Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Zolgensma - drugi lek do terapii rdzeniowego zaniku mięśni - został warunkowo dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej.

Aktualizacja: 27.05.2020 19:38 Publikacja: 27.05.2020 19:38

Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Foto: fot. mat.pras.

Terapia genowa zolgensma, znana także jako onasemnogene abeparvovec albo AVXS-101, to nadzieja dla noworodków i małych dzieci z pierwszą, najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy, SMA), który w 90 proc. prowadzi do śmierci lub konieczności stałego podłączenia do respiratora. SMA to dziś jedna z najczęstszych przyczyn zgonów noworodków na tle genetycznym. Co roku w Europie rodzi się ok. 550–600 dzieci z tą chorobą. W Polsce SMA diagnozowane jest rokrocznie u ok. 50–60 niemowlaków.

Pozostało 91% artykułu
„Rzeczpospolita” najbardziej opiniotwórczym medium października!
Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.

Czytaj za 9 zł miesięcznie!
Diagnostyka i terapie
Rak prostaty. Komu jeszcze grozi seryjny zabójca?
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Diagnostyka i terapie
Cyfrowe narzędzia w patomorfologii przyspieszają diagnozowanie raka
Diagnostyka i terapie
Depresja lekooporna. Problem dotyczy 30 proc. pacjentów
Diagnostyka i terapie
„Nie za wszystkie leki warto płacić z pieniędzy publicznych”
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Diagnostyka i terapie
Blisko kompromisu w sprawie reformy polskiej psychiatrii