Innowacja to termin, który każdy rozumie intuicyjnie. Nie jest jednak wcale tak łatwo zdefiniować, czym jest lek innowacyjny. Nie zawsze musi on być przełomem w medycynie.
Substancji, które niosą ze sobą rzeczywistą przewagę kliniczną lub są produktami działającymi na nowy punkt uchwytu, wykazującymi nowy mechanizm działania, leczącymi chorobę, na którą nie było dotychczas skutecznego leku, jest mało. Lek innowacyjny to co do zasady każdy nowy produkt leczniczy wprowadzany do obrotu, który jest lekiem referencyjnym, czyli w momencie zarejestrowania nie ma odpowiednika w postaci leku generycznego.
Za zarejestrowanie, a więc dostępność leków odpowiadają właściwe agencje regulacyjne (w Polsce jest to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, a w Unii Europejskiej Europejska Agencja Leków – EMA). Ich celem jest zapewnienie, by rejestrowane produkty lecznicze były bezpieczne, skuteczne i dobrej jakości. Istnieje kilka procedur rejestracji leków. Ze względu na członkostwo Polski w Unii Europejskiej znakomita większość leków innowacyjnych jest dopuszczana do obrotu w procedurze scentralizowanej prowadzonej przez EMA, co pozwala na dopuszczenie leku do obrotu na całym terytorium UE.
Popularne są również inne procedury europejskie, czyli procedura wzajemnego uznawania i procedura zdecentralizowana, pozwalająca wprowadzić lek do obrotu na terenie kilku krajów UE. Procedura narodowa ze względu na ograniczony zakres do jednego kraju i unijne wyłączenia co do zasady nie jest stosowana w kontekście leków innowacyjnych. Szacuje się, że opracowanie nowej substancji kosztuje około 1,3 miliarda euro, a od jej wynalezienia do wprowadzenia do obrotu jako leku innowacyjnego mija około dziesięciu lat. Proces ten jest ogromnie skomplikowany i na każdym etapie istnieje ryzyko, że dana substancja nie będzie mogła być zarejestrowana, jeśli pojawią się niepokojące doniesienia w wyniku badań klinicznych. Firmom innowacyjnym, które podejmują to ryzyko, zawdzięczamy ciągły postęp w medycynie, a firmom wprowadzającym wspomniane leki generyczne to, że po upływie okresu tzw. wyłączności dostępność do leków pierwotnie innowacyjnych rośnie ze względu na niższe ceny genetyków.
