Aktualizacja: 16.03.2021 14:40 Publikacja: 16.03.2021 14:40
Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim
Foto: Rzeczpospolita, Adam Golec
Jaśmina niedawno skończyła trzy lata. Chodzi, biega, mówi. Ostatnio przeżywa trzecią falę fascynacji Świnką Peppą. Ktoś by powiedział, że u trzylatki to normalne, ale dla jej rodziców, rodzeństwa i lekarzy to prawdziwy cud. Jaśmina cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, śmiertelną, ultrarzadką chorobę genetyczną, która w ciągu kilku miesięcy po narodzinach może doprowadzić do paraliżu, a następnie do śmierci. Dziewczynka rozwija się normalnie, bo została zdiagnozowana jeszcze przed narodzinami i jako pierwsze dziecko z Polski została poddana terapii genowej (AVXS-101, onasemnogen abeparwowek, zolegsma), którą otrzymała przedobjawowo w ramach badań klinicznych prowadzonych w USA.
Potrzebny jest jeden ośrodek, który skoordynowałby działania różnych ministerstw i instytucji.
Chorobę otyłościową coraz częściej można dziś leczyć i leczy się farmakologicznie. Problem w tym, że wykorzystyw...
Pfizer ogłosił 14 kwietnia decyzję o zaprzestaniu rozwoju danuglipronu, czyli eksperymentalnej tabletki, która m...
Wybudowanie jednej fabryki substancji czynnych potrzebnych do produkcji 100 leków krytycznych kosztuje 1,8 mld z...
W sprawie produkcji leków krytycznych w Polsce potrzebna jest decyzja polityczna – podkreśla w podcaście „Rzecz...
W debacie o rynku pracy nie można zapominać o człowieku. Ideałem dla większości pozostaje umowa o pracę, ale technologie i potrzeba elastyczności oferują nowe rozwiązania.
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
