Osocze to płynna część krwi, która może być samodzielnym produktem leczniczym (osocze terapeutyczne). Jego zużycie w ostatnich latach systematycznie wzrasta. To właśnie z osocza, w procesie przetwarzania, czyli frakcjonowania, uzyskuje się cenne białka – albuminy, immunoglobuliny oraz czynniki krzepnięcia krwi. Potrzebują ich chorzy na hemofilię, osoby cierpiące na pierwotny lub wtórny niedobór odporności, choroby autoimmunologiczne, ciężkie uogólnione zakażenia bakteryjne lub wirusowe, pacjenci po wypadkach. Nowych wskazań do stosowania tych leków ciągle przybywa.
Rosnące potrzeby
Zapotrzebowanie na leki wytwarzane z osocza, m.in. immunoglobuliny, rośnie na całym świecie. Również w Polsce preparatów tych zaczyna brakować, co przyznają zarówno lekarze, jak i przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia oraz wytwarzających je firm farmaceutycznych. Polska jest dużym rynkiem zużycia leków osoczopochodnych z uwagi na znaczną populację, a z powodu problemów z potrzebnym do jego wytworzenia osoczem ciągle jest to rynek niezaspokojony.
Zaniedbany cenny surowiec
W Polsce osocze pozyskuje się od honorowych dawców, którzy oddają krew lub samo osocze w regionalnych centrach krwiodawstwa i krwiolecznictwa. Z informacji publicznie dostępnych wynika, iż rocznie RCKiK gromadzą ok. 200 tys. litrów osocza. Nadwyżki niewykorzystane przez polskie szpitale mogą być sprzedawane firmom farmaceutycznym do produkcji leków osoczopochodnych. Wydaje się jednak, że w Polsce wciąż występują problemy z pełnym wykorzystaniem pobranego osocza.
W efekcie trzeba ponosić koszty jego magazynowania i przechowywania, a niejednokrotnie też cenny surowiec jest po prostu marnowany. Potwierdzają to opublikowane w 2015 r. wyniki kontroli dotyczącej funkcjonowania systemu krwiodawstwa i krwiolecznictwa w Polsce przeprowadzonej przez Najwyższą Izbę Kontroli. Negatywnie oceniono wówczas skuteczność i efektywność zagospodarowania nadwyżek osocza niewykorzystanego do celów klinicznych. Wykazano, że w większości regionalnych centrów krwiodawstwa i krwiolecznictwa (w siedmiu na dziewięć) z powodu złej organizacji pobierania oraz zagospodarowania krwi i jej składników dochodziło do strat spowodowanych ich przeterminowaniem. Ilość pobieranej krwi i wytwarzanych z niej składników okresowo znacznie przewyższała zapotrzebowania kierowane do tych centrów ze strony podmiotów leczniczych.
Brak możliwości pełnego zagospodarowania nadwyżek doprowadził do tego, że w latach 2010–2013 z powodu przeterminowania zutylizowano w Polsce 32,5 tys. jednostek osocza (co stanowi ok. 9 proc. rocznego zapotrzebowania na ten składnik).
Potrzebne nowe regulacje
– W Polsce wciąż brakuje systemowego rozwiązania zagospodarowania nadwyżek osocza – podkreślił komentujący wyniki kontroli Krzysztof Kawiatkowski, prezes NIK. Zwrócił również uwagę, że Polska jako jeden z nielicznych dużych krajów europejskich nie ma do tej pory własnej fabryki przetwarzającej osocze na produkty krwiopochodne i musi je kupować za granicą. W ocenie NIK brak długofalowych rozwiązań w zakresie zapewnienia frakcjonowania osocza pozyskanego od polskich dawców nie tylko stwarza problemy z zagospodarowaniem posiadanych przez RCKiK nadwyżek tego składnika, lecz także może wpłynąć negatywnie na przyszłe zaopatrzenie pacjentów w leki ratujące życie.
Regulacji wymagają również zasady zbywania nadwyżek osocza jako strategicznego surowca do wytwarzania produktów krwiopochodnych. Chociaż zgodnie z ustawą o krwiodawstwie i krwiolecznictwie nadwyżki osocza mogą być zbywane w drodze przetargu lub rokowań, to jednak nie są to regulacje wystarczające i gwarantujące właściwe gospodarowanie tym surowcem.
Producenci leków osoczopochodnych są zainteresowani kupowaniem polskiego osocza, ale jak podkreślają, potrzebują zapewnienia dostaw na odpowiednio dużym poziomie. Obecnie takich możliwości nie mają. Każde regionalne centrum stosuje nieco inne certyfikacje i skupowanie małych ilości nadwyżek osocza, po kilka czy kilkanaście tysięcy litrów z poszczególnych centrów, jest dla dużych firm farmaceutycznych nieefektywne, a czasem wręcz niemożliwe, gdyż takie poszczególne partie surowca nie będą nadawać się do wspólnego przetwarzania wraz z innymi partiami osocza. W rezultacie również ceny uzyskiwane ze sprzedaży nadwyżek przez centra są niższe, niż gdyby były sprzedawane systematycznie w zbiorczo większych wolumenach.
Cel – samowystarczalność
Zgodnie z wytycznymi Światowej Organizacji Zdrowia i Rady Europy osocze ludzkie powinno być wykorzystywane na potrzeby lecznictwa kraju, z którego pochodzi. Według zalecenia Komitetu Ministrów Rady Europy samowystarczalność w odniesieniu do produktów krwi jest jednym z podstawowych warunków minimalizacji niebezpieczeństwa przenoszenia chorób zakaźnych drogą przetaczania krwi. Artykuł 11 zalecenia nakłada na państwa członkowskie UE obowiązek zapewnienia samowystarczalności w zakresie krwi i osocza, dopuszczając do czasu jej osiągnięcia możliwość importu produktów krwiopochodnych.
W tej chwili wydaje się, że Polska nie jest samowystarczalna w zakresie dostarczania produktów krwiopochodnych, a krajowe zapotrzebowanie na leki osoczopochodne zaspokajane jest dzięki produktom wyprodukowanym w innych krajach. Ministerstwo Zdrowia podjęło pierwsze kroki zmierzające do tego, by Polska mogła w pełni uniezależnić się od pojawiających się systematycznie na rynku niedoborów leków krwiopochodnych. 16 kwietnia br. Ministerstwo Zdrowia opublikowało zarządzenie ministra zdrowia dotyczące powołania zespołu do przygotowania rekomendacji w zakresie koncepcji frakcjonowania osocza w Polsce. Do jego zadań będzie należała przede wszystkim ocena rządowego dokumentu „Główne założenia przedsięwzięcia dotyczącego zapewnienia dostępności systemu ochrony zdrowia do produktów leczniczych (leków osoczopochodnych) wytwarzanych na terenie RP z osocza pochodzącego przede wszystkim od polskich dawców na lata 2010–2031" oraz wydanie opinii na temat zagospodarowania nadwyżek osocza od 2020 r.
Wydaje się, że obecnie brane są pod uwagę dwa rozwiązania. Pierwsze to zbudowanie fabryki frakcjonowania osocza, która będzie własnością prywatnego inwestora lub uruchomienie jej na zasadzie partnerstwa publiczno-prywatnego. Drugie rozwiązanie to ogłoszenie przetargu na umowę przetwarzania polskiego osocza z jednym dostawcą. Surowiec trafiałby wówczas do jednego zagranicznego koncernu, który produkowałby dla nas leki osoczopochodne.
Czy potrzebujemy własnej fabryki?
Część krajów definiuje samowystarczalność, stawiając własne fabryki frakcjonowania osocza, gdzie przetwarza zapasy osocza pochodzące od dawców danego kraju. Jednocześnie profile immunologiczne Europejczyków nie różnią się między sobą, w związku z czym leki wyprodukowane z osocza Francuzów czy Niemców są dla nas tak samo skuteczne jak farmaceutyki z polskiej krwi – podkreślają eksperci. Obecnie największym źródłem osocza jest ciągle Ameryka Północna, gdzie systemy pobierania osocza są wyjątkowo efektywne.
Czy jednak posiadanie własnej fabryki frakcjonowania jest rozwiązaniem, którego w tej chwili potrzebujemy najbardziej? Eksperci zwracają uwagę, że rynek związany z lekami osoczopochodnymi wydaje się już podzielony między dużych, zagranicznych graczy i dlatego trudno byłoby zaistnieć na nim fabryce z Polski. – W obecnie działających laboratoriach w Europie moce przerobowe są większe niż potrzeby związane z produkcją leków – argumentował m.in. Jakub Szulc, były wiceminister zdrowia, ekspert sektora ochrony zdrowia w EY. Zdaniem eksperta, by fabryka była opłacalna ekonomicznie, powinna przetwarzać ok. 400 tys. litrów osocza. Zatem same nadwyżki osocza z Polski w wysokości 200 tys. litrów to za mało, by miała ona uzasadnienie ekonomiczne. – W ostatnich latach nikt nie inwestuje w fabryki frakcjonowania osocza – podkreślał Szulc. Zauważył jednocześnie, że aby uruchomić taką fabrykę, Polska musiałaby kupić drogie licencje na wytwarzanie leków, co już na starcie pogorszyłby konkurencyjność naszych produktów.
Na problem odpowiedniej podaży osocza zwracają też uwagę same firmy farmaceutyczne. Ich zdaniem najistotniejszym zagadnieniem w tej chwili jest nie tyle samo frakcjonowanie osocza, ile zapewnienie odpowiedniej ilości tego surowca. Jak mówią przedstawiciele Takeda, ich firma posiada, m.in. w Austrii, fabryki frakcjonowania osocza, które są w stanie przetworzyć jego zapasy pozyskiwane z całej Europy. Ponadto w przypadku zapewnienia odpowiednio dużej puli osocza z danego rynku, możliwe jest jego frakcjonowanie tylko na potrzeby tego rynku. W takim wypadku możliwe byłoby np. zagwarantowanie dla polskiej populacji pacjentów leków pochodzących z osocza wyłącznie od polskich dawców, zapewnia Patryk Turzański, dyrektor departamentu prawnego firmy Takeda.
Ekspert zwraca również uwagę na to, że o ile długofalowym rozwiązaniem mogłaby być rodzima fabryka frakcjonowania osocza, o tyle tymczasowo możliwe byłoby wdrożenie modelu obowiązującego aktualnie np. w Czechach, na co swego czasu wskazywało również Ministerstwo Zdrowia. U naszych południowych sąsiadów firmy mają możliwość skupowania osocza bezpośrednio ze szpitali, w zamian za co dostarczają do nich za darmo leki osoczopochodne. Jest to rodzaj barteru określany roboczo jako model P4P (osocze za produkt).
Jednym z publicznie debatowanych tematów dotyczących zwiększenia podaży osocza jest też wprowadzenie systemu rekompensat za dawstwo. W Czechach na przykład pacjenci mogą liczyć na refundację za czas poświęcony na przyjazd do placówki krwiodawstwa. Analogiczne rozwiązania istnieją również w innych krajach. Uwzględnienie w systemie jakiejś formy gratyfikacji dla osób oddających krew lub osocze jest o tyle ważne, że – na co już przed kilkoma laty wskazała kontrola NIK, od 2010 r. liczba krwiodawców systematycznie się zmniejsza, natomiast zapotrzebowanie na leki osoczopochodne – rośnie.
— mkl
Powiedzieli „rzeczpospolitej"
Michał Czarnuch, mecenas
Jak stanowi rezolucja World Health Assembly, państwa członkowskie powinny być samowystarczalne, jeśli chodzi o krew, jej składniki oraz produkty krwiopochodne. Pomimo tożsamych założeń programu polityki zdrowotnej na lata 2015–2020 Polska nadal nie osiągnęła samodzielności. Efektem są powracające niedobory leków osoczopochodnych, których zaopatrzenie zapewnia jedynie import. Jak wynika z raportu NIK opublikowanego w 2015 r., taki stan rzeczy jest rezultatem braku systemowego zagospodarowania nadwyżek osocza.
Próby rozwiązania omawianego problemu są podejmowane od lat. Jedną z nich był projekt ustawy o krwiodawstwie i krwiolecznictwie z 2014 r., który zakładał uregulowanie kwestii nadwyżek osocza. Ostatecznie z projektu zrezygnowano, ograniczając się do nowelizacji ustawy o publicznej służbie krwi, w celu wdrożenia odpowiednich dyrektyw unijnych. Cztery lata później został powołany zespół, którego zadaniem było opracowanie i przekazanie ministrowi zdrowia do 30 czerwca 2018 r. projektu ustawy o krwiodawstwie i krwiolecznictwie. Projekt do tej pory nie pojawił się w przestrzeni publicznej.
Oprócz działań w sferze legislacyjnej podjęto dwie próby budowy fabryki frakcjonującej osocze, która miała umożliwić produkcję leków osoczopochodnych na terytorium Polski. Ostatnia z nich zakończyła się niepowodzeniem w 2012 r. Obecnie Ministerstwo Zdrowia powraca do tego pomysłu. Budowa fabryki jest najczęściej wskazywanym przez władze rozwiązaniem mającym zapewnić samowystarczalność Polski poprzez produkcję leków z osocza nieużywanego do celów klinicznych.
Należy zwrócić uwagę, że kluczowym problemem nie jest jednak brak krajowej produkcji leków osoczpochodnych, tylko paradoksalnie zbyt mała dostępność nadwyżek osocza. Polskie centra krwi nie pobierają wystarczających ilości, by można było rozpocząć produkcję leków na poziomie zapewniającym Polsce samodzielność. Nie można uruchamiać produkcji przy deficycie bazowego surowca. Dlatego w pierwszej kolejności powinno się zadbać o modernizację i optymalizację systemu oddawania i pobierania krwi oraz jej składników, tak żeby zwiększyć jej ilość od polskich dawców.
Rozwiązań należy szukać m.in. w zakresie ujednolicenia i zwiększenia korzyści dla honorowych dawców krwi. W szczególności trzeba rozważyć wprowadzenie rekompensat za oddane osocze. Obecnie jedynymi jednostkami upoważnionymi do pobierania krwi są centra krwi, które z jednej strony nie pokrywają żadnych kosztów dawcom, a z drugiej strony nadwyżki osocza mogą sprzedawać firmom farmaceutycznym, co może budzić wątpliwości prawne i etyczne w zakresie tego, kto powinien być właściwym beneficjentem sprzedanego osocza. Wydaje się, że dawca powinien mieć również wybór miejsca, w którym chciałby oddać krew. Oprócz państwowych centrów należałoby rozważyć umożliwienie prowadzenia poboru osocza prywatnym podmiotom, które będą mogły odpowiednio rekompensować dawców na rynkowych zasadach. Takie rozwiązanie obowiązują aktualnie w Niemczech, Czechach czy Austrii, w szczególności przykład Czech wydaje się być efektywny, gdzie pomimo znacznie mniejszej populacji pobierana ilość osocza jest wielokrotnie większa niż w Polsce.
Wprowadzenie w życie nowych mechanizmów oddawania i pobierania krwi to podstawa. Wraz z równoległym podjęciem prac nad stworzeniem sprawnego systemu zaopatrzenia polskich pacjentów w leki osoczopochodne stanowi klucz do rozwiązania problemu. Mając odpowiednią ilość osocza, można by było rozważyć różne warianty pozyskiwania takich leków, niekoniecznie kosztowną budowę fabryki na terytorium Polski. Przykładem mogą być Czechy, w których firmy mają możliwość kupowania osocza bezpośrednio ze szpitali w zamian za dostarczanie wytworzonych leków.
Jedno jest pewne: niezależność Polski w sektorze krwiodawstwa i krwiolecznictwa będzie realna dopiero przy równoczesnym zapewnieniu wystarczającej ilości surowca oraz odpowiednich możliwości produkcyjnych.
Rynek
W ciągu ostatnich lat frakcjonowanie osocza przekształciło się w ogromny światowy przemysł. W procesie frakcjonowania przerabianych jest ok. 23–28 mln litrów osocza rocznie w ok. 70 różnej wielkości zakładach na całym świecie. Największym producentem osocza są Stany Zjednoczone, gdzie dawstwo jest odpłatne. 80 proc. leków osoczopochodnych wytwarzanych jest z krwi amerykańskiej. Na terenie USA jest 700 centrów pozyskiwania osocza, do których pacjenci przychodzą i mogą oddawać krew komercyjnie. Takie centra istnieją również w Europie, np. w Czechach, Niemczech i na Węgrzech.
AKCJA „RZECZPOSPOLITEJ” I TAKEDA PHARMA