Pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich terapii

Terapia genowa, która po jednorazowym podaniu może zapobiec wystąpieniu śmiertelnej choroby SMA, ma szansę na refundację w ramach Funduszu Medycznego.

Publikacja: 16.03.2021 14:40

Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim

Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim

Foto: Rzeczpospolita, Adam Golec

Jaśmina niedawno skończyła trzy lata. Chodzi, biega, mówi. Ostatnio przeżywa trzecią falę fascynacji Świnką Peppą. Ktoś by powiedział, że u trzylatki to normalne, ale dla jej rodziców, rodzeństwa i lekarzy to prawdziwy cud. Jaśmina cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, śmiertelną, ultrarzadką chorobę genetyczną, która w ciągu kilku miesięcy po narodzinach może doprowadzić do paraliżu, a następnie do śmierci. Dziewczynka rozwija się normalnie, bo została zdiagnozowana jeszcze przed narodzinami i jako pierwsze dziecko z Polski została poddana terapii genowej (AVXS-101, onasemnogen abeparwowek, zolegsma), którą otrzymała przedobjawowo w ramach badań klinicznych prowadzonych w USA.

Pozostało 87% artykułu
„Rzeczpospolita” najbardziej opiniotwórczym medium października!
Rzetelne informacje, pogłębione analizy, komentarze i opinie. Treści, które inspirują do myślenia. Oglądaj, czytaj, słuchaj.

Czytaj za 9 zł miesięcznie!
Diagnostyka i terapie
Rak prostaty. Komu jeszcze grozi seryjny zabójca?
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Diagnostyka i terapie
Cyfrowe narzędzia w patomorfologii przyspieszają diagnozowanie raka
Diagnostyka i terapie
Depresja lekooporna. Problem dotyczy 30 proc. pacjentów
Diagnostyka i terapie
„Nie za wszystkie leki warto płacić z pieniędzy publicznych”
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Diagnostyka i terapie
Blisko kompromisu w sprawie reformy polskiej psychiatrii