Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęściej występujący nowotwór krwi. W Polsce choruje na nią ok. 17 tys. osób, głównie starszych, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków. Niestety, średni odsetek 5-letnich przeżyć polskich pacjentów cierpiących na PBL wynosi zaledwie 53 proc. i jest niższy o ponad 18 proc. od średniej europejskiej. Zdaniem ekspertów powodem jest nie tylko niewystarczająca liczba hematologów czy ograniczona dostępność do diagnostyki, ale przede wszystkim brak równego dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii celowanych.
Nadzieja dla wszystkich
Do niedawna jedynym leczeniem PBL, jakim dysponowali hematoonkolodzy, była immunochemoioterapia, czyli skojarzenie przeciwciała monoklonalnego anty-CD20 z cytostatykami - klasycznymi chemioterapeutykami. Nie jest to jednak leczenie skuteczne u wszystkich chorych. Chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową, u których ta forma terapii nie działa, nadal jednak mają szanse na efektywne leczenie. Niestety, jak na razie dotyczy to tylko pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi. Mają oni zagwarantowany dostęp do refundowanych terapii celowanych. Pozostali, mimo że w ich przypadku nowe leki również są jedyną szansą na przeżycie, takiej możliwości nie mają.
– Są dwa ważne nowe leki w terapii białaczki limfocytowej: ibrutynib i wenetoklaks , obecnie refundowane dla wąskiej grupy chorych ze złymi prognostycznie zmianami genetycznymi, czyli z delecją 17p/mutacją TP53. Widomo, że u tych pacjentów immunochemioterapia nie działa. Natomiast jest duża grupa chorych, którzy mają oporność na immunochemioterapię, i dla tych chorych refundacji jeszcze nie ma – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Tadeusz Robak, szef Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Hematolodzy szacują, że problem dotyczy kilkuset osób rocznie. Dokładną liczbę trudno określić, ponieważ, jak przyznają, praktycznie każdy chory na przewlekłą białaczkę limfocytową w pewnym momencie terapii dochodzi do ściany, czyli sytuacji, w której standardowe leczenie nie działa.
Potrzebę zagwarantowania im równego dostępu do najnowszych opcji terapeutycznych podkreśla również prof. dr n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddz. w Gliwicach. – Pacjenci z delecją 17 p mają dostęp do obu nowych leków w ramach refundacji. Jeżeli leczenie ibrutynibem się nie powiedzie, to refundowany jest wenetoklaks. Natomiast w przypadku pacjentów, u których tej delecji się nie stwierdza, musimy sięgać po kolejne próby immunochemioterapii, gdzie skuteczność jest ograniczona. Szansa na odpowiedź w przypadku takiego leczenia jest niewielka, i jeśli nawet nastąpi, poprawa trwa znacznie krócej niż przy pierwszym podejściu – wyjaśnia.
