Polscy pacjenci mogą dziś liczyć na lepszy dostęp do nowoczesnych terapii onkologicznych czy stosowanych w chorobach rzadkich. Gorzej jest z nowoczesnymi terapiami w chorobach powszechnych, takich jak cukrzyca.
Prof. Maciej Niewada, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego: Mam przyjemność obserwowania rynku farmaceutycznego i polityki refundacyjnej od dwóch dekad. Widać wyraźnie, że łatwiej jest podejmować decyzje, które dotyczą mniejszej liczby pacjentów, łatwiejszych do zidentyfikowania i w przypadku których łatwiej monitorować wydatki całkowite. Większym wyzwaniem są choroby częste, jak cukrzyca czy choroby układu sercowo-naczyniowego. Po pierwsze liczba pacjentów jest duża, w związku z czym podejmowanie decyzji o refundacji w tych obszarach terapeutycznych jest trudne, zwłaszcza jeśli towarzyszy temu jakaś niepewność dotycząca liczby pacjentów. Trzeba jednak wyraźnie powiedzieć, że nie jest tak, że tutaj się nic nie dzieje. Przy 12 mld zł całkowitych wydatków na refundację, koszty terapii stosowanych w cukrzycy, stanowią 1 mld. Nie jest więc tak, że leczymy tylko choroby rzadkie.
Jednak nowoczesne leki w cukrzycy od lat nie mogą doczekać się refundacji.
Jeśli przyjrzeć się kilku ostatnim latom, widać brak odwagi do podjęcia decyzji dotyczącej refundacji częstych leków. Ministerstwo Zdrowia stara się jednak zdobywać coraz lepsze narzędzia pozwalające na refundację nowych substancji. Świadczy o tym choćby sam projekt e-recepty – od tego roku dokładnie będziemy wiedzieli, ile tych recept jest wydawanych i realizowanych, co ma fundamentalne znaczenie dla większej pewności przewidywanych kosztów refundacji. Niemniej jednak, historycznie w obszarze tych częstszych chorób jest trudniej podejmować decyzje refundacyjne. Trzeba pamiętać, że w chorobach rzadkich jest często tak, że w ogóle nie ma żadnych leków i włączenie nowych substancji jest jedyną szansą dla chorych, ale jednocześnie powoduje zwiększenie wydatków. W chorobach częstych tak nie jest. Leki są już dostępne, jest ich wiele i nie zwiększymy liczby leczonych pacjentów. Raczej zmienimy ich strukturę. Pacjent, który otrzyma jakiś lek, nie otrzyma innego. W cukrzycy największą część wydatków stanowią insuliny. Dobrze byłoby znaleźć takie rozwiązanie, które pozwoli tak wpasować w ścieżkę terapeutyczną nowoczesne leki, by zmniejszały one zapotrzebowanie na insulinę.
Skąd niechęć do wczesnego włączania insuliny, zarówno ze strony pacjentów, jak i lekarzy?
Insulina jest najsilniej działającą substancją obniżającą poziom cukru we krwi, będącą jedyną opcją dla pacjentów z cukrzycą typu I, a także z zaawansowaną cukrzycą typu II, u których po wielu latach inne leki już nie działają. Przy czym wraz z postępem cukrzycy typu II konieczna jest intensyfikacja terapii. Musimy stosować inne leki, łączyć je, a w końcu wprowadzać do terapii insulinę, która jest o tyle słabo postrzegana przez pacjentów, że wiąże się z iniekcjami. Pacjenci wiedzą też, że to lek, który wiąże się z ryzykiem hipoglikemii, a to nie jest przyjemne uczucie, w związku z czym to powoduje znaną z praktyki zjawisko opóźnienie włączenia terapii. Najpierw przyjmujemy leki doustne, czy metforminę, czy całą grupę leków insulinozastępczych z pochodnymi sulfonylomocznika, akarbozą, inhibitorami SGLT-2 czy inhibitorami DPP-4. Są to różne grupy środków farmakologicznych, które możemy przyjmować doustnie. Portfolio refundowanych leków do stosowania doustnego jest jednak ograniczone do metforminy, pochodnych sulfonylomocznika i rzadko stosowanej akarbozy. To powoduje, że pacjenci dłużej leczeni są połączeniem tych leków, choć często nie jest to połączenie efektywne. Wiemy z praktyki, że włączenie leczenia insuliną jest opóźniane. To powoduje pogorszenie kontroli glikemii i wpływa na rokowanie pacjentów. Dobrze byłoby, gdyby można było tak uplasować nowoczesne terapie w ścieżce terapeutycznej, aby z jednej strony wypełnić to opóźnienie do włączenia insuliny, a z drugiej strony - zastąpić insulinę.
Jakie to terapie?
Wśród nowoczesnych leków, które mogłyby dawać taki efekt, są nowoczesne leki inkretynowe, których sam efekt polega na wpływie na wydzielanie insuliny endogennej, a więc produkowanej przez organizm, oraz leki z grupy inhibitorów SGLT-2, które, z kolei, hamują wchłanianie glukozy.
To jest ta najnowsza grupa leków?
Jedne i drugie mają już kilka lat. Leki inkretynowe istnieją na rynku już kilkanaście lat, a inhibitory SGLT-2 zostały wprowadzone cztery lata temu, więc historycznie to grupa najnowsza, chociaż nie mam poczucia, że są na nim od niedawna. Ba, mamy już długotrwałe obserwacje dotyczące ich wpływu na ryzyko sercowo-naczyniowe. Każdy nowo wprowadzony lek na cukrzycę musi być ewaluowany pod kątem ryzyka sercowo-naczyniowego i są dowody na to, że te nowe leki to ryzyko zmniejszają, a z kolei, by taki dowód wygenerować, potrzebne jest długotrwałe badanie, które będzie oceniać ryzyko zdarzeń sercowo-naczyniowych w trakcie leczenia. To leki o dość ugruntowanym ładunku płynącym z badań klinicznych. Dobrze byłoby, gdyby były dostępne w ścieżce terapeutycznej, żeby móc zmniejszyć zaspotrzebowanie na insulinę. Liczba pacjentów jesta stała, a leki mogą być stosowane w różnych konstelacjach. Jeżeli najwięcej wydajemy na insuliny, to pewnie najefektywniej będzie, jeśli będziemy tak stosować nowoczesne leki, by zmniejszać zapotrzebowanie właśnie na insulinę albo opóźniać jej włączenie. To ma szansę przynieść największe oszczędności.
Dlaczego tak istotne jest zmniejszanie ryzyka sercowo-naczyniowego?
Wiadomo, że cukrzyca jest jednym z głównych czynników ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych, a z ekonomicznego punktu widzenia stanowią one gros kosztów w cukrzycy. Cukrzyca per se, w sensie terapii, leczenia, pomiaru glikemii i opieki stricte diabetologicznej, kosztuje znacznie mniej niż jej powikłania. Więc wszystko, co daje szansę lepszej kontroli glikemii, nie tylko poprawia rokowania pacjentów, ale także zmniejsza całkowite koszty. Nie mówię, że nowe leki będą korzystną opcją dla wszystkich, ale wyraźnie widać, że one działają i efektywnie pozwalają kontrolować wyrównanie cukrzycy przynosząc także oszczędności związane z mniejszym ryzykiem sercowo-naczyniowym, a ponieważ lepiej kontrolują glikemię, zmniejszone jest zapotrzebowanie np. na paski do glukometru. Mogą być rozważone, przynajmniej u części pacjentów, u których intensywna terapia dostępnymi w Polsce lekami w tabletkach – metforminą i pochodnymi sulfonylomocznika. O ile cena tych leków będzie referowała do insuliny, to ich włączenie może być korzystną opcją. Dziś, gdy leki te są nierefundowane, pacjenci muszą za nie płacić ok. 120 zł miesięcznie. Dla wielu osób to zbyt dużo.
Rozmawiała Karolina Kowalska
