

– Komórki mają otoczkę cząsteczek biorących udział w procesach metabolicznych i nukleotydów – tłumaczy naukowiec. – To swego rodzaju chemiczna sygnalizacja mówiąca, w jakim stanie znajduje się komórka.

Szczególną uwagę badaczy przykuły substancje wytwarzane przez mitochondria – komórkowe elektrownie. Substancje te pełnią w organizmie różne funkcje, wiadomo jednak, że nieprawidłowe działanie części z nich przyczynia się do powstawania typowych objawów autyzmu.

Dlatego badacze sięgnęli po doskonale znany lek blokujący działanie tych substancji. Chodzi o suraminę, wytworzoną przez dwóch naukowców firmy Bayer w... 1916 roku. Jej głównym zastosowaniem jest walka ze śpiączką afrykańską (tzw. trypanosomatozą) roznoszoną przez muchy tse-tse, a także z innymi pasożytniczymi chorobami tropikalnymi. Próbuje się ją wykorzystywać również do leczenia HIV/AIDS, a także raka prostaty. Suramina nie jest doskonała – powoduje silne efekty uboczne (m.in. podrażnienie przewodu pokarmowego i uszkodzenia nerek).

W prowadzonych przez Uniwersytet Kalifornijski testach wykorzystano myszy ze zwierzęcym modelem autyzmu. Były dojrzałe, ich wiek odpowiadał z grubsza ludzkim 30 latom. Jedna dawka suraminy odwróciła niekorzystny łańcuch zdarzeń prowadzący do objawów autyzmu i zahamowała stany zapalne.

Sami naukowcy przyznają jednak, że działanie leku nie było trwałe. Po kilku tygodniach efekty podania jednej dawki zaczęły się rozmywać. To istotne, bowiem nie jest to lek, który można przyjmować przez dłuższy czas.

– Oczywiście naprawienie zaburzeń u myszy nie oznacza jeszcze, że mamy gotowy lek dla ludzi – zastrzega prof. Naviaux. – Ale sądzę, że mamy nowy i obiecujący sposób walki z autyzmem u dzieci.

Naukowiec podkreśla również, że jego osiągnięcia nie przekreślają efektów innych badań nad autyzmem, lecz je uzupełniają.

Nie tylko geny

– 20 proc. znanych czynników powodujących autyzm to czynniki genetyczne. Ale większość to środowiskowe – mówi Naviaux. – Nie należy myśleć o genach i środowisku jako dwóch oddzielnych światach. One przenikają się wzajemnie, a rezultatem tego jest metabolizm. Odkrycie, że jedna dawka lekarstwa może zresetować komórkowy metabolizm na całe tygodnie, oznacza, że być może uda nam się znaleźć nowocześniejsze leki, mniej toksyczne i działające dłużej.

Niespodziewany sukces suraminy to tylko jeden z wielu przykładów triumfalnych powrotów starych leków – tym razem jednak w zupełnie nowych zastosowaniach. Tak było na przykład z talidomidem – stworzonym w połowie ubiegłego wieku lekiem przeciwbólowym i nasennym. Oferowano go tysiącom kobiet w ciąży na całym świecie. Dopiero kilkanaście lat później okazało się, że talidomid uszkadza płody – dzieci rodziły się z poważnymi deformacjami ciała. Stosowanie tego leku zarzucono i dopiero niedawno talidomid wrócił – jako lek na szpiczaka mnogiego.

Tak samo jest z amleksanoksem – lekiem o działaniu przeciwzapalnym stosowanym wziewnie do leczenia astmy. Kilka lat temu naukowcy z Uniwersytetu Michigan odkryli, że może on również się przydać do walki z uszkodzeniami wątroby. Jeszcze inny przykład to metformina, znana zapewne wielu osobom z cukrzycą. Według badaczy z Uniwersytetu Maryland może ona również służyć do niszczenia raka wątroby. Taki efekt zaobserwowano u zwierząt oraz w pierwszym teście z udziałem ludzi.

masz pytanie, wyślij e-mail do autora, p.koscielniak@rp.pl

Zaskakujące odkrycie amerykańskich pediatrów. Lek używany do walki ze śpiączką afrykańską i innymi tropikalnymi chorobami pasożytniczym ma szansę się stać cudowną bronią przeciw zaburzeniom autystycznym. Eksperymenty przeprowadzono na razie tylko na zwierzętach. Efekt jest jednak tak dobry, że naukowcy jeszcze w tym roku rozpoczną testy z udziałem dzieci ze spektrum autystycznym.

O obiecujących doświadczeniach zespołu prof. Roberta Naviaux, pediatry i patologa z Wydziału Medycznego Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego informuje najnowsze wydanie „Translational Psychiatry". Według samych badaczy droga do opracowania terapii dla ludzi jest jeszcze daleka, ale odkrycie daje nadzieję pacjentom i ich rodzinom.

Pozostało 87% artykułu
Nauka
W organizmach delfinów znaleziono uzależniający fentanyl
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Nauka
Orki kontra „największa ryba świata”. Naukowcy ujawniają zabójczą taktykę polowania
Nauka
Radar NASA wychwycił „opuszczone miasto” na Grenlandii. Jego istnienie zagraża środowisku
Nauka
Jak picie kawy wpływa na jelita? Nowe wyniki badań
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Nauka
Północny biegun magnetyczny zmierza w kierunku Rosji. Wpływa na nawigację