Aktualizacja: 16.03.2021 14:40 Publikacja: 16.03.2021 14:40
Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim
Foto: Rzeczpospolita, Adam Golec
Jaśmina niedawno skończyła trzy lata. Chodzi, biega, mówi. Ostatnio przeżywa trzecią falę fascynacji Świnką Peppą. Ktoś by powiedział, że u trzylatki to normalne, ale dla jej rodziców, rodzeństwa i lekarzy to prawdziwy cud. Jaśmina cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, śmiertelną, ultrarzadką chorobę genetyczną, która w ciągu kilku miesięcy po narodzinach może doprowadzić do paraliżu, a następnie do śmierci. Dziewczynka rozwija się normalnie, bo została zdiagnozowana jeszcze przed narodzinami i jako pierwsze dziecko z Polski została poddana terapii genowej (AVXS-101, onasemnogen abeparwowek, zolegsma), którą otrzymała przedobjawowo w ramach badań klinicznych prowadzonych w USA.
Kup roczną subskrypcję w promocji Black Month - duet idealny i korzystaj podwójnie!
Zyskujesz:
- Roczny dostęp do The New York Times, w tym do- News, Games, Cooking, Audio, Wirecutter i The Athletic.
- RP.PL- twoje rzetelne i obiektywne źródło najważniejszych informacji z Polski i świata z dodatkową weekendową porcją błyskotliwych tekstów, wnikliwych analiz i inspirujących rozmów w ramach magazynu PLUS MINUS.
W ponad 500 gminach nie ma ani jednej apteki, a w kolejnych 800 działa tylko jedna. Nowy raport Fundacji Forum K...
– To bardzo ważne, że Ministerstwo Zdrowia kontynuuje przyjętą politykę i konsekwentnie z każdą kolejną listą re...
Od 1 października 2025 r. refundacją zostaną objęte 22 nowe terapie onkologiczne i 28 terapii nieonkologicznych....
U osób z otyłością i chorobami układu krążenia Wegovy zmniejsza ryzyko wystąpienia zawału serca, udaru mózgu lub...
Wprowadzenie jednolitego rynku nie będzie lekarstwem na wszystkie problemy – stwierdził na konferencji Warsaw Finance Week Marcin Wlazło, szef Biura Maklerskiego Pekao S.A.
W 2024 r. statystyczny pacjent powyżej 65. roku życia odebrał 35 opakowań bezpłatnych leków. Koszty programu ros...
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
