Reklama

Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Zolgensma - drugi lek do terapii rdzeniowego zaniku mięśni - został warunkowo dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej.

Aktualizacja: 27.05.2020 19:38 Publikacja: 27.05.2020 19:38

Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Foto: fot. mat.pras.

Terapia genowa zolgensma, znana także jako onasemnogene abeparvovec albo AVXS-101, to nadzieja dla noworodków i małych dzieci z pierwszą, najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy, SMA), który w 90 proc. prowadzi do śmierci lub konieczności stałego podłączenia do respiratora. SMA to dziś jedna z najczęstszych przyczyn zgonów noworodków na tle genetycznym. Co roku w Europie rodzi się ok. 550–600 dzieci z tą chorobą. W Polsce SMA diagnozowane jest rokrocznie u ok. 50–60 niemowlaków.

Pozostało jeszcze 91% artykułu

Tylko 19 zł miesięcznie przez cały rok.

Bądź na bieżąco. Czytaj sprawdzone treści od Rzeczpospolitej. Polityka, wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i psychologia.

Treści, którym możesz zaufać.

Reklama
Leki i terapie
Więcej możliwości leczenia dla kobiet z chorobami nowotworowymi
Leki i terapie
„Historyczna” lista refundacyjna. 50 nowych terapii dla pacjentów
Leki i terapie
Popularny lek na otyłość a ryzyko incydentów sercowo-naczyniowych
Leki i terapie
Seniorzy nadużywają leków za darmo. Poznaliśmy dane
Leki i terapie
Leczymy 300 tys. pacjentów za 11 mld złotych
Reklama
Reklama