Sztywne procedury uniemożliwiają właściwe leczenie

Hematoonkologia to nauka o wielu odmianach białaczki, chłoniaków i szpiczaka. We wszystkich tych jednostkach chorobowych istnieją ustalone standardy leczenia, zgodne z zaleceniami opracowanymi przez Polską Unię Onkologii. Dzisiejsze sposoby leczenia w Polsce są znacznie bliższe światowym standardom. Dokonał się spory postęp w tej dziedzinie. Przeszczepianie szpiku odbywa się na skalę masową: ponad 1000 zabiegów rocznie przeprowadzanych jest w Polsce. Ale problemem jest m.in. sytuacja chorych, którzy wymagają leczenia powyżej drugiej, trzeciej linii leczenia, gdy mamy do czynienia z kolejnymi nawrotami choroby lub brakiem odpowiedzi organizmu na dotychczas zastosowaną terapię. Na tym etapie czegoś takiego jak standardy nie ma i być nie może – mówił podczas debaty prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy ds. hematologii. – Głównym problemem naszych pacjentów z chorobami krwi jest brak dostępności do skutecznego, nowoczesnego leczenia. Im rzadsza choroba, tym trudniejsze jest zapewnienie chorym dostępu do nowych terapii (wysokie koszty leczenia).

Hematolodzy podkreślają, że brak dostępu do optymalnego leczenia dla Polaków cierpiących na szpiczaka mnogiego sprawia, że chorzy umierają zbyt szybko. By temu zapobiec, powinni być leczeni najlepszymi dostępnymi lekami od momentu zdiagnozowania choroby.

Szpiczak mnogi (plazmocytowy) jest drugim co do częstości występowania nowotworem układu krwiotwórczego. Wywodzi się z komórek układu odpornościowego i produkujących przeciwciała – tzw. limfocytów B. Szacuje się, że w Polsce co roku zapada na niego 1500 osób, a ogólna liczba pacjentów wynosi 8 – 10 tys. Najczęściej chorują osoby po 65. roku życia. Choroba może prowadzić m.in. do uszkodzenia układu kostnego, niedokrwistości lub niewydolności nerek, którą stwierdza się u 10 – 15 proc. chorych.

Jak tłumaczył prof. Jędrzejczak, światowym standardem jest u chorych na szpiczaka z niewydolnością nerek zastosowanie jednego z nowych leków – bortezomibu od początku terapii, a nie dopiero w kolejnych rzutach choroby. W Polsce, zgodnie z aktualnymi zapisami programu terapeutycznego, preparat ten można podawać pacjentom, dopiero gdy pierwszy lek nie pomoże. Także zgodnie z przepisami nie podaje się go pacjentom, którzy mają problemy z nerkami. A ma je ok. 10 proc. chorych na szpiczaka.

By to zmienić, należałoby doprecyzować niektóre zapisy w programach terapeutycznych i automatycznie je wprowadzać. – Od dawna upominamy się o rozwiązanie kwestii leczenia chorych na szpiczaka z niewydolnością nerek. Program terapeutyczny właściwie zakazuje stosowania leku niezbędnego chorym. Zgodnie z aktualną wiedzą jest to lek polecany w rozpoznaniu niewydolności nerek. Wystarczyłaby drobna zmiana w programie uwzględniająca interes chorego. Również w interesie tych chorych jest podanie bortezomibu w pierwszej linii. Wtedy szanse pacjenta rosną. Decyzję o zastosowaniu leków powinien podejmować specjalista, który ma doświadczenie kliniczne – mówi prof. dr hab. Anna Dmoszyńska z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.

Kary za leczenie

Prof. Jędrzejczak zwrócił uwagę, że w czerwcu 2010 r. złożył do Ministerstwa Zdrowia wniosek w sprawie zmiany w programie terapeutycznym, jednak do tej pory nie przyniosło to skutku. – Niestety, obecnie w świetle prawa nawet najmniejsze odstępstwo od zapisu programu jest rodzajem przestępstwa. Żadne więc zdroworozsądkowe korekty dezaktualizacji czy niedociągnięć programu nie mogą być wprowadzone, ponieważ za niesubordynację grożą szpitalowi dotkliwe kary finansowe. Dziś sytuacja wygląda następująco: pacjent potrzebuje leku, my go podajemy, terapia działa i... spotyka nas kara! Rozwiązaniem byłaby systemowa aktualizacja programów raz na pół roku – mówi prof. Jędrzejczak.

Profesor dodał też, że niektóre z przygotowanych przez niego programów leczenia długo czekały na opinie Agencji Oceny Technologii Medycznych. – A to grozi tym, że zanim wprowadzone zostaną niezbędne korekty, zmienią się już wskazania do podawania leku i program trzeba będzie oceniać ponownie – zaznacza specjalista.

– W przypadku podawania bortezomibu chorym z niewydolnością nerek potrzebna jest drobna zmiana w programie terapeutycznym dotycząca uwzględnienia jednego przeciwwskazania albo jego wyeliminowania, bo pojawiły się ważne dowody naukowe – i to nie wymaga ponownej oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych – ale już decyzja o zastosowaniu bortezomibu w pierwszej linii leczenia szpiczaka, związana ze zmianą populacji chorych, a zatem także poziomu finansowania, wymaga naszej oceny – mówi Wojciech Matusewicz, prezes AOTM.

I dodaje: – Prof. Jędrzejczak przygotował projekt zmian programu leczenia szpiczaka mnogiego w czerwcu 2010 r. Zlecenie oceny dostaliśmy od ministra zdrowia w kwietniu 2011. Jeszcze nie wydaliśmy rekomendacji do tego programu, ale może to dobrze, gdyż minął rok i zmieniły się zasady stosowania bortezomibu. W pierwszym programie był on kwalifikowany w drugiej linii leczenia, a dzisiaj jest już zarejestrowany do leczenia w pierwszej linii niektórych postaci szpiczaka. W nowym programie niewydolność nerek nie jest przeciwwskazaniem do podawania bortezomibu. Ten lek powinien być także stosowany w leczeniu amyloidozy, ale w tej chwili nie ma prawem dopuszczonej możliwości poza chemioterapią niestandardową. Chodzi bowiem o wskazanie pozarejestracyjne. Tymczasem są już publikacje naukowe, które wskazują na możliwość powodzenia takiej terapii w leczeniu amyloidozy – uważa Matusewicz.

Nowa ustawa

Prezes AOTM podkreśla, że lekarze często mylą biurokrację z przejrzystością. – Choroby hematologiczne są bardzo zróżnicowane, a przez to rzadkie. Badania robi się na niewielkich grupach pacjentów. W takiej sytuacji trudno jest ocenić skuteczność, a zwłaszcza bezpieczeństwo czasem bardzo drogiej terapii. Budżety, nawet najbogatszych krajów, nie są w stanie sfinansować wszystkiego, co w tej chwili jest innowacyjne i co trafia na rynki. I tak dziś dużo szybciej rejestruje się leki niż jeszcze 15 – 20 lat temu. Ale nie wszystkie innowacje przynoszą efekty. Często po dwóch – trzech latach znikają z rynku farmaceutycznego, bo okazują się niestety niebezpieczne – mówi. Jego zdaniem agencja zazwyczaj ocenia program terapeutyczny w ciągu trzech – sześciu miesięcy.

Pomóc może nowa ustawa refundacyjna, która skróci proces legislacyjny, wprowadzając zmiany w zasadach finansowania nowych leków. – Od nowego roku państwo będzie mogło finansować leki (programy lekowe), które nie mają zarejestrowanych wskazań do leczenia rzadkich odmian chorób nowotworowych. To duży krok naprzód – tłumaczy prezes AOTM.

Cieszą się też lekarze. – Taka zmiana bardzo ułatwi nam leczenie najnowszymi lekami, gdy tylko ukażą się publikacje naukowe potwierdzające, że mają one pozytywny wpływ na pacjentów – tłumaczy prof. Jędrzejczak.

Na konieczność skrupulatnej oceny leków i programów zwraca uwagę też Edyta Matusik, główny specjalista w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. – Zakwalifikowanie świadczenia jako świadczenia gwarantowanego obejmującego finansowanie leczenia zarówno nowo zarejestrowanymi lekami, jak również lekami obecnie finansowanymi, których wskazania zostały rozszerzone, wymaga oceny AOTM. Żaden system i budżet państwa nie jest w stanie udźwignąć finansowania wszystkich nowo wchodzących leków we wszystkich wskazaniach, bez tworzenia uregulowań jasno określających finansowanie tych świadczeń. Brak tych uregulowań prowadziłby do niejasnych kryteriów dostępu do poszczególnych terapii dla pacjentów, a w konsekwencji również do różnic w dostępie do świadczeń. Dodam też, że oczekiwanie na wydanie rekomendacji Prezesa AOTM w przypadku szpiczaka mnogiego nie skutkuje brakiem dostępu do leczenia dla pacjentów, gdyż leczenie w zakresie opisanym w ocenianym programie jest finansowane w ramach chemioterapii niestandardowej – mówi Edyta Matusik.

Połowa wyleczona

Choroby hematologiczne bywają już w Polsce wyleczalne. – Uczyniliśmy ogromne postępy. Paradoksalnie częścią naszego problemu jest sukces. Gdy 20 – 30 lat temu ktoś zachorował na ostrą białaczkę, po trzech tygodniach umierał. Kosztowało to system jedną hospitalizację. Dziś chory albo zostaje wyleczony, albo żyje z chorobą i jest hospitalizowany nawet 30 – 40 razy. W związku z tym liczba świadczeń uległa zwielokrotnieniu. Obecnie udaje się wyleczyć 30 proc. wszystkich chorych na białaczkę, u kolejnych 30 proc. choroba przechodzi w fazę przewlekłą: chorzy żyją z nią latami. To sukces, ale wiążący się z wydatkami – mówi prof. Jędrzejczak.

Zdaniem klinicystów i w szpiczaku, i w przewlekłej białaczce szpikowej powinno się podawać leki kolejnej generacji na najwcześniejszym etapie choroby, by mówić o skutecznym leczeniu. – Nilotynib, lek tzw. drugiej generacji o wysokiej skuteczności, został zarejestrowany przez agencje amerykańskie i europejskie do leczenia w pierwszej linii. Z korzyścią dla pacjentów i systemu. Od kilku miesięcy na tych samych zasadach lek powinien być stosowany w Polsce. Ale nie sądzę, by zmiany wprowadzono w najbliższym roku i by można było go podać chorym. Nowe leki drugiej generacji stosowane w pierwszej linii mają dzisiaj prawdopodobnie lepsze działanie od tych pierwszej generacji i należy z tego dobrodziejstwa skorzystać, a nie w sposób sztuczny je ograniczać – mówi prof. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

Problem zbytniego zbiurokratyzowania programów dotyka przede wszystkim pacjentów. Negatywnie o systemie ochrony zdrowia wypowiada się prof. Andrzej Hellmann, konsultant ds. hematologii w województwie pomorskim. – Problemy biorą się stąd, że nasze podejście do leczenia jest zbyt zbiurokratyzowane. Należałoby przywrócić zaufanie do lekarza, który prowadzi leczenie. W tej chwili jesteśmy skazani na kierowanie się schematami, ocenami urzędników, wypełnianie sprawozdań, zamiast skutecznie prowadzić terapie potrzebne chorym. Jeżeli zbyt długo będziemy się zastanawiać, gdzie postawić kropkę i przecinek, pół roku czekać na podpisanie dokumentów przez AOTM, to wydaje mi się, że nigdy nie będzie w Polsce dobrze – komentuje prof. Hellmann.

W ocenie Jacka Gugulskiego, prezesa Polskiej Koalicji Organizacji Pacjentów Onkologicznych (PKOPO), brak elastyczności powoduje, że pacjenci nie mają dobrego dostępu do leczenia. Według niego lekarz staje się urzędnikiem i nie może decydować zgodnie z wiedzą medyczną. – Sam jestem pacjentem i idąc do lekarza, chciałbym, żeby leczył mnie według aktualnego stanu wiedzy. Chorzy na nowotwory krwi czekają na skuteczne terapie. Jako pacjenci rozumiemy, że wydatki na służbę zdrowia muszą być kontrolowane. Niechaj tylko w tym procesie znaczącą pozycję mają klinicyści! Pamiętajmy, że pacjenci ze schorzeniami przewlekłymi leczeni skutecznie będą produktywni. To niezwykle ważne w kryzysie – mówi prezes PKOPO.

Podobnego zdania jest prof. dr hab. med. Jan Walewski, kierownik Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego Centrum Onkologii w Warszawie: – Ewolucja systemu refundowania leków, zwłaszcza innowacyjnych, w Polsce niebezpiecznie zmierza ku całkowitemu wyeliminowaniu decyzji lekarza. Tak być nie może. Nikt nie kwestionuje potrzeby usystematyzowanego sposobu tworzenia rekomendacji, ale administracja państwowa powinna brać pod uwagę zdanie lekarza. Za chorego nie odpowiada ani urzędnik w NFZ, ani w ministerstwie, tylko ja i tylko ja rozmawiam z tym człowiekiem. Ewolucja zmierzająca do umniejszenia roli lekarza to zły kierunek zmian – podkreśla.

O tym, jak poprawić w Polsce dostęp do standardowych na świecie procedur leczniczych, mówił także dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii. Ubolewał, że od 25 lat nie ma wypracowanych należytych modeli leczenia pomimo chęci lekarzy i ich wiedzy.

– Wielu z nas od kilkudziesięciu lat dopomina się o konieczne zmiany. Niestety, zanim wdrożymy konkretne rozwiązanie, zmienia się ekipa rządząca. By zapewnić dostęp do tzw. optymalnego leczenia, niezbędny jest dialog. Definicja leczenia optymalnego mówi wyraźnie, że to jest dostarczenie pacjentowi najlepszej metody leczniczej w oparciu o medycynę faktów, stosownie do poziomu finansowania w danym kraju. Niezbędna jest reforma ochrony zdrowia uwzględniająca zwiększenie stawki ubezpieczeniowej, dopuszczająca współpłacenie za procedury tańsze z ochroną najbiedniejszych i dopuszczająca równoległy rynek ubezpieczeń komplementarnych. Jeśli to nie nastąpi, za jakiś czas spotkamy się jeszcze bardziej sfrustrowani tym, co powinno nas uskrzydlać: postępem nauki – mówi Meder. Według niego brakuje też partnerskiego dialogu klinicystów z decydentami.

Ubolewa nad tym także prof. Dmoszyńska. – Wszyscy pacjenci powinni mieć dostęp do skutecznego leczenia i płatnik w ramach statutowych obowiązków powinien za to płacić. Rzeczywiście nie ma dialogu między NFZ a specjalistami. Jako konsultant wojewódzki czuję się niewykorzystana. Wielokrotnie proponowałam prezesom, dyrektorom oddziałów NFZ pomoc i uczestnictwo w negocjacjach, bo dokładnie wiem, gdzie można znaleźć oszczędności w systemie. Ani razu nie zostałam zaproszona do współpracy. W efekcie zapadają decyzje dalekie od moich oczekiwań i dobrze rozumianego interesu pacjenta. Tam, gdzie nie powinno być oszczędności, są cięcia. A tam, gdzie można zaoszczędzić spore kwoty, brak pomysłu. W Wielkiej Brytanii decyzje o stosowaniu drogich leków podejmuje pięciu czy sześciu specjalistów. Analizuje się przypadek i zapada decyzja. Wcale nie musi być jednogłośna – zauważa prof. Dmoszyńska.

Korzyści z ubezpieczeń

System opieki zdrowotnej wymaga nowego, niezależnego, przejrzystego źródła finansowania, którym powinny być dodatkowe ubezpieczenia zdrowotne – zgodnie stwierdzili obecni na spotkaniu specjaliści. Dziś firmy oferują tzw. ubezpieczenia suplementarne. Jednak to, co proponują, Polacy mają zagwarantowane w koszyku świadczeń, czyli płacą dwa razy za to samo.

– Rozumiejąc kontekst uwarunkowań ekonomicznych, chcielibyśmy, żeby w Polsce pojawiły się ubezpieczenia dodatkowe nowego typu, czyli tzw. ubezpieczenia komplementarne. Dzięki nim będzie możliwy dostęp do technologii medycznych aktualnie niefinansowanych przez NFZ. Pozwoli to na poprawę efektywności wykorzystania środków prywatnych wydawanych na ochronę zdrowia, wprowadzenie możliwości wyboru dodatkowego ubezpieczenia dla obywateli, zwiększenie środków w systemie bez podnoszenia podatków oraz poprawienie dostępności do świadczeń zdrowotnych w koszyku gwarantowanym – mówi dr Krzysztof Łanda, prezes Fundacji Watch Health Care. Fundacja monitoruje ograniczenia systemowe i dostrzegła dwa problemy. Pierwszym są ograniczenia dostępu do świadczeń hematologicznych, które znajdują się w koszyku. – Wizyta u hematologa to świadczenie, które jest najpowszechniej wykorzystywane i niezbędne chorym. Jeżeli pacjent z niepokojącymi wynikami badania krwi ma czekać kilka miesięcy na wizytę u hematoonkologa – a takie są polskie realia – to trzeba z tym walczyć. Mniejsza grupa osób ma problemy z dostępem do innowacyjnych metod leczenia, które znajdują się poza koszykiem świadczeń gwarantowanych. Na naszej liście słabo dostępnych leków jest bortezomib stosowany w leczeniu szpiczaka mnogiego w pierwszej linii leczenia. Za chwilę znajdzie się na tej liście również nilotynib stosowany w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. Dziwi mnie, dlaczego w przypadku leku plasującego się poniżej granicy opłacalności dla chorych z niewydolnością nerek tak trudno uruchomić program terapeutyczny. A wiele innych leków weszło do programów terapeutycznych przy znacznie gorszym stosunku kosztu do efektów – wskazuje dr Łanda.

Ideę dodatkowych, dobrowolnych ubezpieczeń zdrowotnych wspierać będą także środowiska biznesowe. – Musi powstać konkurencyjny rynek placówek służby zdrowia i konkurencyjny rynek ubezpieczeń społecznych. Pacjent ma prawo wybrać ośrodek zdrowia, który oferuje najtańsze i najlepsze leczenie, dlatego potrzebna jest konkurencja. Dodatkowe ubezpieczenia powinny być powszechne, w związku z tym szeroko rozreklamowane. To być może uniezależni nas od polityki finansowej państwa i da obywatelom większe gwarancje. Trzy środowiska – lekarzy, pacjentów i pozarządowych organizacji gospodarczych – muszą krzyczeć o racjonalizację wydatków publicznych. Business Centre Club jest członkiem trójstronnej komisji opiniującej budżet państwa. Z tej perspektywy widzimy, jak marnują się pieniądze, które powinny być przeznaczone na leczenie chorych – mówi Marek Goliszewski, prezes Business Centre Club.

Biznes i medycyna

I dodaje, że nie uda się rozwiązać głównych problemów w ochronie zdrowia, jeśli nie usuniemy trzech głównych chorób nowotworowych. – Pierwsza to nowotwór systemu finansów publicznych i budżetu państwa. Druga to niemoc systemu zabezpieczenia społecznego i systemu ubezpieczenia społecznego. Trzecia to choroba systemu organizacji służby zdrowia. Mamy 800 mld długu publicznego, 112 mld deficytu budżetu państwa. To powoduje, że nie ma pieniędzy. By zmienić tę sytuację, potrzebny jest 4-procentowy wzrost gospodarczy, a zapowiada się jedynie 2-procentowy! Także obecna sytuacja dotycząca OFE spowoduje wzrost zadłużenia ZUS na ok. 220 mld zł po 2020 r. NFZ powinien zostać zdemonopolizowany i zdecentralizowany. Pieniądze pożyczane dzisiaj ZUS-owi od OFE trzeba oddawać. Kto to zrobi? My, obywatele. Czyli w kasie będzie o wiele mniej pieniędzy niż mamy dzisiaj. Zatem trzeba racjonalizować wydatki. Upominajmy się o sensowny sposób organizacji służby zdrowia – apeluje Goliszewski.

Krytycznie o wydawaniu środków publicznych wypowiada się także prof. Jan Walewski. Mówił, że konsekwencjami braku elastyczności w systemie obarczeni są chorzy na nowotwory krwi. – Czasami mam wrażenie, że celem systemu nie jest umożliwienie pacjentom sfinansowania optymalnego leczenia, którego potrzebują, ale ograniczenie dostępu, by nie kosztowali za dużo. Przypomnę, że jesteśmy krajem, w którym wydaje się najmniej pieniędzy na jednego obywatela – mówi.

Receptę na wprowadzenie zmian w systemie ochrony zdrowia podaje prof. Wiesław Jędrzejczak. – Powinno się wyznaczyć dwa terminy: do 30 kwietnia i do 30 października, w których podmioty powinny zgłosić swoje poprawki do dotychczasowych zapisów rozporządzeń koszykowych. W ciągu następnych dwóch miesięcy te propozycje powinny być rozpatrzone. 30 czerwca i 31 grudnia rozporządzenia powinny być regularnie nowelizowane. Taki mechanizm administracyjny byłby sensowny. Sądzę, że resort zdrowia ma zbyt wiele obowiązków. Albo trzeba więc uprościć system tak, żeby liczba zatrudnionych tam ludzi była w stanie podołać obowiązkom, albo zatrudnić w ministerstwie więcej osób – twierdzi specjalista.