Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęściej występujący nowotwór krwi. W Polsce choruje na nią  ok. 17 tys. osób, głównie starszych, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków. Niestety, średni odsetek 5-letnich przeżyć polskich pacjentów cierpiących na PBL wynosi zaledwie 53 proc. i  jest niższy o ponad 18 proc. od średniej europejskiej. Zdaniem ekspertów powodem jest nie tylko niewystarczająca liczba hematologów  czy ograniczona dostępność do diagnostyki, ale przede wszystkim brak równego dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii celowanych.

Nadzieja dla wszystkich

Do niedawna jedynym leczeniem PBL, jakim dysponowali hematoonkolodzy, była immunochemoioterapia, czyli skojarzenie przeciwciała monoklonalnego anty-CD20 z cytostatykami -  klasycznymi chemioterapeutykami. Nie jest to jednak leczenie skuteczne u wszystkich chorych. Chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową, u których ta forma terapii nie działa, nadal jednak mają szanse na efektywne leczenie. Niestety, jak na razie dotyczy to tylko pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi. Mają oni zagwarantowany dostęp do refundowanych terapii celowanych. Pozostali, mimo że w ich przypadku nowe leki również są jedyną szansą na przeżycie, takiej możliwości nie mają.

– Są dwa ważne nowe leki w terapii białaczki limfocytowej: ibrutynib i wenetoklaks , obecnie refundowane dla wąskiej grupy chorych ze złymi prognostycznie  zmianami genetycznymi, czyli z delecją 17p/mutacją TP53. Widomo, że u tych pacjentów immunochemioterapia nie działa. Natomiast jest duża grupa chorych, którzy mają oporność na immunochemioterapię, i dla tych chorych refundacji jeszcze nie ma – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Tadeusz Robak, szef Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. 

Hematolodzy szacują, że problem dotyczy kilkuset osób rocznie. Dokładną liczbę trudno określić, ponieważ, jak przyznają,  praktycznie każdy chory na przewlekłą białaczkę limfocytową w pewnym momencie terapii dochodzi do ściany, czyli sytuacji, w której standardowe leczenie nie działa.

Potrzebę zagwarantowania im równego dostępu do najnowszych opcji terapeutycznych podkreśla również  prof. dr n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddz. w Gliwicach. – Pacjenci z delecją 17 p mają dostęp do obu nowych leków  w ramach refundacji. Jeżeli leczenie ibrutynibem się nie powiedzie, to refundowany jest wenetoklaks. Natomiast w przypadku pacjentów, u których tej delecji się nie stwierdza, musimy sięgać po kolejne próby immunochemioterapii, gdzie skuteczność jest ograniczona. Szansa na odpowiedź w przypadku takiego leczenia jest niewielka, i jeśli nawet nastąpi, poprawa trwa znacznie krócej niż przy pierwszym podejściu – wyjaśnia.

W tej chwili jedyną szansą na przedłużenie życia dzięki nowym lekom jest dla takich pacjentów udział w badaniach  klinicznych lub staranie się o refundację indywidualną, w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. Jednak, jak podkreślają hematolodzy, jest to procedura skomplikowana i czasochłonna, a chorzy, u których dotychczasowa terapia przestała działać, tego czasu nie mają.

- Widzimy, że jest duża wola ministra zdrowia Macieja Miłkowskiego, żeby zmienić tę sytuację. Oba leki - ibrutynib i wenetoklaks, są teraz włączone do negocjacji refundacyjnych - mówi prof. Robak.

- Nowe terapie celowane mają wiele zalet. To są leki stosowane doustnie, chorzy nie wymagają hospitalizacji, co bardzo wpływa na jakość życia. Rzadsze są też powikłania, niż w przypadku chemioterapii. No i przede wszystkim skuteczność tego leczenia, co udowodniono w badaniach klinicznych, jest znacznie większa – przekonuje prof. Giebel.

Będą nowe wytyczne

Wkrótce Europejskie Towarzystwo Onkologii Medycznej (ESMO) przedstawi również nowe wytyczne dotyczące leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej.

- Poprzednie standardy leczenia PBL były modyfikowane 3 lata temu. Przez ten czas wiele się wydarzyło w badaniach klinicznych i nowe leki wchodzą szerokim frontem do stosowania, również w pierwszej linii leczenia. Dla większości chorych rekomendowanym lekiem jest  właśnie ibrutynib – zdradza prof. Robak, który jest współautorem nowych rekomendacji. 

Jak wyjaśnia  ibrutynib jest w Europie stosowany szerzej, bo jest dłużej obecny na rynku, jest lepiej przebadany i wcześniej został używany w pierwszych liniach leczenia. – Z danych wynika, że jest większa skuteczność zastosowania najpierw ibrutynibu, a potem wenetoklaksu niż odwrotnie. Lekarze mają większe doświadczenia z zastosowaniem leków w tej kolejności. To przemawia za tym, żeby we wskazaniach pozostawić zastosowanie ibrutynibu przed wenetoklaksem  u większości chorych – mówi  prof. Robak, dodając jednocześnie, że konieczna jest dostępność obu leków, gdyż u niektórych chorych współistniejące inne choroby są przeciwwskazaniem do stosowania ibrutynibu.

Ibrutynib jest obecnie refundowany dla wspomnianej grupy chorych w większości krajów europejskich, również o porównywalnym PKB. Zwykle wskazania finansowane przez płatnika publicznego obejmują szerszą, całą grupę chorych z nawrotem lub opornością.

Chociaż zdaniem ekspertów szanse na dostępność ibrutynibu w pierwszej linii leczenia, zgodnie z najnowszymi rekomendacjami ESMO, jest nikła, to zapewnienie wszystkim pacjentom równego dostępu do terapii, które są dla nich jedyną szansą, będzie już ogromnym postępem zbliżającym nas do standardów europejskich.