Pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich terapii

Terapia genowa, która po jednorazowym podaniu może zapobiec wystąpieniu śmiertelnej choroby SMA, ma szansę na refundację w ramach Funduszu Medycznego.

Publikacja: 16.03.2021 14:40

Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim

Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim

Foto: Rzeczpospolita, Adam Golec

Jaśmina niedawno skończyła trzy lata. Chodzi, biega, mówi. Ostatnio przeżywa trzecią falę fascynacji Świnką Peppą. Ktoś by powiedział, że u trzylatki to normalne, ale dla jej rodziców, rodzeństwa i lekarzy to prawdziwy cud. Jaśmina cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, śmiertelną, ultrarzadką chorobę genetyczną, która w ciągu kilku miesięcy po narodzinach może doprowadzić do paraliżu, a następnie do śmierci. Dziewczynka rozwija się normalnie, bo została zdiagnozowana jeszcze przed narodzinami i jako pierwsze dziecko z Polski została poddana terapii genowej (AVXS-101, onasemnogen abeparwowek, zolegsma), którą otrzymała przedobjawowo w ramach badań klinicznych prowadzonych w USA.

Pozostało jeszcze 87% artykułu

Dostęp na ROK tylko za 79zł z Płatnościami powtarzalnymi BLIK

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.
Subskrybuj i bądź na bieżąco!
Leki i terapie
Nowe pozycje na liście leków refundowanych. Aż 41 cząsteczko-wskazań
Leki i terapie
Walka z wczesnym rakiem piersi potrzebuje nowych terapii
Leki i terapie
Donald Trump obwinia Europę o wysokie ceny leków w USA
Leki i terapie
Kto powinien skutecznie zadbać o bezpieczeństwo lekowe Polski
Materiał Promocyjny
Mieszkania na wynajem. Inwestowanie w nieruchomości dla wytrawnych
Leki i terapie
Farmakoterapia dla chorych na otyłość. Problemem nierefundowane leki