Trzeba złagodzić kryteria leczenia

Kryteria kwalifikacji do programu lekowego II linii, umożliwiające skuteczniejsze leczenie stwardnienia rozsianego (SM), są w Polsce zbyt restrykcyjne. Ich złagodzenie może w wielu wypadkach zahamować utratę sprawności pacjentów i spowolnić rozwój choroby – zgodzili się eksperci biorący udział w debacie eksperckiej pt. „Zmiana kryteriów kwalifikacji do programu lekowego SM – potrzeby pacjentów i lekarzy a możliwości systemowe", która odbyła się pod patronatem honorowym rzecznika praw pacjenta. Spotkanie zorganizowało Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego.

Surowe kryteria

Jak tłumaczył Krzysztof Selmaj, przewodniczący doradczej komisji medycznej Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), ostatnie 25 lat przyniosło bezprecedensowy rozwój terapii SM. System leczenia tej choroby w Polsce bazuje na dwóch programach lekowych – B.29 (I linia) oraz B.46 (II linia).

Ekspert podkreślał, że głównym problemem jest przejście z pierwszej linii do drugiej: – Surowe kryteria włączenia do programu B.46 wykraczają poza te, które określają stosowanie leków II linii w dokumentach rejestracyjnych, a te opierają się na dowodach naukowych z badań klinicznych. Przyjęte założenia są zatem całkowicie arbitralne – tłumaczył prof. Selmaj.

Według ekspertów złagodzenie kryteriów włączenia do II linii to jeden z priorytetów w opiece nad pacjentem z SM w 2021 r., o czym mówił prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego (PTN) prof. Konrad Rejdak. – Tworzona obecnie we współpracy z Uczelnią Łazarskiego Biała Księga ma nakreślić wizję polskiej neurologii na przyszłość. SM jest jedną z najważniejszych grup w naszym systemie, a tworzony właśnie program koordynowanego leczenia tej choroby ma stanowić wzorzec dla leczenia innych jednostek chorobowych – mówił prof. Rejdak.

O tym, jak ważna jest koordynacja w leczeniu chorób neurologicznych, szczególnie w SM, opowiadała konsultant krajowa w dziedzinie neurologii prof. Agnieszka Słowik. – W ostatnich latach, dzięki wzorcowej współpracy wszystkich zainteresowanych, licznym debatom i dyskusjom, w których brali udział neurolodzy, urzędnicy NFZ i Ministerstwa Zdrowia oraz pacjenci, w Polsce w ramach programów lekowych gwarantowany jest dostęp do innowacyjnych, bardzo kosztownych terapii – mówiła prof. Słowik.

Jednak, jak tłumaczył prezes PTN prof. Jarosław Sławek, fakt, że w Polsce leczonych jest mniej (30–40 proc.) pacjentów z SM niż zagranicą (ok. 60 proc.), wynika z szeregu problemów systemowych: – Wielu polskich chorych było leczonych mniej skutecznie, bo programy były skrócone i pacjenci z nich wypadali, a następnie nie mogli zakwalifikować się do kolejnej fazy programu, przechodząc w postać postępującą. Jeśli chorzy są zbyt długo przetrzymywani w linii pierwszej, mogą się potem nie zakwalifikować do linii drugiej – zwracał uwagę prof. Sławek.

– Dostęp do II linii powinien być podyktowany zaleceniami międzynarodowymi, zapisami Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL), czyli zapisami medycznymi, a nie administracyjnymi – przekonywała prof. Monika Adamczyk-Sowa, prezes elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego PTN. Wcześniejsze włączenie leczenia II linii – z wykorzystaniem leków o wysokiej skuteczności – może bowiem zahamować rozwój choroby.

Dodała też, że analizy przeprowadzone na dużych grupach pacjentów pokazują, że wczesne leczenie lekami o wysokiej skuteczności znacznie zmniejsza ryzyko rozwoju niesprawności oraz dwukrotnie wydłuża wejście do postaci wtórnie przewlekłej choroby (secondary progressive multiple sclerosis, SPMS).

Inną przeszkodą w leczeniu pacjentów z SM są warunki realizacji programu II linii, umożliwiające stosowanie leków o wyższej skuteczności. Pierwszy wymaga przynajmniej pięcioletniego doświadczenia lekarzy, a drugi dotyczy pięcioletniej realizacji programu pierwszoliniowego przez sam ośrodek. To znacznie utrudnia zachowanie ciągłości leczenia przez ten sam zespół lekarski i doprowadza do sytuacji, w której doświadczeni specjaliści nie mogą leczyć pacjentów w ramach II linii, jeśli zmienili miejsce pracy na placówkę z krótszym stażem.

Kosztowne leczenie

Eksperci od lat podnoszą, że łagodzenie kryteriów włączenia pacjentów do II linii leczenia przełożyłyby się nie tylko na dobro pacjentów, ale także oszczędności dla budżetu. Bo choć preparaty II linii wiążą się ze znacznymi wydatkami, to leczenie powikłań czy finansowanie rent wynikających z niepełnosprawności spowodowanej przez SM stanowi dla budżetu dużo większe obciążenie. Dodali, że czynnikiem prowadzącym do obniżenia wysokich kosztów preparatów II linii mogą być wygasające patenty.

Z tą opinią zgodził się Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia do spraw polityki lekowej: – Rzeczywiście, II linia lekowa jest dużo bardziej kosztowa. Bardzo dużo zależy od cen leków, ale często są to już leki dobrze znane, na które ich producentom kończy się wyłączność. Istnieje więc szansa, że w tym zakresie sytuacja wkrótce się unormuje – skomentował.

Dodał, że w ubiegłym roku dokonano istotnej zmiany ułatwiającej lekarzom i pacjentom stosowanie programów lekowych w terapii SM oraz ujednolicono koszty terapii w II linii. Coraz więcej leków przyjmowanych jest przez krótszy czas, efekty ich działania są obiecujące i pozwalają na dłużej odstawić przyjmowanie kolejnych dawek.

Tomasz Połeć, prezes Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, przekonywał, że na leczenie stwardnienia rozsianego nie można patrzeć tylko w kontekście budżetu Ministerstwa Zdrowia, ale całego budżetu państwa. – Oszczędzając na leczeniu SM, wydajemy potem więcej środków z budżetu Zakładu Ubezpieczeń Społecznych czy też Ministerstwa Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej. I są to znaczne koszty, m.in. dlatego zdecydowanie lepiej jest leczyć chorobę – przekonywał.

Światowe standardy

O korzyściach wynikających z inwestycji we włączenie jak największej liczby pacjentów w II linię leczenia mówiła również dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Centrum Kształcenia Podyplomowego Uczelni Łazarskiego. Ekspertka podkreślała, że taka inwestycja przełoży się na mniejsze obciążenie budżetu w przyszłości.

Nadmierną restrykcyjność kryteriów przyjmowania pacjentów do II linii leków na SM potwierdziła prof. Halina Bartosik-Psujek, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii w PTN. Do kwalifikacji do II linii konieczne jest bowiem wykrycie większej liczby rzutów choroby oraz zmian rezonansowych.

Tymczasem, według kryteriów Europejskiej Akademii Neurologii (European Academy of Neurology) oraz Amerykańskiej Akademii Neurologii (American Academy of Neurology), za nieskuteczną terapię uważa się już wystąpienie pojedynczego rzutu choroby. Nieskuteczność terapii w postaci pojedynczego rzutu choroby i jednej zmiany rezonansowej potwierdzają też wytyczne grupy ekspertów Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

– Niby nieduża zmiana, ale w praktyce dla samych pacjentów są to często bariery nie do przeskoczenia i mimo kolejnych rzutów oraz zmian w rezonansie przez wiele lat pozostają oni w terapii lekami z I linii. Dlatego w Polsce należałoby złagodzić kryteria przejścia z I linii leków na II – argumentowała prof. Bartosik-Psujek.

Zdaniem ekspertki systemowej Anny Smagi, złagodzone kryteria przejścia do II linii spełniałoby 1291 polskich pacjentów, czyli ok. 10 proc. spośród pacjentów leczonych lekami I linii. Potwierdzają to wyniki badania epidemiologicznego Economedica SM z drugiej połowy 2018 r., szacującego wielkość populacji pacjentów spełniających złagodzone kryteria. Zdaniem Magdaleny Władysiuk, prezes Stowarzyszenia Central and Eastern European Society of Technology Assessment in Health Care (CEESTAHC), stanowi to punkt wyjścia do kolejnej analizy – dotyczącej wpływu wprowadzenia zmian kwalifikacji na budżet, kluczowych z punktu widzenia procesu refundacyjnego.

– Jako CEESTAHC rozpoczęliśmy prace, które pozwalają Ministerstwu Zdrowia na oszacowanie potencjalnych wydatków w przypadku zmiany programów lekowych w łuszczycy i reumatoidalnym zapaleniu stawów (RZS). Zmiany te zostały już zaproponowane i na podstawie analiz Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała już rekomendacje, które mają służyć do zmian w samych programach i do optymalizacji leczenia pacjentów – mówiła Magdalena Władysiuk.

O nadmiernych restrykcjach dostępu do II grupy lekowej opowiedziała też sekretarz generalna PTSR Dominika Czarnota-Szałkowska. Mówiła między innymi o pacjentach, którzy leczyli się poza polskim systemem – zagranicą lub w ramach badań klinicznych – a po powrocie do kraju nie mogli kontynuować leczenia preparatami, które przyjmowali.

– Może się okazać, że pacjenci, którzy od początku byli leczeni lekiem II linii, nie spełniają tych kryteriów w momencie powrotu do Polski lub po zakończeniu badań klinicznych. Zderzają się z sytuacją, że muszą zaczynać terapię od leków I linii. Mówiąc inaczej, pacjentowi musi się znacznie pogorszyć, aby mógł przejść na II linię – wyjaśniła Dominika Czarnota-Szałkowska, dodając, że podczas gdy w Polsce lekami II linii leczonych jest zaledwie ok. 10 proc. chorych, za granicą odsetek sięga nawet 30 proc.

Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – walcz o siebie, również podkreślała, że coraz więcej pacjentów jest świadomych dostępnych na świecie możliwości leczenia i zdaje sobie sprawę z tego, że przy zastosowaniu leków innowacyjnych ich stan mógłby być lepszy. I dlatego trudno im zaakceptować nakładane przez państwo restrykcje.

Problemy te zgłaszane są także do Biura Rzecznika Praw Pacjenta. Marzanna Bieńkowska, wicedyrektor Departamentu Dialogu Społecznego i Komunikacji, przyznała jednak, że udział w dyskusji dodatkowo naświetlił jej problemy pacjentów.

O zainteresowaniu problemami chorych z SM zapewniał poseł Mirosław Suchoń, wiceprzewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Stwardnienia Rozsianego i autor interpelacji na temat złagodzeń kryteriów dotyczących leczenia chorych na SM, wystosowanej pod koniec grudnia 2020 r.

Spotkanie eksperckie

„Zmiana kryteriów kwalifikacji

do programu lekowego SM