Po sukcesie poprzedniej zbiórki, gdzie w dziewięć dni udało się zebrać ponad ćwierć miliarda złotych, Łatwogang rozpoczął kolejną akcję. Zaczęła się ona w piątek 22 maja i trwała do niedzieli 24 maja. W tym czasie Piotr Hancke jechał rowerem z Zakopanego do Gdańska, transmitując przejazd i jednocześnie prowadząc internetowe zbiórki na leczenie chłopców z dystrofią mięśniową. Sukces zbiórki wywołał ogromne emocje. Dla rodziców chorych dzieci terapia genowa jest często postrzegana jako jedyna szansa na spowolnienie śmiertelnej choroby. Jednocześnie akcja związana ze zbiórką wywołała dyskusję, dlaczego lek nie jest refundowany w Polsce. Obecnie rodziny muszą samodzielnie zbierać ogromne środki na leczenie, które odbywa się w Stanach Zjednoczonych.
Czytaj więcej
Zwolnienie lekarskie co do zasady chroni pracownika przed wypowiedzeniem umowy, jednak ta ochrona nie jest bezwzględna. Kodeks pracy wskazuje sytua...
Dlaczego lek nie jest refundowany w Polsce?
Ministerstwo Zdrowia jasno zapowiada, że refundacji terapii w Polsce nie będzie – informuje Rynek Zdrowia. Powodem jest decyzja Europejskiej Agencji Leków, która odmówiła dopuszczenia preparatu do obrotu w Unii Europejskiej. EMA uznała, że w badaniach nie wykazano korzyści ze stosowania leku. W głównym badaniu z udziałem 125 dzieci poprawę zaobserwowano zarówno u pacjentów po terapii jak i u tych, którzy otrzymali placebo, a różnica nie była istotna statystycznie.
Ponadto Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych rekomenduje, by nie podawać w Polsce terapii genowych niezarejestrowanych w Europie. Lekarze, z którymi rozmawiał Rynek Zdrowia, podkreślają, że potrzebne są twarde dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa. Chodzi o lek o nazwie Elevidys. Obecnie terapia jest warunkowo zatwierdzona przez Amerykańską Agencję Leków. Można podawać ją dzieciom, które skończyły 4 lata i które jeszcze chodzą. Jest to istotny warunek, ponieważ zgłoszono dwa śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby po podaniu leku niechodzącym chłopcom z dystrofią.
Czytaj więcej
Pieniądze wręczane nowożeńcom w kopertach są traktowane jak darowizna. W większości przypadków nie wiąże się ona z koniecznością zapłaty daniny. Ot...
Roche chce złożyć kolejny wniosek do EMA
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do stopniowego zaniku mięśni, problemów z chodzeniem, oddychaniem i pracą serca. W Polsce żyje około 400 chłopców z DMD, a rocznie diagnozuje się około 30 nowych przypadków. Rodziny pytają więc, co z dziećmi, dla których nie uda się zebrać środków w internetowych akcjach.
Jeden z posłów zaangażowanych w sprawę wskazuje, że konieczne są systemowe rozwiązania. Ministerstwo Zdrowia podkreśla jednak, że barierą jest odmowna decyzja EMA dotycząca dopuszczenia leku do obrotu. Sprawa nie jest zamknięta, bo firma Roche zapowiada dalsze badania nad Elevidys i planuje złożyć kolejny wniosek do EMA.
Czytaj więcej: Spór o lek za miliony, na który zbierał Łatwogang. Nie jest dopuszczony w Europie, lekarze odmawiają podawania
