Aktualizacja: 16.03.2021 14:40 Publikacja: 16.03.2021 14:40
Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim
Foto: Rzeczpospolita, Adam Golec
Jaśmina niedawno skończyła trzy lata. Chodzi, biega, mówi. Ostatnio przeżywa trzecią falę fascynacji Świnką Peppą. Ktoś by powiedział, że u trzylatki to normalne, ale dla jej rodziców, rodzeństwa i lekarzy to prawdziwy cud. Jaśmina cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, śmiertelną, ultrarzadką chorobę genetyczną, która w ciągu kilku miesięcy po narodzinach może doprowadzić do paraliżu, a następnie do śmierci. Dziewczynka rozwija się normalnie, bo została zdiagnozowana jeszcze przed narodzinami i jako pierwsze dziecko z Polski została poddana terapii genowej (AVXS-101, onasemnogen abeparwowek, zolegsma), którą otrzymała przedobjawowo w ramach badań klinicznych prowadzonych w USA.
Kup roczną subskrypcję w promocji Black Week - duet idealny i korzystaj podwójnie!
Zyskujesz:
- Roczny dostęp do The New York Times, w tym do: News, Games, Cooking, Audio, Wirecutter i The Athletic.
- RP.PL — rzetelne i obiektywne źródło najważniejszych informacji z Polski i świata z dodatkową weekendową porcją błyskotliwych tekstów magazynu PLUS MINUS.
Badania nad leczeniem ADHD od lat przynoszą sprzeczne wnioski. Jedne metaanalizy chwalą neurofeedback, inne podw...
Dzięki Funduszom Europejskim dla Polski Wschodniej (FEPW) firmy z tego regionu mają nowe możliwości na finansowanie innowacyjnych pomysłów. Polska Agencja Rozwoju Przedsiębiorczości (PARP) oferuje startupom w Polsce Wschodniej dostęp do siedmiu Platform startowych, które dają realne wsparcie lokalnych biznesów i zwiększenie konkurencyjność przedsiębiorstw. Są to partnerstwa ośrodków innowacji dające darmowe, kompleksowe programy wsparcia startupów od momentu rejestracji spółki.
W ponad 500 gminach nie ma ani jednej apteki, a w kolejnych 800 działa tylko jedna. Nowy raport Fundacji Forum K...
– To bardzo ważne, że Ministerstwo Zdrowia kontynuuje przyjętą politykę i konsekwentnie z każdą kolejną listą re...
Od 1 października 2025 r. refundacją zostaną objęte 22 nowe terapie onkologiczne i 28 terapii nieonkologicznych....
U osób z otyłością i chorobami układu krążenia Wegovy zmniejsza ryzyko wystąpienia zawału serca, udaru mózgu lub...
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
