Ostatnie dwie dekady w medycynie to olbrzymi postęp: leki generyczne – 70 proc. rynku leków (relatywnie tanich) – zaspokajają większość potrzeb zdrowotnych. I są wreszcie leki tzw. innowacyjne – głównie biologiczne: przeciwciała monoklonalne, białka fuzyjne i kopie ludzkich białek lub ich fragmentów, które w obszarach niszowych nie zaspokajają niestety wielu potrzeb zdrowotnych (nowotwory, łuszczyca, stwardnienie rozsiane, choroby ultrarzadkie itp.). Wynika to często z ich niewyobrażalnej ceny.
Wytworzenie 1 g przeciwciała monoklonalnego to koszt 3 – 5 tys. zł. Paradoksalnie nieprawdopodobny postęp również w medycynie zwiększa nierówność w społeczeństwach. Dla leków innowacyjnych nie ma alternatywy – każda innowacja musi być bardziej skuteczna od już istniejącej technologii, poprawiać jakość życia i być co najmniej tak samo bezpieczna. Wyróżnia się innowacyjność technologiczną (biotechnologia zamiast klasycznej syntezy), innowacyjność farmakologiczną (nowy mechanizm działania, bardziej dogodna postać leku) i tzw. innowacyjność marketingową (nieraz szkodliwą) – leki me-too, kongenery zbliżone do istniejących odpowiedników, niby oryginalne, ale często nie wnoszące nic nowego.
Największą niewiadomą co do leków biologicznych jest to, jakie mogą być ich następstwa stosowania w przyszłości! Dzisiaj wiadomo, że wiele z nich wykazuje działanie immunogenne (nawet groźne dla życia wstrząsy anafilaktyczne). Najbardziej niebezpieczne są te podawane drogą podskórną i przez długi czas. Czy jednak mogą indukować rozwój nowotworów? To pytanie pozostaje otwarte.
Najwięcej emocji budzą nowe leki biologiczne stosowane w onkologii. Jeszcze 10 – 12 lat temu był jeden „szlagierowy", obecnie jest ich ponad tuzin. W przygotowaniu są setki celowanych leków na raka, które zaleją rynek niczym tsunami. Natomiast nakłady na leki celowane systematycznie rosną. A co gorsza, ich punktem końcowym jest tylko często (z wyjątkami) nieznaczne przedłużenie życia pacjentom. Sceptycy twierdzą, że nieracjonalne inwestowanie w leki przeciwnowotworowe pozbawia pacjentów cierpiących na inne choroby dostępu do skutecznych technologii oraz uniemożliwia kierowanie funduszy publicznych do innych krytycznych obszarów, które mają wpływ na zdrowie publiczne.
