Komórki na zamówienie wyleczyły białaczkę

Komórki układu odpornościowego pobrane od zdrowego dawcy są modyfikowane genetycznie przy wykorzystaniu techniki TALEN (to metoda edycji genów w komórce). Dzięki tym przygotowaniom komórki te mogą rozpoznawać i zabijać raka - normalnie ukrytego dla systemu odpornościowego. W dodatku komórki te są niewidoczne dla silnych leków onkologicznych, które zwykle podczas terapii niszczą organizm pacjenta.

Layla otrzymała niewielką dawkę takich komórek. Później przeprowadzono również drugi przeszczep szpiku, aby - jak to określają lekarze - zresetować układ odpornościowy. Dziś w organizmie dziewczynki nie ma śladu białaczki.

- To prawie cud. Jesteśmy w fantastycznym miejscu w porównaniu do tego, w którym byliśmy zaledwie pięć miesięcy temu. Ale to jeszcze nie oznacza, że mamy lek na białaczkę - mówi prof. Paul Veys z Gret Ormond Street Hospital. - Jedynym sposobem aby się tego dowiedzieć to czekanie przez dwa lata i sprawdzanie czy choroba nie wróci. Ale nawet to co mamy teraz to wielki, ogromny krok naprzód.

Historię terapii Layli naukowcy przedstawili podczas zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii. Naukowcy i lekarze podkreślają, że to dopiero jeden przypadek wyleczenia. Nie przeprowadzono jeszcze żadnych badań klinicznych. Pierwsza faza badań ma ruszyć dopiero w przyszłym roku.

- To pierwszy przypadek, w którym specjalnie przekonstruowane ludzkie komórki zostały wstrzyknięte innemu pacjentowi - tłumaczy prof. Waseem Quasim. - Sądzę, że to właśnie ta technologia stanie się podstawą kolejnej generacji terapii onkologicznych. Ma ogromny potencjał we wszystkich chorobach gdzie można pacjentowi podać zmodyfikowane i poprawione komórki. Mogą one mieć możliwości, które teraz możemy sobie tylko wyobrazić.

Technologia Cellectis różni się od wcześniej testowanych metod edycji genetycznej komórek. Pracują nad nimi m.in. Novartis i Juno Therapeutics. Różnica polega na tym, że inni wykorzystują komórki od samego pacjenta - są one modyfikowane i wstrzykiwane człowiekowi ponownie. Cellectis pobiera komórki od innego człowieka. Oznacza to, że terapia jest uniwersalna - można takie komórki przygotować wcześniej i "odłożyć na półkę". Nie tylko leczenie będzie gotowe szybciej, ale zapewne również mniej kosztowne. Z drugiej strony istnieje ryzyko, że organizm pacjenta odrzuci przeszczep nie swoich komórek.